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Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 보행이 불가능한 참가자에서 Pamrevlumab(FG-3019)의 시험 (MISSION)

2024년 7월 31일 업데이트: FibroGen

걸을 수 없는 Duchenne 근이영양증 환자에서 결합 조직 성장 인자에 대한 단클론 항체인 Pamrevlumab(FG-3019)의 시험

이것은 보행이 불가능한 DMD 참가자에서 pamrevlumab의 안전성과 효능을 평가하기 위한 pamrevlumab(FG-3019)의 2상 공개 라벨 단일군 시험입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구는 스크리닝 기간, 주요 연구 기간, 오픈 라벨 연장(OLE) 기간 및 마지막 투여 후 4주 추적 기간을 포함할 것이다. 최소 104주(2년) 동안 연구의 주요 부분을 완료한 모든 참가자는 최대 추가 208주(4년) 동안 OLE로 롤오버됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 지역 및/또는 기관 검토 위원회(IRB) 요구 사항에 따라 참가자 및/또는 법적 보호자의 서면 동의/동의
  • 보행 불가
  • 팔과 어깨에 대한 Brooke 점수 ≤5
  • 병력에 의한 DMD 진단 및 검증된 유전자 검사를 통한 가용 유전자 검사에서 Duchenne 변이 확인
  • 폐활량 측정 가능
  • 심장 및 사지(상완) MRI 촬영 가능
  • 40에서 90 사이의 예측 FVC 비율(포함)
  • 기준선으로부터 18개월 이내에 최소 하나의 과거 ppFVC 예측 값
  • 스크리닝 시 또는 0일 전 3개월 이내에 심장 MRI에 의해 결정된 좌심실 박출률 ≥ 45%
  • 현재 심부전 심장 약물(예: 안지오텐신 전환 효소 억제제, 안지오텐신 수용체 차단제 및 베타 차단제)을 받고 있는 참가자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 요법을 달성해야 합니다.
  • 스크리닝 전 최소 6개월 동안 코르티코스테로이드의 안정적인 용량에서 스크리닝 전 최소 3개월 동안 용량의 실질적인 변화가 없고(체중 변화에 대한 조정 제외) 코스 동안 코르티코스테로이드 사용에 예측된 변화가 없음 연구 참여
  • 폐렴구균 백신을 접종하고 매년 인플루엔자 예방접종을 받고 있습니다.
  • 적절한 신장 기능: 시스타틴 C ≤1.4mg/리터(L)

  • 적절한 혈액학적 기능

    1. 혈소판 >100,000/마이크로리터(μL)
    2. 헤모글로빈 >12그램(g)/데시리터(dL)
    3. 절대 호중구 수 >1500/μL

  • 적절한 간 기능

    1. 간 질환의 병력이나 증거가 없음
    2. 감마 글루타밀 전이효소(GGT) ≤3 x 정상 상한치(ULN)
    3. 총 빌리루빈 ≤1.5 x ULN
  • 성적으로 활발한 경우, 연구에 참여하는 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 의학적으로 허용된 피임약을 사용할 것입니다.

제외 기준:

  • ≥16시간 연속 환기 필요
  • 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나, 156주의 치료 및 후속 조치 과정이 완료될 가능성이 없거나, 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태
  • 156주 이내에 예상되는 척추 수술

  • 다음 중 하나를 포함하여 조절되지 않는 중증 심장 질환:

    1. 스크리닝 전 3개월 이내에 정맥 이뇨제 또는 수축 촉진 보조제 필요
    2. 최근 3개월 이내 심부전 악화 또는 부정맥으로 입원
  • 항부정맥제 치료가 필요한 부정맥
  • 지난 6주 동안 호흡 부전으로 인한 입원
  • 제대로 조절되지 않는 천식 또는 기관지폐 이형성증과 같은 근본적인 폐 질환
  • 알려진 또는 의심되는 활동성 B형 또는 C형 간염 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 병력
  • 체질량 지수(BMI) ≥40kg(kg)/제곱미터(m^2) 또는 체중 >117kg
  • 연구 치료 시작 전 28일 이내에 DMD에 대해 다른 조사 약물 또는 다른 승인된 제품(예: 에테플러센 또는 골로디르센)에 노출
  • DMD에 대해 다른 연구 약물 또는 다른 승인된 제품에 대한 노출(예: eteplirsen) 연구 치료 시작 전 28일 이내(또는 제품의 5 반감기 중 더 긴 기간) 첫 번째 스크리닝 방문 전 deflazacort 제외. 책임 연구원이 치료 표준으로 간주하는 경우 데플라자코트의 사용이 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팜레브루맙
참가자는 최소 104주 동안 2주마다 정맥내(IV) 주입을 통해 pamrevlumab 35mg/kg을 투여받게 됩니다. 본 연구를 완료한 참가자는 OLE에서 최소 최대 208주 동안 2주마다 IV 주입을 통해 pamrevlumab 35mg/kg을 계속 투여받게 됩니다.
의약품: 팜레블루맙
Pamrevlumab, 10밀리그램(mg)/밀리리터(mL), 단일 용량 바이알
다른 이름들:
  • 결합 조직 성장 인자(CTGF)에 대한 단클론 항체, FG-3019

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
104주차에 백분율 예측 강제 폐활량(ppFVC)의 기준선으로부터의 연간 변화
기간: 기준선, 104주차
FVC는 호흡근 약화를 정량화하는 데 사용되는 표준 폐 기능 검사입니다. FVC는 직립 자세에서 완전히 흡기한 후 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 부피로, 리터 단위로 측정되었습니다. 예상 FVC는 사람의 성별, 나이 및 키를 사용하는 공식을 기반으로 하며 건강한 폐활량의 추정치입니다. 예측 FVC의 백분율 = (관측값)/(예측값) * 100%. RCM(무작위 계수 모델)을 사용하여 분석을 수행했습니다. 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 무작위 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참여자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
104주차에 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 104주차
FEV1은 강제 호기의 첫 1초 동안 폐에서 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 양입니다. 예상 FEV1은 사람의 성별, 나이 및 키를 사용하는 공식을 기반으로 하며 건강한 폐활량의 추정치입니다. 예측 FEV1의 백분율 = (관측값)/(예측값) * 100%. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 퍼센트 예측 최대 호기량(PEF)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 104주차
퍼센트 예측 PEF는 최대 노력으로 호기하는 동안 생성되는 최대 또는 최대 흐름의 척도이며, 따라서 가장 노력에 의존하는 폐 기능 척도입니다. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 좌심실 박출률(LVEF%)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 104주차
LVEF%는 심장 기능의 중요한 척도입니다. LVEF는 심장의 좌심실(주 펌핑 챔버)에서 펌핑되는 혈액의 일부(백분율)입니다. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 Hand Held Myometry(HHM)로 측정한 손 악력의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 104주차
HHM은 원위 상완 근력(악력)을 측정하는 데 사용되었습니다. 데이터는 우세한 손과 비우세한 손으로 제시되었습니다. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 HHM으로 측정한 핀치 강도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 104주차
HHM은 원위 상완 근력(핀치 근력)을 측정하는 데 사용되었습니다. 데이터는 우세한 손과 비우세한 손으로 제시되었습니다. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 자기공명영상(MRI)으로 측정한 심장 섬유증(반흔 덩어리)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 104주차
심장 MRI는 심근 섬유증의 마커인 후기 가돌리늄 증강(LGE)의 존재를 검출하여 심장 섬유증을 평가하는 데 사용되었습니다. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 MRI로 측정한 상완(상완이두근 MRI) 근육 지방 및 섬유증 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 104주차
MRI를 이용한 T2-mapping은 위팔 근육의 섬유화와 상완이두근의 지방을 측정하기 위해 시행되었습니다. RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다. 근육 지방 및 섬유증에 대한 시각적 점수는 수정된 5점 Mercuri 점수를 사용하여 평가됩니다. 여기에서 0 = 정상적인 근육 모양 및 5 = 근육이 결합 조직 및 지방으로 완전히 교체되었으며, 점수가 낮을수록 시각적으로 더 건강한 근육을 나타냅니다. 기준선으로부터의 변화는 104주차 점수 - 기준선 점수로 계산되었습니다.
기준선, 104주차
104주차에 MRI로 측정한 지방 비율 백분율(%F)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 104주차
RCM을 사용하여 분석을 수행했는데, 여기에는 몇 년 동안의 방문(연속 변수), 고정 효과로 기준선 효능, 임의 효과로 방문의 절편 및 선형 기울기, 참가자 효과로 개별 참가자가 포함되었습니다.
기준선, 104주차
104주차의 상지 수행(PUL) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 104주차
PUL 모듈은 어깨(상부, 6개 항목: 최대 점수 = 12), 팔꿈치(중간, 9개 항목: 최대 점수 = 17) 및 손목/손(원위, 7)에 대한 상지 이동 작업의 관찰자 관리 성능 배터리입니다. 항목: 최대 점수 = 13). 각 항목의 점수가 높을수록 기능 수준이 높다는 것을 나타냅니다. 총점은 3개 수준 점수를 더하여 계산되었으며, 최대 전체 점수는 42점입니다(총점 범위 = 0~42; 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냄). 분석은 연도별 방문(연속 변수), 기본 효능을 고정 효과로, 절편 및 방문 선형 기울기를 무작위 효과로, 개별 참가자를 참가자 효과로 포함하는 RCM을 사용하여 수행되었습니다.
기준선, 104주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

FibroGen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 4일

기본 완료 (실제)

2020년 5월 7일

연구 완료 (실제)

2023년 8월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 11월 13일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 11월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 31일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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