Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Pamrevlumabu (FG-3019) u pacjentów niechodzących z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (MISSION)

31 lipca 2024 zaktualizowane przez: FibroGen

Badanie Pamrevlumab (FG-3019), przeciwciała monoklonalnego przeciwko czynnikowi wzrostu tkanki łącznej, u osób niechodzących z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to otwarte, jednoramienne badanie fazy 2 pamrevlumabu (FG-3019) mające na celu oszacowanie bezpieczeństwa i skuteczności pamrevlumabu u niechodzących uczestników z DMD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmie okres przesiewowy, okres badania głównego, okres przedłużenia otwartej próby (OLE) oraz okres obserwacji 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki. Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą główną część badania przez co najmniej 104 tygodnie (2 lata), zostaną przeniesieni do OLE na dodatkowe 208 tygodni (4 lata).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna zgoda/zgoda uczestnika i/lub opiekuna prawnego zgodnie z wymogami regionalnej i/lub instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB)
  • Nie ambulatoryjny
  • Wynik Brooke'a dla ramion i ramion ≤5
  • Diagnoza DMD na podstawie wywiadu medycznego i potwierdzonej mutacji Duchenne'a w dostępnych testach genetycznych przy użyciu zwalidowanego testu genetycznego
  • Potrafi wykonać spirometrię
  • Możliwość poddania się rezonansowi magnetycznemu serca i kończyn (ramię).
  • Procent przewidywanego FVC między 40 a 90 włącznie
  • Co najmniej jedna historyczna wartość przewidywana ppFVC w ciągu 18 miesięcy od wartości wyjściowej
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 45%, jak określono za pomocą rezonansu magnetycznego serca podczas badania przesiewowego lub w ciągu 3 miesięcy przed Dniem 0
  • Uczestnicy obecnie przyjmujący leki nasercowe na niewydolność serca (na przykład inhibitory konwertazy angiotensyny, blokery receptora angiotensyny i beta-blokery) muszą osiągnąć stabilny schemat przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Stała dawka kortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym bez istotnych zmian w dawkowaniu przez co najmniej 3 miesiące (z wyjątkiem dostosowania w przypadku zmian masy ciała) przed badaniem przesiewowym i bez przewidywanej zmiany w stosowaniu kortykosteroidów w trakcie kursu udziału w badaniu
  • Otrzymał szczepionkę przeciw pneumokokom i otrzymuje coroczne szczepienia przeciw grypie
  • Odpowiednia czynność nerek: cystatyna C ≤1,4 mg/litr (l)

  • Odpowiednia funkcja hematologiczna

    1. Płytki krwi >100 000/mikrolitr (μl)
    2. Hemoglobina >12 gramów (g)/decylitr (dL)
    3. Bezwzględna liczba neutrofilów >1500/μl

  • Odpowiednia czynność wątroby

    1. Brak historii lub dowodów choroby wątroby
    2. Gamma glutamylotransferaza (GGT) ≤3 x górna granica normy (GGN)
    3. Bilirubina całkowita ≤1,5 ​​x GGN
  • Jeśli jest aktywna seksualnie, będzie stosować medycznie akceptowane środki antykoncepcyjne podczas udziału w badaniu i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Wymaga ≥16 godzin ciągłej wentylacji
  • Wcześniejszy lub trwający stan chorobowy, który w ocenie badacza mógłby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, uniemożliwia ukończenie 156-tygodniowego cyklu leczenia i obserwacji lub mógłby zaburzyć ocenę wyników badania
  • Przewidywana operacja kręgosłupa w ciągu 156 tygodni

  • Ciężka niekontrolowana choroba serca, w tym którakolwiek z poniższych:

    1. Konieczność zastosowania dożylnych leków moczopędnych lub inotropowych w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
    2. Hospitalizacja z powodu zaostrzenia niewydolności serca lub arytmii w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Arytmia wymagająca leczenia antyarytmicznego
  • Hospitalizacja z powodu niewydolności oddechowej w ciągu ostatnich 6 tygodni
  • Źle kontrolowana astma lub współistniejąca choroba płuc, taka jak dysplazja oskrzelowo-płucna
  • Znane lub podejrzewane czynne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥40 kilogramów (kg)/metr kwadratowy (m^2) lub waga >117 kg
  • Ekspozycja na inny badany lek lub inny zatwierdzony produkt na DMD (na przykład eteplirsen lub golodirsen) w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Ekspozycja na inny badany lek lub inny zatwierdzony produkt na DMD (np. eteplirsen) w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badanego leczenia (lub 5 okresów półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed pierwszą wizytą przesiewową, z wyjątkiem deflazakortu. Dozwolone jest stosowanie deflazakortu, jeśli główny badacz uzna to za standardowe postępowanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pamrewlumab
Uczestnicy będą otrzymywać pamrevlumab w dawce 35 miligramów (mg)/kilogram (kg) w infuzji dożylnej (IV) co 2 tygodnie przez co najmniej 104 tygodnie. Uczestnicy, którzy ukończą badanie główne, będą nadal otrzymywać pamrevlumab w dawce 35 mg/kg w infuzji dożylnej co 2 tygodnie przez co najmniej do 208 tygodni w OLE.
Lek: Pamrewlumab
Pamrevlumab, 10 miligramów (mg)/mililitr (ml), fiolki jednodawkowe
Inne nazwy:
  • Przeciwciało monoklonalne przeciwko czynnikowi wzrostu tkanki łącznej (CTGF), FG-3019

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (ppFVC) w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
FVC to standardowy test czynnościowy płuc stosowany do ilościowego określenia osłabienia mięśni oddechowych. FVC to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzona w litrach. Przewidywany FVC jest oparty na formule uwzględniającej płeć, wiek i wzrost osoby i jest szacunkową pojemnością zdrowych płuc. Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%. Analizę przeprowadzono przy użyciu modelu współczynników losowych (RCM), który obejmował wizyty w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyt jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w 1 sekundzie (ppFEV1) w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
FEV1 to ilość powietrza, którą można na siłę wydmuchać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu. Przewidywana wartość FEV1 jest oparta na wzorze uwzględniającym płeć, wiek i wzrost osoby i jest szacunkową pojemnością zdrowych płuc. Procent przewidywanej wartości FEV1= (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%. Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (PEF) w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Procent przewidywanego PEF jest miarą maksymalnego lub szczytowego przepływu wytwarzanego podczas wydechu przy maksymalnym wysiłku i jako taki jest najbardziej zależną od wysiłku miarą funkcji płuc. Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana od wartości początkowej procentowej frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF%) w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
LVEF% jest ważnym wskaźnikiem czynności serca. LVEF to ułamek krwi (w procentach) wypompowywany z lewej komory serca (głównej komory pompowania). Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana siły chwytu ręki w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona za pomocą ręcznej miometrii (HHM) w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
HHM wykorzystano do pomiaru siły dystalnej części ramienia (siła chwytu). Dane przedstawiono według ręki dominującej i niedominującej. Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana siły zaciskania w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona metodą HHM w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
HHM zastosowano do pomiaru siły dystalnej części ramienia (siła szczypania). Dane przedstawiono według ręki dominującej i niedominującej. Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w przypadku zwłóknienia serca (masa blizny), mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
MRI serca wykorzystano do oceny zwłóknienia mięśnia sercowego poprzez wykrycie obecności późnego wzmocnienia po gadolinie (LGE), markera zwłóknienia mięśnia sercowego. Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie tkanki tłuszczowej i zwłóknienia mięśni ramienia (MRI mięśnia dwugłowego ramienia) mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Przeprowadzono mapowanie T2 za pomocą MRI w celu zmierzenia zwłóknienia mięśni ramienia i tłuszczu w mięśniu dwugłowym ramienia. Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika. Ocena wizualna tkanki tłuszczowej i zwłóknienia mięśni zostanie oceniona przy użyciu zmodyfikowanej 5-punktowej skali Mercuri, w której 0 = normalny wygląd mięśni, a 5 = całkowite zastąpienie mięśni tkanką łączną i tłuszczem, gdzie niższy wynik wskazuje na wizualnie zdrowsze mięśnie. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej została obliczona jako punktacja w 104. tygodniu – punktacja wyjściowa.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości początkowej procentowej zawartości frakcji tłuszczu (%F), zmierzona za pomocą rezonansu magnetycznego w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 104
Analizę przeprowadzono za pomocą RCM, która obejmowała wizytę w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyty jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Punkt wyjściowy, tydzień 104
Zmiana całkowitego wyniku w zakresie sprawności kończyny górnej (PUL) w porównaniu z wartością wyjściową w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 104
Moduł PUL to administrowany przez obserwatora zestaw ćwiczeń obejmujących zadania związane z mobilnością kończyn górnych dla barku (górna, 6 pozycji: maksymalny wynik = 12), łokcia (środkowy, 9 pozycji: maksymalny wynik = 17) i nadgarstka/dłoni (dalsza, 7 punktów) pozycje: maksymalna liczba punktów = 13). Wyższe wyniki każdej pozycji wskazują na wyższy poziom funkcji. Całkowity wynik obliczono poprzez dodanie wyników z 3 poziomów, z maksymalnym wynikiem globalnym wynoszącym 42 (całkowity zakres wyników = 0-42; wyższy wynik oznacza lepszy wynik). Analizę przeprowadzono przy użyciu RCM, który obejmował wizyty w latach (jako zmienną ciągłą) i wyjściową skuteczność jako efekty stałe, punkt przecięcia i liniowe nachylenie wizyt jako efekt losowy oraz poszczególnych uczestników jako efekt uczestnika.
Wartość wyjściowa, tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FibroGen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Pamrewlumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj