Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pamrevlumabin (FG-3019) koe ei-ambulatorisilla osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (MISSION)

keskiviikko 31. heinäkuuta 2024 päivittänyt: FibroGen

Pamrevlumabin (FG-3019), monoklonaalisen vasta-aineen sidekudoksen kasvutekijää vastaan, koe ei-ambulatorisilla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä on 2. vaiheen avoin pamrevlumabin yksihaaratutkimus (FG-3019), jolla arvioidaan pamrevlumabin turvallisuutta ja tehoa ei-ambulatorisilla DMD-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisältää seulontajakson, päätutkimusjakson, avoimen jatkojakson (OLE) ja seurantajakson 4 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen. Kaikki osallistujat, jotka suorittavat tutkimuksen pääosan vähintään 104 viikkoa (2 vuotta), siirretään OLE:hen vielä 208 lisäviikoksi (4 vuodeksi).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan ja/tai laillisen huoltajan kirjallinen suostumus alueellisten ja/tai instituutioiden arviointilautakunnan (IRB) vaatimusten mukaisesti
  • Ei-ambulatorinen
  • Brooken pisteet käsivarsille ja hartioille ≤5
  • DMD:n diagnoosi sairaushistorian ja vahvistettu Duchenne-mutaatio saatavilla olevissa geneettisissä testeissä validoitua geneettistä testiä käyttäen
  • Pystyy suorittamaan spirometriaa
  • Pystyy suorittamaan sydämen ja raajojen (olkavarren) MRI
  • Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä välillä 40–90, mukaan lukien
  • Ainakin yksi historiallinen ppFVC:n ennustettu arvo 18 kuukauden sisällä lähtötasosta
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 45 % määritettynä sydämen MRI:llä seulonnassa tai 3 kuukauden sisällä ennen päivää 0
  • Osallistujien, jotka saavat tällä hetkellä sydämen vajaatoimintaan tarkoitettuja sydänlääkkeitä (esimerkiksi angiotensiinikonvertaasin estäjiä, angiotensiinireseptorin salpaajia ja beetasalpaajia), on saavutettava vakaa hoito-ohjelma vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Vakaalla kortikosteroidiannoksella vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa ilman olennaista annoksen muutosta vähintään 3 kuukauden ajan (lukuun ottamatta kehon painon muutosten mukaisia ​​muutoksia) ennen seulontaa, eikä kortikosteroidien käytössä ole odotettavissa muutoksia kurssin aikana. opintoihin osallistumisesta
  • Sai pneumokokkirokotteen ja saa vuosittain influenssarokotuksia
  • Riittävä munuaisten toiminta: kystatiini C ≤ 1,4 mg/l (L)

  • Riittävä hematologinen toiminta

    1. Verihiutaleet > 100 000/mikrolitra (μl)
    2. Hemoglobiini > 12 grammaa (g)/desilitra (dl)
    3. Absoluuttinen neutrofiilien määrä >1500/μl

  • Riittävä maksan toiminta

    1. Ei historiaa tai näyttöä maksasairaudesta
    2. Gammaglutamyylitransferaasi (GGT) ≤3 x normaalin yläraja (ULN)
    3. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN
  • Jos on seksuaalisesti aktiivinen, käyttää lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä tutkimukseen osallistumisen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaatii ≥16 tuntia jatkuvaa ilmanvaihtoa
  • Aiempi tai meneillään oleva sairaus, joka voisi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen, tekee 156 viikon hoidon ja seurannan loppuun saattamisen epätodennäköiseksi tai voi heikentää tutkimustulosten arviointia
  • Odotettu selkärangan leikkaus 156 viikon sisällä

  • Vaikea hallitsematon sydänsairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:

    1. Suonensisäisten diureettien tai inotrooppisen tuen tarve 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
    2. Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan pahenemisen tai rytmihäiriön vuoksi viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Rytmihäiriö, joka vaatii rytmihäiriötä estävää hoitoa
  • Sairaalahoito hengitysvajauksen vuoksi viimeisen 6 viikon aikana
  • Huonosti hallinnassa oleva astma tai taustalla oleva keuhkosairaus, kuten bronkopulmonaalinen dysplasia
  • Tunnettu tai epäilty aktiivinen B- tai C-hepatiitti tai aiempi ihmisen immuunikatovirus (HIV)
  • Painoindeksi (BMI) ≥40 kilogrammaa (kg)/neliömetri (m^2) tai paino > 117 kg
  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle tai muulle DMD:n hoitoon hyväksytylle tuotteelle (esimerkiksi eteplirsenille tai golodirsenille) 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle tai muulle DMD:lle hyväksytylle tuotteelle (esim. eteplirsen) 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista (tai 5 tuotteen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä seulontakäyntiä, lukuun ottamatta deflazacortia. Deflazacortin käyttö on sallittua, jos päätutkija pitää sitä normaalina hoitona.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pamrevlumab
Osallistujat saavat pamrevlumabia 35 milligrammaa (mg)/kg (kg) suonensisäisenä (IV) infuusiona kahden viikon välein vähintään 104 viikon ajan. Päätutkimuksen suorittaneet osallistujat saavat edelleen pamrevlumabia 35 mg/kg laskimonsisäisenä infuusiona joka toinen viikko vähintään 208 viikon ajan OLE:ssä.
Lääke: Pamrevlumab
Pamrevlumabi, 10 milligrammaa (mg) / millilitra (ml), kerta-annoksen injektiopullot
Muut nimet:
  • Monoklonaalinen vasta-aine sidekudoksen kasvutekijälle (CTGF), FG-3019

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu elinvoimakapasiteetti (ppFVC) viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
FVC on tavallinen keuhkojen toimintatesti, jota käytetään hengityslihasten heikkouden määrittämiseen. FVC oli ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa, mitattuna litroina. Ennustettu FVC perustuu kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja pituutta, ja se on terveiden keuhkojen kapasiteetin arvio. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %. Analyysi tehtiin käyttämällä satunnaiskerroinmallia (RCM), joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1) viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana. Ennustettu FEV1 perustuu kaavaan, jossa käytetään henkilön sukupuolta, ikää ja pituutta, ja se on terveiden keuhkojen kapasiteetin arvio. Prosenttiosuus ennustetusta FEV1= (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %. Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta prosentteina ennakoidusta huippuvirtauksesta (PEF) viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Prosenttiosuus ennustettu PEF on maksimaalisen tai huippuvirtauksen mitta, joka syntyy uloshengityksen aikana maksimaalisella ponnistuksella, ja sellaisena se on keuhkojen toiminnan ponnistuksesta riippuvaisin mitta. Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta vasemman kammion ejektiofraktioprosentissa (LVEF %) viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
LVEF % on tärkeä sydämen toiminnan mitta. LVEF on osa verestä (prosentteina), joka pumpataan ulos sydämen vasemmasta kammiosta (pääpumppauskammiosta). Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta käsin pitovoimassa, mitattuna kädessä pidettävällä myometrialla (HHM) viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
HHM:ää käytettiin mittaamaan olkavarren distaalista voimaa (pitolujuutta). Tiedot on esitetty hallitsevalla ja ei-dominoivalla kädellä. Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta puristusvoimassa, HHM:n mittaamana viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
HHM:ää käytettiin olkavarren distaalisen voiman (puristusvoiman) mittaamiseen. Tiedot on esitetty hallitsevalla ja ei-dominoivalla kädellä. Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta sydämen fibroosissa (arpien massa), mitattuna magneettikuvauksella (MRI) viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Sydämen MRI:tä käytettiin sydänfibroosin arvioimiseen havaitsemalla myöhäisen gadoliniumin vahvistumisen (LGE), sydänlihaksen fibroosin merkkiaineen, esiintyminen. Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötilanteesta olkavarressa (Bceps Brachii MRI) lihasrasva- ja fibroosipistemäärä, mitattuna MRI:llä viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
T2-kartoitus MRI:llä suoritettiin mittaamaan olkavarren lihasfibroosia ja rasvahauis brachii -lihaksessa. Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena. Lihasrasvan ja fibroosin visuaalinen pistemäärä arvioidaan käyttämällä modifioitua 5 pisteen Mercuri-pistemäärää, jossa 0 = normaali lihaksen ulkonäkö ja 5 = lihasten täydellinen korvautuminen sidekudoksella ja rasvalla, jossa pienempi pistemäärä osoitti visuaalisesti terveemmän lihaksen. Muutos lähtötasosta laskettiin viikon 104 pistemääränä - lähtötilanteen pistemäärä.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta rasvafraktioprosenttina (%F), mitattuna MRI:llä viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja käynnin lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104
Muutos lähtötasosta yläraajan (PUL) kokonaispistemäärässä viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
PUL-moduuli on tarkkailijan ohjaama suoritusparisto yläraajojen liikkuvuustehtävistä olkapäälle (ylempi, 6 kohdetta: maksimipistemäärä = 12), kyynärpäälle (keskiosa, 9 kohdetta: maksimipistemäärä = 17) ja ranteeseen/käteen (distaalinen, 7) kohteet: enimmäispistemäärä = 13). Kunkin kohteen korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintatasoa. Kokonaispistemäärä laskettiin laskemalla yhteen 3 tasopistettä, ja kokonaispistemäärä oli 42 (kokonaispistemäärä = 0-42; korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa lopputulosta). Analyysi tehtiin käyttämällä RCM:ää, joka sisälsi vierailun vuosina (jatkuvana muuttujana) ja lähtötason tehokkuuden kiinteinä vaikutuksina, leikkauspisteen ja vierailun lineaarisen kaltevuuden satunnaisvaikutuksena ja yksittäiset osallistujat osallistujavaikutuksena.
Perustaso, viikko 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

FibroGen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 17. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 27. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Pamrevlumab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa