Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Pamrevlumab (FG-3019) hos ikke-ambulerende deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (MISSION)

31. juli 2024 opdateret af: FibroGen

Forsøg med Pamrevlumab (FG-3019), et monoklonalt antistof mod bindevævsvækstfaktor, hos ikke-ambulerende forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et fase 2, åbent enkeltarmsforsøg med pamrevlumab (FG-3019) for at estimere pamrevlumabs sikkerhed og effekt hos ikke-ambulerende deltagere med DMD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil omfatte en screeningsperiode, hovedundersøgelsesperiode, åben forlængelsesperiode (OLE) og opfølgningsperiode 4 uger efter den sidste dosis. Alle deltagere, der gennemfører hoveddelen af ​​undersøgelsen i mindst 104 uger (2 år), vil blive rullet over til en OLE i op til yderligere 208 uger (4 år).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftlig samtykke/samtykke fra deltager og/eller juridisk værge i henhold til kravene i det regionale og/eller institutionelle revisionsudvalg (IRB)
  • Ikke-ambulerende
  • Brooke Score for arme og skuldre ≤5
  • Diagnose af DMD ved sygehistorie og bekræftet Duchenne-mutation i tilgængelige genetiske tests ved hjælp af en valideret genetisk test
  • Kan udføre spirometri
  • I stand til at gennemgå hjerte- og ekstremitets-MRI (overarm).
  • Procent forudsagde FVC mellem 40 og 90 inklusive
  • Mindst én historisk ppFVC forudsagt værdi inden for 18 måneder efter baseline
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥ 45 % som bestemt ved hjerte-MR ved screening eller inden for 3 måneder før dag 0
  • Deltagere, der i øjeblikket modtager hjertesvigtsmedicin (f.eks. angiotensinkonverterende enzymhæmmere, angiotensin-receptorblokkere og betablokkere), skal opnå et stabilt regime i mindst 3 måneder før screening
  • På en stabil dosis kortikosteroider i minimum 6 måneder før screening uden væsentlig ændring i dosis i minimum 3 måneder (bortset fra justeringer for ændringer i kropsvægt) før screening og ingen forudset ændring i kortikosteroidbrug i løbet af forløbet af studiedeltagelse
  • Modtaget pneumokokvaccine og modtager årlige influenzavaccinationer
  • Tilstrækkelig nyrefunktion: cystatin C ≤1,4 mg/liter (L)

  • Tilstrækkelig hæmatologisk funktion

    1. Blodplader >100.000/mikroliter (μL)
    2. Hæmoglobin >12 gram (g)/deciliter (dL)
    3. Absolut neutrofiltal >1500/μL

  • Tilstrækkelig leverfunktion

    1. Ingen historie eller tegn på leversygdom
    2. Gamma-glutamyltransferase (GGT) ≤3 x øvre normalgrænse (ULN)
    3. Total bilirubin ≤1,5 ​​x ULN
  • Hvis seksuelt aktiv, vil bruge medicinsk accepterede præventionsmidler under deltagelse i undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Kræver ≥16 timers kontinuerlig ventilation
  • Forudgående eller vedvarende medicinsk tilstand, som efter investigators mening kan påvirke deltagerens sikkerhed negativt, gør det usandsynligt, at forløbet på 156 ugers behandling og opfølgning vil blive afsluttet, eller kan forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater
  • Forventet rygsøjleoperation inden for 156 uger

  • Alvorlig ukontrolleret hjertesygdom, herunder et af følgende:

    1. Behov for intravenøse diuretika eller inotropisk støtte inden for 3 måneder før screening
    2. Hospitalsindlæggelse for en forværring af hjertesvigt eller arytmi inden for de sidste 3 måneder
  • Arytmi, der kræver antiarytmisk behandling
  • Indlæggelse på grund af respirationssvigt i de sidste 6 uger
  • Dårligt kontrolleret astma eller underliggende lungesygdom såsom bronkopulmonal dysplasi
  • Kendt eller mistænkt aktiv hepatitis B eller C eller historie med humant immundefektvirus (HIV)
  • Body mass index (BMI) ≥40 kg (kg)/kvadratmeter (m^2) eller vægt >117 kg
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel eller et andet godkendt produkt til DMD (f.eks. eteplirsen eller golodirsen) inden for 28 dage før start af undersøgelsesbehandling
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel eller et andet godkendt produkt til DMD (f. eteplirsen) inden for 28 dage før start af undersøgelsesbehandling (eller 5 halveringstider af produktet, alt efter hvad der er længst) før første screeningsbesøg med undtagelse af deflazacort. Brug af deflazacort er tilladt, hvis hovedinspektøren betragter det som standardbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pamrevlumab
Deltagerne vil modtage pamrevlumab 35 milligram (mg)/kilogram (kg) ved intravenøs (IV) infusion hver anden uge i minimum 104 uger. Deltagere, der fuldfører hovedundersøgelsen, vil fortsætte med at modtage pamrevlumab 35 mg/kg som IV-infusion hver 2. uge i minimum op til 208 uger i OLE.
Medicin: Pamrevlumab
Pamrevlumab, 10 milligram (mg)/milliliter (mL), enkeltdosishætteglas
Andre navne:
  • Monoklonalt antistof mod bindevævsvækstfaktor (CTGF), FG-3019

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (ppFVC) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
FVC er en standard lungefunktionstest, der bruges til at kvantificere respiratorisk muskelsvaghed. FVC var den mængde luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration i oprejst stilling, målt i liter. Forudsagt FVC er baseret på en formel, der bruger køn, alder og højde på en person, og er et estimat af sund lungekapacitet. Procent af forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %. Analyse blev udført ved hjælp af en random coefficient model (RCM), som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen ved 1 sekund (ppFEV1) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
FEV1 er den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne i det første sekund af en tvungen udånding. Forudsagt FEV1 er baseret på en formel, der bruger køn, alder og højde på en person, og er et estimat af sund lungekapacitet. Procent af forudsagt FEV1= (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100%. Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i procent forudsagt spidsekspiratorisk flow (PEF) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Procent forudsagt PEF er et mål for det maksimale eller maksimale flow produceret under en udånding med maksimal indsats og er som sådan det mest indsatsafhængige mål for lungefunktion. Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktionsprocent (LVEF%) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
LVEF% er et vigtigt mål for hjertefunktion. LVEF er en brøkdel af blod (i procent), der pumpes ud af hjertets venstre ventrikel (hovedpumpekammeret). Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i håndgrebsstyrke, målt ved håndholdt myometry (HHM) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
HHM blev brugt til at måle distal overarmsstyrke (grebsstyrke). Data er blevet præsenteret med dominerende og ikke-dominerende hånd. Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i klemstyrke, målt af HHM i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
HHM blev brugt til at måle distal overarmsstyrke (knibestyrke). Data er blevet præsenteret med dominerende og ikke-dominerende hånd. Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i hjertefibrose (armasse), målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Hjerte-MRI blev brugt til at vurdere hjertefibrose ved at påvise tilstedeværelsen af ​​sen gadoliniumforstærkning (LGE), en markør for myokardiefibrose. Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i overarm (Biceps Brachii MRI) muskelfedt og fibrose-score, som målt ved MR i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
T2-kortlægning med MRI blev udført for at måle muskelfibrose i overarmen og fedt i biceps brachii-musklen. Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt. Den visuelle score for muskelfedt og fibrose vil blive vurderet ved hjælp af en modificeret 5-punkts Mercuri-score, hvor 0 = normal muskeludseende og 5 = fuldstændig erstatning af muskler med bindevæv og fedt, hvor en lavere score indikerede visuelt sundere muskler. Ændring fra baseline blev beregnet som scoren i uge 104 - scoren ved baseline.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i fedtfraktionsprocent (%F), målt ved MR i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline i den samlede score for øvre lemmer (PUL) i uge 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
PUL-modulet er et observatør-administreret præstationsbatteri af mobilitetsopgaver i øvre ekstremiteter for skulderen (øvre, 6 elementer: maksimal score = 12), albue (midten, 9 elementer: maksimal score = 17) og håndled/hånd (distal, 7 elementer: maksimal score = 13). Højere score for hvert element indikerer højere funktionsniveau. Samlet score blev beregnet ved at tilføje de 3 niveauscores, med en maksimal global score på 42 (samlet scoreinterval = 0-42; med højere score, der indikerer bedre resultat). Analyse blev udført ved hjælp af en RCM, som inkluderede besøg i år (som en kontinuerlig variabel) og baseline-effektivitet som faste effekter, intercept og den lineære hældning af besøg som tilfældig effekt og individuelle deltagere som deltagereffekt.
Baseline, uge ​​104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FibroGen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2015

Først opslået (Anslået)

17. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Pamrevlumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner