Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška Pamrevlumabu (FG-3019) u nechodících účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (MISSION)

31. července 2024 aktualizováno: FibroGen

Studie s Pamrevlumabem (FG-3019), monoklonální protilátkou proti růstovému faktoru pojivové tkáně, u nechodících pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je fáze 2, otevřená, jednoramenná studie pamrevlumabu (FG-3019) k odhadu bezpečnosti a účinnosti pamrevlumabu u nechodících účastníků s DMD.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude zahrnovat období screeningu, období hlavní studie, období otevřeného prodloužení (OLE) a období sledování 4 týdny po poslední dávce. Všichni účastníci, kteří dokončí hlavní část studie po dobu minimálně 104 týdnů (2 roky), budou převedeni na OLE až na dalších 208 týdnů (4 roky).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný souhlas/souhlas účastníka a/nebo zákonného zástupce podle požadavků regionální a/nebo institucionální kontrolní komise (IRB)
  • Nechodící
  • Brooke skóre pro paže a ramena ≤5
  • Diagnóza DMD na základě anamnézy a potvrzené Duchennovy mutace v dostupném genetickém testování pomocí validovaného genetického testu
  • Schopnost provádět spirometrii
  • Schopný podstoupit MRI srdce a končetin (horní část paže).
  • Procento předpovídalo FVC mezi 40 a 90 včetně
  • Alespoň jedna historická předpokládaná hodnota ppFVC během 18 měsíců od výchozí hodnoty
  • Ejekční frakce levé komory ≥ 45 %, jak bylo stanoveno MRI srdce při screeningu nebo během 3 měsíců před dnem 0
  • Účastníci, kteří v současné době dostávají léky na srdeční selhání (například inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu, blokátory angiotenzinových receptorů a betablokátory), musí před screeningem dosáhnout stabilního režimu alespoň 3 měsíce.
  • Na stabilní dávce kortikosteroidů po dobu minimálně 6 měsíců před screeningem bez podstatných změn v dávkování po dobu minimálně 3 měsíců (s výjimkou úprav pro změny tělesné hmotnosti) před screeningem a bez předpokládané změny v užívání kortikosteroidů během kúry účasti na studiu
  • Dostala vakcínu proti pneumokokům a dostává každoroční očkování proti chřipce
  • Přiměřená funkce ledvin: cystatin C ≤ 1,4 mg/litr (l)

  • Přiměřená hematologická funkce

    1. Krevní destičky > 100 000/mikrolitr (μL)
    2. Hemoglobin > 12 gramů (g)/decilitr (dl)
    3. Absolutní počet neutrofilů >1500/μL

  • Přiměřená funkce jater

    1. Žádná anamnéza nebo známky onemocnění jater
    2. Gama glutamyl transferáza (GGT) ≤ 3 x horní hranice normálu (ULN)
    3. Celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN
  • Pokud je sexuálně aktivní, bude během účasti ve studii a po dobu 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku používat lékařsky uznávanou antikoncepci

Kritéria vyloučení:

  • Vyžaduje ≥16 hodin nepřetržité ventilace
  • Předchozí nebo pokračující zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka, činí nepravděpodobným, že by byla dokončena 156týdenní léčba a sledování, nebo by mohl zhoršit hodnocení výsledků studie.
  • Předpokládaná operace páteře do 156 týdnů

  • Závažné nekontrolované onemocnění srdce, včetně některého z následujících:

    1. Potřeba intravenózních diuretik nebo inotropní podpory do 3 měsíců před screeningem
    2. Hospitalizace pro exacerbaci srdečního selhání nebo arytmii v posledních 3 měsících
  • Arytmie vyžadující antiarytmickou léčbu
  • Hospitalizace z důvodu respiračního selhání v posledních 6 týdnech
  • Špatně kontrolované astma nebo základní plicní onemocnění, jako je bronchopulmonální dysplazie
  • Známá nebo suspektní aktivní hepatitida B nebo C nebo anamnéza viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥40 kilogramů (kg)/metr čtvereční (m^2) nebo hmotnost >117 kg
  • Expozice jinému hodnocenému léku nebo jinému schválenému přípravku pro DMD (například eteplirsen nebo golodirsen) během 28 dnů před zahájením studijní léčby
  • Expozice jinému hodnocenému léku nebo jinému schválenému přípravku pro DMD (např. eteplirsen) během 28 dnů před zahájením studijní léčby (nebo 5 poločasů přípravku, podle toho, co je delší) před první screeningovou návštěvou, s výjimkou deflazacortu. Použití deflazacortu, pokud to hlavní zkoušející považuje za standardní péči, je povoleno.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pamrevlumab
Účastníci budou dostávat pamrevlumab 35 miligramů (mg)/kilogram (kg) intravenózní (IV) infuzí každé 2 týdny po dobu minimálně 104 týdnů. Účastníci, kteří dokončí hlavní studii, budou i nadále dostávat pamrevlumab 35 mg/kg intravenózní infuzí každé 2 týdny po dobu minimálně 208 týdnů v OLE.
Lék: Pamrevlumab
Pamrevlumab, 10 miligramů (mg)/mililitr (ml), jednodávkové lahvičky
Ostatní jména:
  • Monoklonální protilátka proti růstovému faktoru pojivové tkáně (CTGF), FG-3019

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity (ppFVC) ve 104. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
FVC je standardní plicní funkční test používaný ke kvantifikaci slabosti dýchacích svalů. FVC byl objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout po plném vdechnutí ve vzpřímené poloze, měřeno v litrech. Predikovaná FVC je založena na vzorci využívajícím pohlaví, věk a výšku osoby a je odhadem zdravé kapacity plic. Procento předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %. Analýza byla provedena pomocí modelu náhodného koeficientu (RCM), který zahrnoval návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1) v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
FEV1 je množství vzduchu, které lze násilně vydechnout z plic v první sekundě nuceného výdechu. Predikovaná FEV1 je založena na vzorci využívajícím pohlaví, věk a výšku osoby a je odhadem zdravé kapacity plic. Procento předpokládané FEV1= (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %. Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Změna procenta předpokládaného špičkového exspiračního toku (PEF) od základní linie v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Procento předpokládané PEF je mírou maximálního nebo špičkového průtoku produkovaného během výdechu s maximálním úsilím a jako takové je měřením funkce plic nejvíce závislým na úsilí. Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty v procentech ejekční frakce levé komory (LVEF %) v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
LVEF % je důležitým měřítkem srdeční funkce. LVEF je zlomek krve (v procentech) odčerpaný z levé srdeční komory (hlavní čerpací komory). Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Ruční změna síly úchopu od základní linie, měřená ruční myometrií (HHM) v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
HHM byl použit k měření síly distální horní části paže (síla úchopu). Data byla prezentována dominantní a nedominantní rukou. Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Změna síly sevření od základní linie, měřená HHM v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
HHM byl použit k měření síly distální horní části paže (síla sevření). Data byla prezentována dominantní a nedominantní rukou. Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Změna srdeční fibrózy (hmotnost jizev) od výchozí hodnoty, měřená zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Srdeční MRI byla použita k hodnocení srdeční fibrózy detekcí přítomnosti pozdního zesílení gadolinia (LGE), markeru myokardiální fibrózy. Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozí hodnoty v horní části paže (MRI biceps brachii) svalového tuku a skóre fibrózy, měřeno pomocí MRI v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
T2-mapování s MRI bylo provedeno za účelem měření svalové fibrózy horní části paže a tuku ve svalu biceps brachii. Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka. Vizuální skóre pro svalový tuk a fibrózu bude hodnoceno pomocí upraveného 5bodového Mercuriho skóre, ve kterém 0 = normální vzhled svalů a 5 = úplná náhrada svalů pojivovou tkání a tukem, kde nižší skóre ukazuje na vizuálně zdravější svaly. Změna od základní linie byla vypočtena jako skóre v týdnu 104 - skóre na základní úrovni.
Výchozí stav, týden 104
Změna procentuálního podílu tuku (%F) od výchozí hodnoty, měřeno pomocí MRI v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104
Změna celkového skóre výkonu horní končetiny (PUL) od výchozího stavu ve 104. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Modul PUL je pozorovatelem spravovaná výkonová baterie úkolů mobility horních končetin pro rameno (horní, 6 položek: maximální skóre = 12), loket (střední, 9 položek: maximální skóre = 17) a zápěstí/ruka (distální, 7 položky: maximální skóre = 13). Vyšší skóre každé položky znamená vyšší úroveň funkce. Celkové skóre bylo vypočítáno sečtením skóre 3 úrovní s maximálním celkovým skóre 42 (rozsah celkového skóre = 0-42; vyšší skóre znamená lepší výsledek). Analýza byla provedena pomocí RCM, která zahrnovala návštěvu v letech (jako spojitou proměnnou) a základní účinnost jako fixní efekty, zachycení a lineární sklon návštěvy jako náhodný efekt a jednotlivé účastníky jako efekt účastníka.
Výchozí stav, týden 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FibroGen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

7. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

9. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pamrevlumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit