Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utprøving av Pamrevlumab (FG-3019), hos ikke-ambulerende deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (MISSION)

31. juli 2024 oppdatert av: FibroGen

Utprøving av Pamrevlumab (FG-3019), et monoklonalt antistoff mot bindevevsvekstfaktor, hos ikke-ambulerende personer med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en fase 2, åpen enarmsstudie med pamrevlumab (FG-3019) for å estimere pamrevlumabs sikkerhet og effekt hos ikke-ambulerende deltakere med DMD.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil inkludere en screeningsperiode, hovedstudieperiode, åpen forlengelsesperiode (OLE) og oppfølgingsperiode 4 uker etter siste dose. Alle deltakere som fullfører hoveddelen av studien i minimum 104 uker (2 år) vil bli overført til en OLE i opptil ytterligere 208 uker (4 år).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig samtykke/samtykke fra deltaker og/eller juridisk verge i henhold til kravene til regionalt og/eller institusjonelt revisjonsråd (IRB)
  • Ikke-ambulerende
  • Brooke score for armer og skuldre ≤5
  • Diagnose av DMD ved medisinsk historie og bekreftet Duchenne-mutasjon i tilgjengelig genetisk testing ved bruk av en validert genetisk test
  • Kunne utføre spirometri
  • Kan gjennomgå hjerte- og ekstremitets-MR (overarm).
  • Prosent spådde FVC mellom 40 og 90, inklusive
  • Minst én historisk ppFVC-forutsagt verdi innen 18 måneder etter baseline
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 45 % som bestemt ved hjerte-MR ved screening eller innen 3 måneder før dag 0
  • Deltakere som for tiden får hjertesviktmedisiner (for eksempel angiotensinkonverterende enzymhemmere, angiotensinreseptorblokkere og betablokkere) må oppnå et stabilt regime i minst 3 måneder før screening
  • På en stabil dose kortikosteroider i minimum 6 måneder før screening uten vesentlig endring i dosering i minimum 3 måneder (bortsett fra justeringer for endringer i kroppsvekt) før screening og ingen forutsett endring i kortikosteroidbruk i løpet av kurset av studiedeltakelse
  • Fikk pneumokokkvaksine og får årlig influensavaksine
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon: cystatin C ≤1,4 mg/liter (L)

  • Tilstrekkelig hematologisk funksjon

    1. Blodplater >100 000/mikroliter (μL)
    2. Hemoglobin >12 gram (g)/desiliter (dL)
    3. Absolutt nøytrofiltall >1500/μL

  • Tilstrekkelig leverfunksjon

    1. Ingen historie eller bevis på leversykdom
    2. Gamma-glutamyltransferase (GGT) ≤3 x øvre normalgrense (ULN)
    3. Totalt bilirubin ≤1,5 ​​x ULN
  • Hvis seksuelt aktiv, vil bruke medisinsk aksepterte prevensjonsmidler under deltakelse i studien og i 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet

Ekskluderingskriterier:

  • Krever ≥16 timer kontinuerlig ventilasjon
  • Tidligere eller pågående medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan ha negativ innvirkning på deltakerens sikkerhet, gjør det usannsynlig at løpet av 156 uker med behandling og oppfølging vil bli fullført, eller kan svekke vurderingen av studieresultater
  • Forventet ryggradsoperasjon innen 156 uker

  • Alvorlig ukontrollert hjertesykdom, inkludert noen av følgende:

    1. Behov for intravenøse diuretika eller inotropisk støtte innen 3 måneder før screening
    2. Sykehusinnleggelse for forverring av hjertesvikt eller arytmi de siste 3 månedene
  • Arytmi som krever antiarytmisk behandling
  • Sykehusinnleggelse på grunn av respirasjonssvikt siste 6 uker
  • Dårlig kontrollert astma eller underliggende lungesykdom som bronkopulmonal dysplasi
  • Kjent eller mistenkt aktiv hepatitt B eller C eller historie med humant immunsviktvirus (HIV)
  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≥40 kilogram (kg)/kvadratmeter (m^2) eller vekt >117 kg
  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel eller et annet godkjent produkt for DMD (for eksempel eteplirsen eller golodirsen) innen 28 dager før start av studiebehandling
  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel eller et annet godkjent produkt for DMD (f.eks. eteplirsen) innen 28 dager før start av studiebehandlingen (eller 5 halveringstider av produktet avhengig av hva som er lengst) før første screeningbesøk med unntak av deflazacort. Bruk av deflazacort, hvis hovedetterforskeren anser det som standard for omsorg, er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pamrevlumab
Deltakerne vil motta pamrevlumab 35 milligram (mg)/kilogram (kg) ved intravenøs (IV) infusjon hver 2. uke i minimum 104 uker. Deltakere som fullfører hovedstudien, vil fortsette å motta pamrevlumab 35 mg/kg ved IV-infusjon hver 2. uke i minimum opptil 208 uker i OLE.
Legemiddel: Pamrevlumab
Pamrevlumab, 10 milligram (mg)/milliliter (mL), enkeltdose hetteglass
Andre navn:
  • Monoklonalt antistoff mot bindevevsvekstfaktor (CTGF), FG-3019

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig endring fra baseline i prosent predikert forsert vitalkapasitet (ppFVC) ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
FVC er en standard lungefunksjonstest som brukes til å kvantifisere åndedrettsmuskelsvakhet. FVC var volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon i oppreist stilling, målt i liter. Forutsagt FVC er basert på en formel som bruker kjønn, alder og høyde på en person, og er et estimat av sunn lungekapasitet. Prosent av predikert FVC = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. Analyse ble gjort ved hjelp av en tilfeldig koeffisientmodell (RCM), som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og den lineære helning av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum ved 1 sekund (ppFEV1) ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
FEV1 er mengden luft som kan tvangspustes ut fra lungene i det første sekundet av en tvungen utånding. Predicted FEV1 er basert på en formel som bruker kjønn, alder og høyde på en person, og er et estimat av sunn lungekapasitet. Prosent av predikert FEV1= (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %. Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i prosent forventet topp ekspirasjonsstrøm (PEF) ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
Prosent predikert PEF er et mål på den maksimale eller peak flow produsert under en utpust med maksimal innsats og er som sådan det mest innsatsavhengige målet på lungefunksjon. Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i venstre ventrikkels utstøtingsprosent (LVEF%) ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
LVEF% er et viktig mål på hjertefunksjon. LVEF er en brøkdel av blod (i prosent) pumpet ut av venstre ventrikkel i hjertet (hovedpumpekammeret). Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i grepsstyrke for hånd, målt ved håndholdt myometry (HHM) i uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
HHM ble brukt til å måle distal overarmsstyrke (gripestyrke). Data har blitt presentert med dominerende og ikke-dominerende hånd. Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i klypestyrke, målt av HHM ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
HHM ble brukt til å måle distal overarmsstyrke (klypestyrke). Data har blitt presentert med dominerende og ikke-dominerende hånd. Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i hjertefibrose (arrmasse), målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI) ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
Hjerte-MR ble brukt til å vurdere hjertefibrose ved å påvise tilstedeværelsen av sen gadoliniumforsterkning (LGE), en markør for myokardfibrose. Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i overarm (Biceps Brachii MR) muskelfett og fibrose-score, målt ved MR i uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
T2-kartlegging med MR ble utført for å måle muskelfibrose i overarmen og fett i biceps brachii-muskelen. Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt. Den visuelle poengsummen for muskelfett og fibrose vil bli vurdert ved å bruke en modifisert 5-punkts Mercuri-skåre der 0 = normalt muskelutseende og 5 = fullstendig erstatning av muskel med bindevev og fett, der en lavere skår indikerte visuelt sunnere muskler. Endring fra baseline ble beregnet som poengsum ved uke 104 - poengsum ved baseline.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i fettfraksjonsprosent (%F), målt ved MR i uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104
Endring fra baseline i ytelse for øvre ekstremitet (PUL) totalpoengsum ved uke 104
Tidsramme: Grunnlinje, uke 104
PUL-modulen er et observatøradministrert ytelsesbatteri med mobilitetsoppgaver for øvre ekstremiteter for skulderen (øvre, 6 elementer: maksimal poengsum = 12), albue (midt, 9 elementer: maksimal poengsum = 17) og håndledd/hånd (distal, 7 elementer: maksimal poengsum = 13). Høyere poengsum for hvert element indikerer høyere funksjonsnivå. Total poengsum ble beregnet ved å legge til de 3 nivåskårene, med en maksimal global poengsum på 42 (total poengsum = 0-42; med høyere poengsum som indikerer bedre resultat). Analyse ble gjort ved å bruke en RCM, som inkluderte besøk i år (som en kontinuerlig variabel), og baseline-effekt som faste effekter, avskjæring og lineær helling av besøk som tilfeldig effekt, og individuelle deltakere som deltakereffekt.
Grunnlinje, uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FibroGen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

7. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

9. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2015

Først lagt ut (Antatt)

17. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Pamrevlumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere