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Prova di Pamrevlumab (FG-3019), in partecipanti non ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (MISSION)

31 luglio 2024 aggiornato da: FibroGen

Prova di Pamrevlumab (FG-3019), un anticorpo monoclonale contro il fattore di crescita del tessuto connettivo, in soggetti non ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo di pamrevlumab (FG-3019) per stimare la sicurezza e l'efficacia di pamrevlumab nei partecipanti non deambulanti con DMD.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio includerà un periodo di screening, un periodo di studio principale, un periodo di estensione in aperto (OLE) e un periodo di follow-up di 4 settimane dopo l'ultima dose. Tutti i partecipanti che completano la parte principale dello studio per un minimo di 104 settimane (2 anni) verranno trasferiti a un OLE per un massimo di ulteriori 208 settimane (4 anni).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso scritto da parte del partecipante e/o del tutore legale secondo i requisiti del comitato di revisione regionale e/o istituzionale (IRB)
  • Non deambulante
  • Punteggio Brooke per braccia e spalle ≤5
  • Diagnosi di DMD in base all'anamnesi e mutazione di Duchenne confermata nei test genetici disponibili utilizzando un test genetico convalidato
  • In grado di eseguire la spirometria
  • In grado di sottoporsi a risonanza magnetica cardiaca e delle estremità (parte superiore del braccio).
  • Percentuale prevista di FVC tra 40 e 90 inclusi
  • Almeno un valore predetto storico di ppFVC entro 18 mesi dal basale
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 45% come determinato dalla risonanza magnetica cardiaca allo screening o entro 3 mesi prima del giorno 0
  • I partecipanti che attualmente ricevono farmaci per l'insufficienza cardiaca (ad esempio, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, bloccanti del recettore dell'angiotensina e beta-bloccanti) devono raggiungere un regime stabile per almeno 3 mesi prima dello screening
  • A una dose stabile di corticosteroidi per un minimo di 6 mesi prima dello screening senza modifiche sostanziali del dosaggio per un minimo di 3 mesi (ad eccezione degli aggiustamenti per le variazioni del peso corporeo) prima dello screening e senza modifiche previste nell'uso di corticosteroidi durante il corso della partecipazione allo studio
  • Ha ricevuto il vaccino pneumococcico e sta ricevendo vaccinazioni antinfluenzali annuali
  • Funzionalità renale adeguata: cistatina C ≤1,4 mg/litro (L)

  • Adeguata funzionalità ematologica

    1. Piastrine >100.000/microlitro (μL)
    2. Emoglobina >12 grammi (g)/decilitro (dL)
    3. Conta assoluta dei neutrofili >1500/μL

  • Adeguata funzionalità epatica

    1. Nessuna storia o evidenza di malattia del fegato
    2. Gamma glutamil transferasi (GGT) ≤3 x limite superiore della norma (ULN)
    3. Bilirubina totale ≤1,5 ​​x ULN
  • Se sessualmente attivo, utilizzerà contraccettivi accettati dal punto di vista medico durante la partecipazione allo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • Richiede ≥16 ore di ventilazione continua
  • Condizione medica precedente o in corso che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del partecipante, rende improbabile il completamento del corso di 156 settimane di trattamento e follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio
  • Chirurgia della colonna vertebrale prevista entro 156 settimane

  • Grave malattia cardiaca incontrollata, inclusa una delle seguenti:

    1. Necessità di diuretici per via endovenosa o supporto inotropo entro 3 mesi prima dello screening
    2. Ricovero per riacutizzazione di insufficienza cardiaca o aritmia negli ultimi 3 mesi
  • Aritmia che richiede terapia antiaritmica
  • Ricovero per insufficienza respiratoria nelle ultime 6 settimane
  • Asma scarsamente controllato o malattia polmonare sottostante come la displasia broncopolmonare
  • Epatite B o C attiva nota o sospetta o storia di virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥40 chilogrammi (kg)/metro quadrato (m^2) o peso >117 kg
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale o a un altro prodotto approvato per la DMD (ad esempio, eteplirsen o golodirsen) entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale o a un altro prodotto approvato per la DMD (ad es. eteplirsen) entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio (o 5 emivite del prodotto, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della prima visita di screening, ad eccezione di deflazacort. L'uso di deflazacort, se considerato dal ricercatore principale come standard di cura, è consentito.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pamrevlumab
I partecipanti riceveranno pamrevlumab 35 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg) mediante infusione endovenosa (IV) ogni 2 settimane per un minimo di 104 settimane. I partecipanti che completeranno lo studio principale continueranno a ricevere pamrevlumab 35 mg/kg mediante infusione endovenosa ogni 2 settimane per un minimo fino a 208 settimane nell'OLE.
Droga: Pamrevlumab
Pamrevlumab, 10 milligrammi (mg)/millilitro (mL), flaconcini monodose
Altri nomi:
  • Anticorpo monoclonale contro Fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), FG-3019

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione annuale rispetto al basale in percentuale della capacità vitale forzata prevista (ppFVC) alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
FVC è un test di funzionalità polmonare standard utilizzato per quantificare la debolezza dei muscoli respiratori. FVC era il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta, misurato in litri. La FVC prevista si basa su una formula che utilizza il sesso, l'età e l'altezza di una persona ed è una stima della capacità polmonare sana. Percentuale della FVC prevista = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. L'analisi è stata effettuata utilizzando un modello a coefficienti casuali (RCM), che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto a 1 secondo (ppFEV1) alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
FEV1 è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni nel primo secondo di un'espirazione forzata. Il FEV1 previsto si basa su una formula che utilizza sesso, età e altezza di una persona ed è una stima della capacità polmonare sana. Percentuale del FEV1 previsto= (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale in percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (PEF) alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
La percentuale del PEF previsto è una misura del flusso massimo o di picco prodotto durante un'espirazione con il massimo sforzo e, come tale, è la misura più dipendente dallo sforzo della funzione polmonare. L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale nella percentuale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF%) alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
LVEF% è una misura importante della funzione cardiaca. LVEF è una frazione di sangue (in percentuale) pompata dal ventricolo sinistro del cuore (la principale camera di pompaggio). L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale della forza di presa manuale, misurata mediante miometria manuale (HHM) alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'HHM è stato utilizzato per misurare la forza della parte superiore del braccio distale (forza di presa). I dati sono stati presentati per mano dominante e non dominante. L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale della forza del pizzicotto, misurata da HHM alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'HHM è stato utilizzato per misurare la forza della parte superiore del braccio distale (forza di pizzicotto). I dati sono stati presentati per mano dominante e non dominante. L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale della fibrosi cardiaca (massa cicatriziale), misurata mediante risonanza magnetica (MRI) alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
La risonanza magnetica cardiaca è stata utilizzata per valutare la fibrosi cardiaca rilevando la presenza di un potenziamento tardivo del gadolinio (LGE), un marker per la fibrosi miocardica. L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale del punteggio di grasso muscolare e fibrosi nella parte superiore del braccio (risonanza magnetica bicipite brachiale), come misurato dalla risonanza magnetica alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
La mappatura T2 con la risonanza magnetica è stata condotta per misurare la fibrosi muscolare della parte superiore del braccio e il grasso nel muscolo bicipite brachiale. L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante. Il punteggio visivo per grasso muscolare e fibrosi sarà valutato utilizzando un punteggio Mercuri a 5 punti modificato in cui 0 = aspetto muscolare normale e 5 = sostituzione completa del muscolo con tessuto connettivo e grasso, dove un punteggio inferiore indicava muscoli visivamente più sani. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come punteggio alla settimana 104 - il punteggio al basale.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale della percentuale di frazione grassa (%F), misurata dalla risonanza magnetica alla settimana 104
Lasso di tempo: Basale, settimana 104
L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua) e l'efficacia al basale come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Basale, settimana 104
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della prestazione dell'arto superiore (PUL) alla settimana 104
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 104
Il modulo PUL è una batteria di prestazioni gestite da un osservatore di compiti di mobilità degli arti superiori per la spalla (superiore, 6 elementi: punteggio massimo = 12), gomito (al centro, 9 elementi: punteggio massimo = 17) e polso/mano (distale, 7 item: punteggio massimo = 13). Punteggi più alti di ciascun item indicano un livello di funzionalità più elevato. Il punteggio totale è stato calcolato sommando i punteggi di 3 livelli, con un punteggio globale massimo di 42 (intervallo del punteggio totale = 0-42; dove il punteggio più alto indica un risultato migliore). L'analisi è stata effettuata utilizzando un RCM, che includeva la visita in anni (come variabile continua), l'efficacia di base come effetti fissi, l'intercetta e la pendenza lineare della visita come effetto casuale e i singoli partecipanti come effetto partecipante.
Riferimento, settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FibroGen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

7 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

9 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

17 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Pamrevlumab

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