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Ensayo de pamrevlumab (FG-3019), en participantes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (MISSION)

31 de julio de 2024 actualizado por: FibroGen

Ensayo de pamrevlumab (FG-3019), un anticuerpo monoclonal contra el factor de crecimiento del tejido conjuntivo, en sujetos no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne

Este es un ensayo de Fase 2, abierto, de un solo brazo de pamrevlumab (FG-3019) para estimar la seguridad y eficacia de pamrevlumab en participantes no ambulatorios con DMD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio incluirá un período de selección, un período de estudio principal, un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) y un período de seguimiento 4 semanas después de la última dosis. Todos los participantes que completen la parte principal del estudio durante un mínimo de 104 semanas (2 años) serán transferidos a un OLE por hasta 208 semanas adicionales (4 años).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento/asentimiento por escrito del participante y/o tutor legal según los requisitos de la junta de revisión regional y/o institucional (IRB)
  • No ambulatorio
  • Puntaje de Brooke para brazos y hombros ≤5
  • Diagnóstico de DMD por historial médico y mutación de Duchenne confirmada en pruebas genéticas disponibles usando una prueba genética validada
  • Capaz de realizar espirometría
  • Capaz de someterse a una resonancia magnética cardíaca y de las extremidades (parte superior del brazo)
  • Porcentaje previsto de FVC entre 40 y 90, inclusive
  • Al menos un valor predicho de ppFVC histórico dentro de los 18 meses posteriores a la línea de base
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥ 45% según lo determinado por resonancia magnética cardíaca en la selección o dentro de los 3 meses anteriores al día 0
  • Los participantes que actualmente reciben medicamentos para la insuficiencia cardíaca (por ejemplo, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, bloqueadores de los receptores de angiotensina y bloqueadores beta) deben lograr un régimen estable durante al menos 3 meses antes de la selección.
  • Con una dosis estable de corticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de la selección sin cambios sustanciales en la dosis durante un mínimo de 3 meses (excepto para ajustes por cambios en el peso corporal) antes de la selección y sin cambios previstos en el uso de corticosteroides durante el curso de participación en el estudio
  • Recibió la vacuna antineumocócica y está recibiendo vacunas anuales contra la influenza
  • Función renal adecuada: cistatina C ≤1,4 mg/litro (L)

  • Función hematológica adecuada

    1. Plaquetas >100.000/microlitro (μL)
    2. Hemoglobina >12 gramos (g)/decilitro (dL)
    3. Recuento absoluto de neutrófilos >1500/μL

  • Función hepática adecuada

    1. Sin antecedentes ni evidencia de enfermedad hepática.
    2. Gamma glutamil transferasa (GGT) ≤3 x límite superior normal (LSN)
    3. Bilirrubina total ≤1,5 ​​x LSN
  • Si es sexualmente activo, utilizará anticonceptivos médicamente aceptados durante la participación en el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Requiere ≥16 horas de ventilación continua
  • Condición médica previa o en curso que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante, hace que sea poco probable que se complete el curso de 156 semanas de tratamiento y seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.
  • Cirugía de columna anticipada dentro de 156 semanas

  • Enfermedad cardíaca grave no controlada, que incluye cualquiera de las siguientes:

    1. Necesidad de diuréticos intravenosos o soporte inotrópico dentro de los 3 meses previos a la selección
    2. Hospitalización por exacerbación de insuficiencia cardiaca o arritmia en los últimos 3 meses
  • Arritmia que requiere tratamiento antiarrítmico
  • Hospitalización por insuficiencia respiratoria en las últimas 6 semanas
  • Asma mal controlada o enfermedad pulmonar subyacente, como displasia broncopulmonar
  • Hepatitis B o C activa conocida o sospechada o antecedentes de virus de inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Índice de masa corporal (IMC) ≥40 kilogramos (kg)/metro cuadrado (m^2) o peso >117 kg
  • Exposición a otro fármaco en investigación u otro producto aprobado para DMD (por ejemplo, eteplirsen o golodirsen) dentro de los 28 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio
  • Exposición a otro fármaco en investigación u otro producto aprobado para la DMD (p. eteplirsen) dentro de los 28 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio (o 5 semividas del producto, lo que sea más largo) antes de la primera visita de selección con la excepción de deflazacort. Se permite el uso de deflazacort, si el investigador principal lo considera como estándar de atención.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pamrevlumab
Los participantes recibirán pamrevlumab 35 miligramos (mg)/kilogramo (kg) mediante infusión intravenosa (IV) cada 2 semanas durante un mínimo de 104 semanas. Los participantes que completen el estudio principal continuarán recibiendo pamrevlumab 35 mg/kg por infusión intravenosa cada 2 semanas durante un mínimo de hasta 208 semanas en el OLE.
Droga: Pamrevlumab
Pamrevlumab, 10 miligramos (mg)/mililitro (mL), viales de dosis única
Otros nombres:
  • Anticuerpo monoclonal contra el factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF), FG-3019

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio anual desde la línea de base en porcentaje de capacidad vital forzada prevista (ppFVC) en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
La FVC es una prueba de función pulmonar estándar que se utiliza para cuantificar la debilidad de los músculos respiratorios. FVC era el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza después de una inspiración completa en posición vertical, medido en litros. La FVC prevista se basa en una fórmula que utiliza el sexo, la edad y la altura de una persona, y es una estimación de la capacidad pulmonar saludable. Porcentaje de CVF prevista = (valor observado)/(valor previsto) * 100 %. El análisis se realizó mediante un modelo de coeficientes aleatorios (RCM), que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
FEV1 es la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones en el primer segundo de una exhalación forzada. El FEV1 pronosticado se basa en una fórmula que usa el sexo, la edad y la altura de una persona, y es una estimación de la capacidad pulmonar saludable. Porcentaje de FEV1 previsto = (valor observado)/(valor previsto) * 100 %. El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en el porcentaje de flujo espiratorio máximo (PEF) previsto en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
El PEF porcentual predicho es una medida del flujo máximo o pico producido durante una exhalación con esfuerzo máximo y, como tal, es la medida de la función pulmonar que más depende del esfuerzo. El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en el porcentaje de fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI%) en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
La FEVI% es una medida importante de la función cardíaca. La FEVI es una fracción de sangre (en porcentaje) bombeada desde el ventrículo izquierdo del corazón (la cámara de bombeo principal). El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en la fuerza de agarre con la mano, medida por miometría manual (HHM) en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
El HHM se utilizó para medir la fuerza de la parte superior del brazo distal (fuerza de agarre). Los datos se han presentado por mano dominante y no dominante. El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en la fuerza de pellizco, medido por HHM en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
El HHM se utilizó para medir la fuerza distal del brazo superior (fuerza de pellizco). Los datos se han presentado por mano dominante y no dominante. El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en la fibrosis cardíaca (masa cicatricial), según lo medido por resonancia magnética nuclear (RMN) en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
La resonancia magnética cardíaca se utilizó para evaluar la fibrosis cardíaca mediante la detección de la presencia de realce tardío de gadolinio (LGE), un marcador de fibrosis miocárdica. El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en la puntuación de fibrosis y grasa muscular de la parte superior del brazo (IRM del bíceps braquial), medido por IRM en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
Se realizó un mapeo T2 con resonancia magnética para medir la fibrosis del músculo superior del brazo y la grasa en el músculo bíceps braquial. El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante. La puntuación visual de grasa muscular y fibrosis se evaluará utilizando una puntuación Mercuri modificada de 5 puntos en la que 0 = apariencia muscular normal y 5 = sustitución completa del músculo por tejido conectivo y grasa, donde una puntuación más baja indica un músculo visualmente más saludable. El cambio desde el inicio se calculó como la puntuación en la semana 104: la puntuación al inicio.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el inicio en el porcentaje de fracción de grasa (%G), medido por MRI en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
El análisis se realizó mediante un RCM, que incluía la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto de participante.
Línea de base, semana 104
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total del rendimiento de la extremidad superior (PUL) en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
El módulo PUL es una batería de rendimiento administrada por un observador de tareas de movilidad de las extremidades superiores para el hombro (superior, 6 ítems: puntuación máxima = 12), codo (medio, 9 ítems: puntuación máxima = 17) y muñeca/mano (distal, 7 ítems: puntuación máxima = 13). Las puntuaciones más altas de cada ítem indican un mayor nivel de función. La puntuación total se calculó sumando las puntuaciones de los 3 niveles, con una puntuación global máxima de 42 (rango de puntuación total = 0-42; una puntuación más alta indica un mejor resultado). El análisis se realizó mediante un MCR, que incluyó la visita en años (como variable continua) y la eficacia inicial como efectos fijos, el intercepto y la pendiente lineal de la visita como efecto aleatorio y los participantes individuales como efecto participante.
Línea de base, semana 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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FibroGen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

7 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

9 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de noviembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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