Izom-kötőszövet a végtagok fejlődésében és betegségeiben
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek a munkának az a célja, hogy megértsük a lágyszöveti defektusok eredetét egy fogyatékosságot okozó, torzító végtagi anomáliában, amelyet radiális diszpláziának neveznek, és hogy ezekben a betegekben milyen mechanizmusok zavarták meg a normális végtagfejlődést a fenotípus kialakulásához. A kutatók célja, hogy ezt a tudást a kezelésük javítására használják fel. Jelenleg a kifinomult sebészi kezelés ellenére a végtagfejlődési rendellenesség, amellyel a gyermek születik, jellemzően a növekedés során ismétlődik: ez tehát „megoldatlan probléma”.
A kutatók korábban kimutatták a radiális diszplázia kísérleti egérmodelljében, hogy a lágyrészek hátterében álló probléma az izomkötőszövetben és származékaiban bekövetkezett változás, ami abnormális lágyszöveti mintázatot okoz. A kutatók ezt a munkát a vizsgálók betegpopulációjára kívánják kiterjeszteni azáltal, hogy összehasonlítják a radiális diszpláziás betegek posztnatális izom kötőszöveti származékait a kontroll mintákkal.
A vizsgálók arra kérik a korrekciós kézműtéten átesett betegeket, hogy a tervezett műtétek során engedjék meg a vizsgálóknak kis szövetmintákat venni. A kutatók arra is felkérik a betegeket, akik másfajta kézműtétet, például kézsérülések miatti műtétet végeznek, hogy hasonló mintákat vegyenek összehasonlítás céljából. Mindkét esetben a hegük és a perioperatív kezelés változatlan marad. A kutatók megvizsgálják a szövetmintákat a kutatók laboratóriumában, hogy keressenek változásokat a szöveti architektúrában, a sejtösszetételben, a sejtjelátvitelben, és hogyan viselkednek a tenyészetben. A kutatók kísérletet tesznek arra is, hogy biopsziás mintákból sejtvonalakat származtassanak, amelyeket további vizsgálatok során használhatnak fel, a sejt fenotípusának és funkcionális kapacitásának feltárására.
Ezzel egyidejűleg a kutatók megvizsgálják a hosszú távú műtéti eredményeket és a genetikai változások skáláját a vizsgálók betegpopulációjában. A jogosult betegeket figyelembe veszik a (külön) 100 000 genomot tartalmazó projektben; ez tovább bővítheti a kutatók tudását a végtag-anomáliák hátterében álló genetikai változásokról. A genotípusra, a hosszú távú fenotípusra és a lágyszöveti változásokra vonatkozó adatok kombinálásának képessége átfogó áttekintést ad az állapotról. A kutatók azt várják, hogy ez a betegek alcsoportjainak jobb megértéséhez vezet, és racionális alapot biztosít a jobb kezelési megközelítésekhez.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Malcolm Logan, BSc PhD
- Telefonszám: 02078486886
- E-mail: malcolm.logan@kcl.ac.uk
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: George Murphy, PhD FRCS
- E-mail: george.murphy@gosh.nhs.uk
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Toborzás
- Royal Free Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Bran Sivakumar
- Telefonszám: 5222 02074059200
- E-mail: branavan.sivakumar@gosh.nhs.uk
-
Kutatásvezető:
- Bran Sivakumar
-
Kutatásvezető:
- George Murphy
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Toborzás
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Kutatásvezető:
- Bran Sivakumar
-
Kapcsolatba lépni:
- Gill Smith
- Telefonszám: 5222 02074059200
- E-mail: gill.smith@gosh.nhs.uk
-
Alkutató:
- Gill Smith
-
Alkutató:
- George Murphy
-
Kapcsolatba lépni:
- Branavan Sivakumar
- Telefonszám: 5222 02074059200
- E-mail: branavan.sivakumar@gosh.nhs.uk
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- Toborzás
- Guy's and St Thomas' Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- George RF Murphy, MA
- E-mail: George.murphy@gstt.nhs.uk
-
London, Egyesült Királyság, SW10 9NH
- Toborzás
- Chelsea and Westminster Hospital NHS Foundation Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Gill Smith
- E-mail: gill.smith@gosh.nhs.uk
-
Kutatásvezető:
- Gill Smith, FRCS(Plast)
-
Kutatásvezető:
- George Murphy, MA, FRCS
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Toborzás
- Oxford University Hospitals
-
Kapcsolatba lépni:
- Lucy Cogswell, FRCS Plast
- Telefonszám: 0300 304 7777
-
Kapcsolatba lépni:
- George Murphy, FRCS
- E-mail: george.murphy@gosh.nhs.uk
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Esetek – Minden olyan beteg, aki a Great Ormond Street Kórházban sugárdiszplázia miatt rekonstrukciós kézműtétre vesz részt.
Ellenőrzések – Minden olyan beteg, aki az Oxford Egyetemi Kórházba, a Chelsea-be és a Westminsterbe vagy a Royal Free Kórházba jár helyreállító kézműtét céljából.
Leírás
Esetek
Bevételi kritériumok:
- Olyan betegek, akiknél radiális diszplázia klinikai diagnózisa van, és helyreállító műtétre van szükség
- Bármelyik szex
- Tájékozott (szülői) hozzájárulás a részvételhez
Kizárási kritériumok:
- Olyan betegek, akiknél radiális diszplázia klinikai diagnózisa van, de nem igényelnek helyreállító műtétet
- A radiális diszpláziától eltérő diagnózisú betegek
- Olyan betegek, akiknél kiterjedt korábbi hegesedés van az alkarjukon és a kezükön.
- A donor helyén jelentős kóros bőr- vagy lágyrészlézióval rendelkező betegek.
Vezérlők
Bevételi kritériumok:
- Helyreállító műtétet igénylő sérülést szenvedő betegek
- Bármelyik szex
- Tájékozott (szülői) hozzájárulás a részvételhez
Kizárási kritériumok:
- Olyan betegek, akiknél kiterjedt korábbi hegesedés van az alkarjukon és a kezükön.
- A donor helyén jelentős kóros bőr- vagy lágyrészlézióval rendelkező betegek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Radiális diszpláziás betegek
A toborzott résztvevőktől 2-3 kisméretű szövetbiopsziás mintát vesznek a radiális diszplázia miatt tervezett rekonstrukciós sebészeti beavatkozásuk 1-2 során, miközben általános érzéstelenítésben a műtőben.
A mintát szikével vagy ollóval veszi a kezelő sebész a műtéti helyről, az alkarból és a kézből.
A bőrmetszést és a mély disszekciót a rekonstrukciós sebészet szokásos menetének részeként kell elvégezni, függetlenül a vizsgálatban való részvételtől.
|
Szövetmintavétel a leírtak szerint.
|
|
Kontroll betegek
A felvett résztvevőktől 2-3 kisméretű szövetbiopsziás mintát vesznek a tervezett helyreállító műtét során kéztrauma miatt, miközben általános érzéstelenítésben a műtőben.
A mintát szikével vagy ollóval veszi a kezelő sebész a műtéti helyről, az alkarból és a kézből.
A bőrmetszést és a mély disszekciót a rekonstrukciós sebészet szokásos menetének részeként kell elvégezni, függetlenül a vizsgálatban való részvételtől.
|
Szövetmintavétel a leírtak szerint.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az izom kötőszöveti származékainak jellemzése - szerkezet
Időkeret: 3 év
|
Az izom kötőszöveti származékain belüli szöveti szerveződés bármely szerkezeti különbségének jellemzése, a normál kontroll betegek és a radiális diszpláziás betegek összehasonlítása.
|
3 év
|
|
Az izom kötőszöveti származékainak jellemzése - funkció
Időkeret: 3 év
|
A génexpresszió bármely funkcionális különbségének jellemzése izom-kötőszöveti származékokon belül, összehasonlítva a normál kontroll betegeket radiális diszpláziás betegekkel.
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biomarker(ek) azonosítása.
Időkeret: 3 év
|
Új biomarker (vagy biomarkerek) azonosítása emberi izom kötőszöveti származékaihoz, amely potenciálisan diagnosztikai vagy prognosztikai eszközként szolgálhat
|
3 év
|
|
Az izomkötőszövet progenitor-sejtkészletének azonosítása.
Időkeret: 3 év
|
Őssejt-szerű vagy progenitor-sejt-készlet lehetséges azonosítása izom kötőszöveti származékaihoz érett lágyszövetekben.
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Malcolm Logan, PhD, King's College London
- Kutatásvezető: Gill Smith, FRCS(Plast), Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
- Kutatásvezető: Branavan Sivakumar, FRCS(Plast), Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
- Kutatásvezető: George Murphy, PhD FRCS, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
- Kutatásvezető: Lucy Cogswell, FRCS(Plas), Oxford University Hospitals
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 14SG01
- 15/LO/2085 (Egyéb azonosító: London Hampstead REC)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .