Az IGSC 20%-os hatékonysága, farmakokinetikája, biztonságossága és tolerálhatósága elsődleges immunhiányos betegeknél
2020. június 12. frissítette: Grifols Therapeutics LLC
Többközpontú, nyílt, egykarú vizsgálat az IGSC 20%-os hatékonyságának, farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére elsődleges immunhiányos betegeknél
Körülbelül 60 alanyt vonnak be annak érdekében, hogy körülbelül 20 felnőtt alanyt és 20 gyermekgyógyászati alanyt szubkután szubkután immunglobulinnal (humán), 20% kaprilát/kromatográfiával tisztított (IGSC 20%) kezeljenek, akik elvégzik a teljes vizsgálatot.
Ez a vizsgálat 3 vizsgálati szakaszból áll: Szűrés/Előző kezelési fázis, IGSC 20%-os kezelési szakasz 1 (13 IGSC 20%-os heti dózis) és IGSC 20%-os kezelési szakasz 2 (39 IGSC 20%-os heti adag).
Összesen 52 adag IGSC 20%-ot kell beadni egy utolsó ellenőrző vizittel az 53. héten az utolsó adag után 1 héttel.
Az alanyokat/gondozókat a klinikai helyszín személyzete képezi ki az IGSC 20%-ának önálló beadására.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy prospektív, többközpontú, nyílt elrendezésű, egykarú, hatékonysági, farmakokinetikai, biztonságossági és tolerálhatósági IGSC vizsgálat PI-ben szenvedő alanyokon. Körülbelül 60 alanyt vesznek fel annak érdekében, hogy körülbelül 20 felnőtt alanyt és 20 gyermekgyógyászati alanyt kezeljenek szubkután beadott IGSC 20%-kal, akik befejezik a teljes vizsgálatot.
Ez a vizsgálat 3 vizsgálati szakaszból áll: Szűrés/Előző kezelési fázis, IGSC 20%-os kezelési szakasz 1 (13 IGSC 20%-os heti dózis) és IGSC 20%-os kezelési szakasz 2 (39 IGSC 20%-os heti adag).
Korábbi adagolási fázis: Az alanyok a jelenlegi folyamatban lévő ("korábbi kezelési rend") intravénás immunglobulin/szubkután immunglobulin (IVIG/SCIG) kezelési rendet (pIV/pSC) infúzióban kapják a klinikán, hogy elérjék a 2 minimális immunglobulin G (IgG) szintet ( minden egyes pIV/pSC infúzió előtt kapott) az egyes alanyok „korábbi adagolási rendjén”.
20%-os IGSC-kezelés 1. szakasz: Az IGSC 20%-os első adagját a kiindulási értékelések befejezése után azonnal beadják a klinikai helyen (SC#1). Minden alany heti időközönként 13 IGSC 20%-os infúziót kap. Az IgG legalacsonyabb vérszintjét minden (kivéve SC#3) vizsgálati látogatás alkalmával megmérik. Az IGSC 20% összes többi adagja beadható otthon (a megfelelő képzést követően) vagy a klinikán. Az 1. kezelési szakasz adagja az IGSC 20%-os kezelés 2. szakaszában folytatódik.
IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: Az IGSC 20%-os dózisa (mg/kg) állandó marad, ebben a fázisban nincs megengedett dózismódosítás, kivéve, ha ez feltétlenül orvosilag szükséges. Bár minden alanynak SC#17 klinikai látogatása és standard értékelése lesz, sorozatos farmakokinetikai (PK) mintavételre csak a felnőtt alanyok egy részében kerül sor:
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
61
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Auchenflower, Ausztrália, 4066
- Wesley Medical Research
-
Parkville, Ausztrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Csehország, 50005
- University Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
London, Egyesült Királyság, E1 2ES
- St Bartholomew's Hospital
-
Plymouth, Egyesült Királyság, PL6 8DH
- Derriford Hospital
-
-
-
-
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- CHU de Montpellier
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország, 4736
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- United St Istvan and St Laszlo Hospital
-
Nyiregyháza, Magyarország, H-4400
- Jósa András County Hospital
-
-
-
-
-
Dortmund, Németország, 44137
- Klinikum Dortmund gGmbH
-
Hamburg, Németország, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Németország, 04129
- Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
-
Mainz, Németország, 55131
- University Hospital of Mainz
-
Sankt Augustin, Németország, 53757
- Asklepios Klinik Sankt Augustin
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital
-
Barcelona, Spanyolország, 08025
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Universitari Sant Joan de Déu
-
Cordoba, Spanyolország, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanyolország, 28041
- Hospital 12 Octubre
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, SE-14186
- Stockholm
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Korábbi PI diagnózisa hipogammaglobulinémia jellemzőivel, amely IgG-pótló terápiát igényel
- Nem volt súlyos bakteriális fertőzés a szűrést megelőző 3 hónapban, és nem volt súlyos bakteriális fertőzés (SBI) az alaplátogatás időpontjáig
- Jelenleg IgG-pótló terápiában részesül (stabil séma [adag és adagolási intervallum] IV vagy SC infúzión keresztül) ≥ 3 egymást követő hónapig, infúziónként legalább 200 mg/ttkg adaggal
- Dokumentált (az előző 3 hónapban) ≥ 500 mg/dl IgG minimális szintje a jelenlegi IgG-pótló terápia során
- A szűrés/kiindulás előtti minimális IgG-szintnek ≥ 500 mg/dl-nek kell lennie.
Kizárási kritériumok:
- Ismert súlyos mellékhatás immunglobulinra vagy bármilyen súlyos anafilaxiás reakció vérre vagy bármely vérből származó termékre
- Hólyagos bőrbetegség, klinikailag jelentős thrombocytopenia, vérzési rendellenesség, diffúz bőrkiütés, visszatérő bőrfertőzések vagy egyéb olyan rendellenességek, amelyek esetében az SC-terápia ellenjavallt a vizsgálat során
- Izolált IgG alosztály hiány, izolált specifikus antitesthiányos rendellenesség vagy átmeneti csecsemőkori hipogammaglobulinémia
- Nefrotikus szindróma és/vagy a kórelőzményében szereplő akut veseelégtelenség és/vagy súlyos vesekárosodás, és/vagy dialízis alatt áll
- Ismert korábbi fertőzés, vagy a jelenlegi hepatitis B vírussal vagy hepatitis C vírusfertőzéssel egyező klinikai jelek és tünetek
- Mélyvénás trombózis vagy thromboembolia (pl. myocardialis infarktus, cerebrovascularis baleset vagy tranziens ischaemiás roham) anamnézisében (a szűrés előtti év vagy 2 epizód az élet során) vagy jelenlegi diagnózisa
- Másodlagos immunhiányt okozó szerzett egészségi állapot, például krónikus limfocitás leukémia, limfóma, myeloma multiplex, krónikus vagy visszatérő neutropenia (abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1000/μL [1,0 x 10^9/L]), vagy humán immunhiányos vírusfertőzés /szerzett immunhiányos szindróma
- HIV-pozitív nukleinsav-amplifikációs technológiával, szűrési vérminta alapján
- Nem kontrollált artériás hipertónia (felnőtt alanyok: szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm és/vagy diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm)
- A következő gyógyszerek bármelyikének szedése: (a) immunszuppresszánsok, beleértve a kemoterápiás szereket, (b) immunmodulátorok, (c) hosszú távú szisztémás kortikoszteroidok, amelyek napi adagja > 1 mg prednizon ekvivalens/ttkg/nap > 30 napig Megjegyzés: szakaszos kezelések 10 napnál nem hosszabb kortikoszteroid szedése nem zárja ki az alanyt. Inhalációs vagy helyi kortikoszteroidok megengedettek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: IGSC 20%
13 adag IGSC 20% az 1. kezelési szakaszban és 39 adag IGSC 20% a 2. kezelési szakaszban, összesen 52 adag, ha az IGSC 20%
|
Az IGSC 20%-os heti beadása intravénás infúzióban
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyos bakteriális fertőzések (SBI) aránya résztvevőnként évente
Időkeret: IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
Az SBI események résztvevőnkénti és évi arányát az IGSC 20%-os kezelés során úgy számítottuk ki, hogy az SBI események teljes számát elosztjuk az összes résztvevőre vonatkozó éves expozíció teljes időtartamával.
A kétoldali 98%-os konfidencia intervallumot (CI) egy általánosított lineáris Poisson-regressziós modellből határoztuk meg az események log-transzformált számának logaritmusával transzformált expozíciós időtartamával, mint offset változóval.
|
IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos minimális össz-IgG-koncentráció
Időkeret: Előző kezelési fázis: 2 időpont a pIV vagy pSC adagolása előtt a szűrés és az alapvonal között (legfeljebb 8 hét). IGSC 20%-os fázis: Az IGSC 20%-os előadagolása az alaphelyzetben (1. hét), 2., 5., 9., 13., 17., 18., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. hét, és az 53. héten
|
Az átlagos minimális össz-IgG-koncentrációt az előző kezelési fázisban az előző IVIG (pIV)#1 és pIV#2 vizitek minimális koncentrációjának átlagaként számítottuk ki azon résztvevők esetében, akik egy korábbi IVIG-sémával vagy az előző szubkután immunrendszerrel vettek részt a vizsgálatban. globulin (SCIG) (pSC)#1 és kiindulási/SC#1 látogatások azon résztvevők számára, akik korábbi SCIG-sémával lépnek be a vizsgálatba.
Az IGSC 20%-os fázis alatti átlagos minimális össz-IgG-koncentrációt az IGSC 20%-os kezelés 2. szakaszában mért összes egyensúlyi állapotú minimális koncentráció átlagaként számítottuk ki a 17., 18., 20., 24., 28., 32., 36. hétnek megfelelő vizitek során. , 40, 44, 48, 52 és 53.
|
Előző kezelési fázis: 2 időpont a pIV vagy pSC adagolása előtt a szűrés és az alapvonal között (legfeljebb 8 hét). IGSC 20%-os fázis: Az IGSC 20%-os előadagolása az alaphelyzetben (1. hét), 2., 5., 9., 13., 17., 18., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. hét, és az 53. héten
|
|
Résztvevőnkénti éves fertőzési arány
Időkeret: IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
A vizsgáló által meghatározott bármilyen fertőzés (súlyos/nem súlyos, beleértve az akut arcüreggyulladást, a krónikus arcüreggyulladás súlyosbodását, akut középfülgyulladást, tüdőgyulladást, akut bronchitist, fertőző hasmenést stb.) összesített számát értékelték.
Az IGSC 20%-os kezelés során a résztvevőnkénti fertőzési események éves arányát úgy számítottuk ki, hogy a fertőzési események teljes számát elosztjuk az összes résztvevőre kiterjedő éves expozíció teljes időtartamával.
A kétoldali 95%-os CI-t egy általánosított lineáris Poisson-regressziós modellből határoztuk meg az események log-transzformált számához, és az expozíciós időtartam log-transzformált években, mint offset változó.
|
IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
|
Az antibiotikumokkal elszámolt napok aránya résztvevőnként évente
Időkeret: IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
Az IGSC 20%-os kezelés során a résztvevőkre jutó antibiotikumokkal töltött napok éves arányát úgy számítottuk ki, hogy az antibiotikumokkal töltött napok teljes számát elosztjuk az összes résztvevőnél az években kifejezett expozíció teljes időtartamával.
A kétoldali 95%-os CI-t egy általánosított lineáris Poisson-regressziós modellből határoztuk meg a napok logaritmusával transzformált napszámára, és az expozíció log-transzformált időtartamát években, mint offset változót.
|
IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
|
A fertőzés miatti kórházi kezelések aránya résztvevőnként évente
Időkeret: IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
Az IGSC 20%-os kezelés során a fertőzéses események miatti kórházi kezelések arányát egy résztvevőnként és évente úgy számítottuk ki, hogy a fertőzéses események miatti kórházi kezelések teljes számát osztották el az összes résztvevőre vonatkozó éves expozíció teljes időtartamával.
A kétoldali 95%-os CI-t egy általánosított lineáris Poisson-regressziós modellből határoztuk meg az események log-transzformált számához, és az expozíciós időtartam log-transzformált években, mint offset változó.
|
IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
|
A fertőzések és a kapcsolódó kezelések miatt elmaradt munkanapok/iskola/napi tevékenységek aránya résztvevőnként évente
Időkeret: IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
Az IGSC 20%-os kezelés során résztvevőnként kihagyott munkanapok, iskolai vagy napi tevékenységekkel töltött napok éves arányát úgy számítottuk ki, hogy a kihagyott munkanapok/iskola/napi tevékenységek teljes számát osztották el az expozíciós évek teljes időtartamával az összes résztvevő esetében.
A kétoldali 95%-os CI-t egy általánosított lineáris Poisson-regressziós modellből határoztuk meg a napok log-transzformált számára vonatkozóan, az expozíciós időtartam log-transzformált években, mint offset változó.
|
IGSC 20%-os kezelés 1. szakasz: 1-13 hét; IGSC 20%-os kezelés 2. szakasz: 14. héttől 53. hétig; IGSC 20% Összességében: 1. héttől 53. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. május 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. május 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. június 16.
Első közzététel (Becslés)
2016. június 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. június 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 12.
Utolsó ellenőrzés
2020. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GTI1503
- 2015-003290-15 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .