Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van IGSC 20% bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie

12 juni 2020 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een multicenter, open-label, eenarmig onderzoek om de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid en verdraagbaarheid van IGSC 20% te evalueren bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie

Er zullen ongeveer 60 proefpersonen worden ingeschreven om ongeveer 20 volwassen proefpersonen en 20 pediatrische proefpersonen behandeld te krijgen met subcutaan toegediend immunoglobuline subcutaan (humaan), 20% caprylaat/chromatografie gezuiverd (IGSC 20%) die het volledige onderzoek voltooien. Deze studie omvat 3 studiefasen: screening/vorige regimefase, IGSC 20% behandelingsfase 1 (13 IGSC 20% wekelijkse doses) en IGSC 20% behandelingsfase 2 (39 IGSC 20% wekelijkse doses). Er zullen in totaal 52 doses IGSC 20% worden toegediend met een laatste controlebezoek 1 week na de laatste dosis in week 53. Proefpersonen/verzorgers zullen worden getraind in zelftoediening van IGSC 20% door het personeel van de klinische locatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, multicenter, open-label, eenarmige studie naar werkzaamheid, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van IGSC 20% bij proefpersonen met PI. Er zullen ongeveer 60 proefpersonen worden ingeschreven om ongeveer 20 volwassen proefpersonen en 20 pediatrische proefpersonen te laten behandelen met subcutaan toegediende IGSC 20% die het hele onderzoek voltooien.

Deze studie omvat 3 studiefasen: screening/vorige regimefase, IGSC 20% behandelingsfase 1 (13 IGSC 20% wekelijkse doses) en IGSC 20% behandelingsfase 2 (39 IGSC 20% wekelijkse doses).

Vorige regimefase: Proefpersonen krijgen in de kliniek een infuus met hun huidige lopende ("vorige regime") intraveneus immunoglobuline/subcutaan immunoglobuline (IVIG/SCIG)-regime (pIV/pSC) om 2 dalwaarden van immunoglobuline G (IgG) te verkrijgen ( verkregen voorafgaand aan elke pIV/pSC-infusie) op het "vorige regime" van elke proefpersoon.

20% IGSC Behandeling Fase 1: De eerste dosis IGSC 20% wordt op de klinische locatie toegediend onmiddellijk nadat de basislijnbeoordelingen zijn voltooid (SC#1). Alle proefpersonen krijgen wekelijks 13 IGSC 20%-infusies. IgG-dalspiegels in het bloed zullen worden gemeten bij alle (behalve SC#3) studiebezoeken. Alle andere doses IGSC 20% kunnen thuis worden toegediend (na goed getraind te zijn) of in de kliniek. De dosis Behandelingsfase 1 gaat door in IGSC 20% Behandelingsfase 2.

IGSC 20% behandelingsfase 2: De dosis IGSC 20% (mg/kg) blijft constant en in deze fase is geen dosisaanpassing toegestaan, tenzij dit absoluut medisch noodzakelijk is. Hoewel alle proefpersonen een SC#17-kliniekbezoek en standaardbeoordelingen zullen ondergaan, zal seriële farmacokinetische (PK)-bemonstering alleen worden uitgevoerd bij een subgroep van volwassen proefpersonen:

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

61

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Auchenflower, Australië, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Duitsland
      • Dortmund, Duitsland, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Duitsland, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Duitsland, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Hongarije, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Vall D'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Spanje, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Tsjechië
      • Hradec Kralove, Tsjechië, 50005
        • University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Verenigd Koninkrijk, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, SE-14186
        • Stockholm

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Reeds bestaande diagnose van PI met kenmerken van hypogammaglobulinemie die IgG-substitutietherapie vereist
  • Geen ernstige bacteriële infectie binnen de 3 maanden voorafgaand aan de screening en geen ernstige bacteriële infecties (SBI's) tot het moment van het basislijnbezoek
  • Momenteel op IgG-substitutietherapie (stabiel regime [dosis en doseringsinterval] via IV of SC infusie) gedurende ≥ 3 opeenvolgende maanden met een dosering van ten minste 200 mg/kg per infusie
  • Gedocumenteerd (in de afgelopen 3 maanden) van een IgG-dalspiegel van ≥ 500 mg/dL bij het huidige IgG-vervangingstherapieregime
  • Screening/pre-baseline dal IgG-spiegels moeten ≥ 500 mg/dL zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende ernstige bijwerking van immunoglobuline of een ernstige anafylactische reactie op bloed of een van bloed afgeleid product
  • Voorgeschiedenis van huidziekte met blaarvorming, klinisch significante trombocytopenie, bloedingsstoornis, diffuse huiduitslag, terugkerende huidinfecties of andere aandoeningen waarbij SC-therapie tijdens het onderzoek gecontra-indiceerd zou zijn
  • Geïsoleerde IgG-subklassedeficiëntie, geïsoleerde specifieke antilichaamdeficiëntiestoornis of voorbijgaande hypogammaglobulinemie tijdens de kindertijd
  • Nefrotisch syndroom, en/of een voorgeschiedenis van acuut nierfalen, en/of ernstige nierfunctiestoornis, en/of wordt gedialyseerd
  • Bekende eerdere infectie met of klinische tekenen en symptomen die passen bij een huidige hepatitis B-virus- of hepatitis C-virusinfectie
  • Geschiedenis van (jaar voorafgaand aan de screening of 2 episodes in het leven) of huidige diagnose van diepe veneuze trombose of trombo-embolie (bijv. myocardinfarct, cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanval)
  • Verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, chronische of recidiverende neutropenie (absoluut aantal neutrofielen minder dan 1000/μL [1,0 x 10^9/L]), of infectie met het humaan immunodeficiëntievirus /verworven immuundeficiëntiesyndroom
  • Hiv-positief door nucleïnezuuramplificatietechnologie op basis van een screeningsbloedmonster
  • Ongecontroleerde arteriële hypertensie (volwassenen: systolische bloeddruk > 160 mmHg en/of diastolische bloeddruk > 100 mmHg)
  • Een van de volgende medicijnen krijgt: (a) immunosuppressiva waaronder chemotherapeutische middelen, (b) immunomodulatoren, (c) langdurige systemische corticosteroïden gedefinieerd als dagelijkse dosis > 1 mg prednison-equivalent/kg/dag gedurende > 30 dagen Opmerking: intermitterende kuren van corticosteroïden van niet meer dan 10 dagen zou een onderwerp niet uitsluiten. Inhalatiecorticosteroïden of topische corticosteroïden zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IGSC 20%
13 doses IGSC 20% in behandelingsfase 1 en 39 doses IGSC 20% in behandelingsfase 2 voor een totaal van 52 doses als IGSC 20%
Biologisch: IGSC 20%
Wekelijkse toediening van IGSC 20% via intraveneuze infusie
Andere namen:
  • Immuunglobuline subcutaan (menselijk), 20% caprylaat/chromatografie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ernstige bacteriële infecties (SBI) per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Het aantal SBI-gebeurtenissen per deelnemer per jaar tijdens IGSC 20%-behandeling werd berekend als het totale aantal SBI-gebeurtenissen gedeeld door de totale duur van blootstelling in jaren voor alle deelnemers. Het tweezijdige 98%-betrouwbaarheidsinterval (BI) werd bepaald op basis van een gegeneraliseerd lineair model voor poisson-regressie voor het log-getransformeerde aantal gebeurtenissen met log-getransformeerde blootstellingsduur in jaren als een offset-variabele.
IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde dalwaarde van totale IgG-concentratie
Tijdsspanne: Vorige regimefase: 2 tijdspunten voorafgaand aan de dosis pIV of pSC tussen screening en baseline (tot 8 weken). IGSC 20%-fase: Pre-dosis van IGSC 20% bij baseline (week 1), weken 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, en in week 53
De gemiddelde totale IgG-dalconcentratie tijdens de vorige regimefase werd berekend als het gemiddelde van de dalconcentraties bij de vorige IVIG (pIV)#1- en pIV#2-bezoeken voor deelnemers die aan het onderzoek deelnamen met een eerder IVIG-regime, of bij de vorige subcutane immuuntherapie. globuline (SCIG) (pSC)#1 en baseline/SC#1-bezoeken voor deelnemers aan het onderzoek met een eerder SCIG-regime. De gemiddelde totale IgG-dalconcentratie tijdens de IGSC 20%-fase werd berekend als het gemiddelde van alle steady-state dalconcentraties gemeten tijdens de IGSC 20%-behandelingsfase 2 bij de bezoeken die overeenkomen met week 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 en 53.
Vorige regimefase: 2 tijdspunten voorafgaand aan de dosis pIV of pSC tussen screening en baseline (tot 8 weken). IGSC 20%-fase: Pre-dosis van IGSC 20% bij baseline (week 1), weken 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, en in week 53
Aantal besmettingen van welke aard dan ook per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Het totale aantal infecties van welke aard dan ook (ernstig/niet-ernstig inclusief acute sinusitis, exacerbatie van chronische sinusitis, acute otitis media, longontsteking, acute bronchitis, infectieuze diarree, enz.) zoals bepaald door de onderzoeker, werd geëvalueerd. Het aantal infectiegebeurtenissen per deelnemer per jaar tijdens IGSC 20%-behandeling werd berekend als het totale aantal infectiegebeurtenissen gedeeld door de totale duur van blootstelling in jaren voor alle deelnemers. Het tweezijdige 95%-BI werd bepaald op basis van een gegeneraliseerd lineair model voor poisson-regressie voor het log-getransformeerde aantal gebeurtenissen met log-getransformeerde duur van blootstelling in jaren als offsetvariabele.
IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Aantal dagen antibiotica per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Het aantal dagen antibiotica per deelnemer per jaar tijdens de behandeling met IGSC 20% werd berekend als het totale aantal dagen antibiotica gedeeld door de totale duur van blootstelling in jaren voor alle deelnemers. Het tweezijdige 95%-BI werd bepaald op basis van een gegeneraliseerd lineair model voor poisson-regressie voor het log-getransformeerde aantal dagen met log-getransformeerde blootstellingsduur in jaren als offsetvariabele.
IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Percentage ziekenhuisopname wegens infectie per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Het aantal ziekenhuisopnames als gevolg van infectiegebeurtenissen per deelnemer per jaar tijdens IGSC 20%-behandeling werd berekend als het totale aantal ziekenhuisopnames als gevolg van infectiegebeurtenissen gedeeld door de totale duur van blootstelling in jaren voor alle deelnemers. Het tweezijdige 95%-BI werd bepaald op basis van een gegeneraliseerd lineair model voor poisson-regressie voor het log-getransformeerde aantal gebeurtenissen met log-getransformeerde duur van blootstelling in jaren als offsetvariabele.
IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Percentage gemiste dagen werk/school/dagelijkse activiteiten per deelnemer per jaar als gevolg van infecties en gerelateerde behandelingen
Tijdsspanne: IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53
Het aantal gemiste dagen werk, school of dagelijkse activiteiten per deelnemer per jaar tijdens IGSC 20%-behandeling werd berekend als het totale aantal gemiste dagen werk/school/dagelijkse activiteiten gedeeld door de totale duur van blootstelling in jaren voor alle deelnemers. Het 2-zijdige 95%-BI werd bepaald op basis van een gegeneraliseerd lineair model voor poisson-regressie voor het log-getransformeerde aantal dagen met log-getransformeerde blootstellingsduur in jaren als offsetvariabele.
IGSC 20% behandelingsfase 1: week 1 tot 13; IGSC 20% behandelingsfase 2: week 14 tot 53; IGSC 20% totaal: week 1 tot 53

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

21 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire immunodeficiëntie

Klinische onderzoeken op IGSC 20%

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren