Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, farmakokinetikk, sikkerhet og tolerabilitet av IGSC 20 % hos personer med primær immunsvikt

12. juni 2020 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En multisenter, åpen etikett, enarmsprøve for å evaluere effektivitet, farmakokinetikk og sikkerhet og tolerabilitet av IGSC 20 % hos personer med primær immunsvikt

Omtrent 60 forsøkspersoner vil bli registrert for å ha omtrent 20 voksne forsøkspersoner og 20 pediatriske forsøkspersoner behandlet med subkutant administrert immunglobulin subkutant (humant), 20 % kaprylat/kromatografi renset (IGSC 20 %) som fullfører hele studien. Denne studien vil inkludere 3 studiestadier: Screening/tidligere regimefase, IGSC 20 % behandlingsstadium 1 (13 IGSC 20 % ukentlige doser), og IGSC 20 % behandlingsstadium 2 (39 IGSC 20 % ukentlige doser). Totalt 52 doser av IGSC 20 % vil bli administrert med et siste oppfølgingsbesøk 1 uke etter siste dose i uke 53. Forsøkspersoner/omsorgspersoner vil bli opplært i selvadministrasjon av IGSC 20 % av personell på det kliniske stedet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, multisenter, åpen, enarms-, effekt-, PK-, sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av IGSC 20 % hos personer med PI. Omtrent 60 forsøkspersoner vil bli registrert for å få omtrent 20 voksne individer og 20 pediatriske forsøkspersoner behandlet med subkutant administrert IGSC 20 % som fullfører hele studien.

Denne studien vil inkludere 3 studiestadier: Screening/tidligere regimefase, IGSC 20 % behandlingsstadium 1 (13 IGSC 20 % ukentlige doser), og IGSC 20 % behandlingsstadium 2 (39 IGSC 20 % ukentlige doser).

Tidligere behandlingsfase: Pasienter vil bli infundert med deres nåværende pågående ("tidligere regime") intravenøs immunglobulin/subkutan immunglobulin (IVIG/SCIG)-regime (pIV/pSC) i klinikken for å oppnå 2 bunnnivåer av immunglobulin G (IgG) ( oppnådd før hver pIV/pSC-infusjon) på hvert individs "forrige regime".

20 % IGSC-behandlingsstadium 1: Den første dosen med IGSC 20 % vil bli administrert på det kliniske stedet umiddelbart etter at baseline-vurderinger er fullført (SC#1). Alle forsøkspersoner vil motta 13 IGSC 20 % infusjoner med ukentlige intervaller. IgG bunnnivåer i blodet vil bli målt ved alle (unntatt SC#3) studiebesøk. Alle andre doser av IGSC 20 % kan infunderes hjemme (når de er riktig opplært) eller på klinikken. Behandlingsstadium 1-dosen vil fortsette inn i IGSC 20 % behandlingsstadium 2.

IGSC 20 % behandlingsstadium 2: IGSC 20 % dose (mg/kg) vil forbli konstant uten dosejustering tillatt i denne fasen, med mindre det er absolutt medisinsk nødvendig. Mens alle forsøkspersoner vil ha et SC#17 klinikkbesøk og standardvurderinger, vil seriell farmakokinetikk (PK) prøvetaking bare bli utført i en undergruppe av voksne forsøkspersoner:

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Spania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-14186
        • Stockholm
  • Tsjekkia
      • Hradec Kralove, Tsjekkia, 50005
        • University Hospital
  • Tyskland
      • Dortmund, Tyskland, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Tyskland, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Ungarn, H-4400
        • Jósa András County Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Eksisterende diagnose av PI med funksjoner av hypogammaglobulinemi som krever IgG-erstatningsterapi
  • Ingen alvorlig bakteriell infeksjon innen 3 måneder før screening og har ingen alvorlige bakterielle infeksjoner (SBI) frem til tidspunktet for baseline-besøket
  • For tiden på IgG-erstatningsterapi (stabilt regime [dose og doseringsintervall] via IV eller SC infusjon) i ≥ 3 måneder på rad med en dose på minst 200 mg/kg per infusjon
  • Dokumentert (innenfor 3 måneder) av et IgG-bunnnivå på ≥ 500 mg/dL på gjeldende IgG-erstatningsbehandlingsregime
  • Screening/pre-baseline bunn-IgG-nivåer må være ≥ 500 mg/dL.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent alvorlig bivirkning på immunglobulin eller enhver alvorlig anafylaktisk reaksjon på blod eller ethvert blodavledet produkt
  • Anamnese med blemmerhudsykdom, klinisk signifikant trombocytopeni, blødningsforstyrrelse, diffust utslett, tilbakevendende hudinfeksjoner eller andre lidelser der SC-behandling ville være kontraindisert under studien
  • Isolert IgG-underklassemangel, isolert spesifikk antistoffmangelforstyrrelse eller forbigående hypogammaglobulinemi i spedbarnsalderen
  • Nefrotisk syndrom, og/eller en historie med akutt nyresvikt, og/eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon, og/eller er i dialyse
  • Kjent tidligere infeksjon med eller kliniske tegn og symptomer forenlig med nåværende hepatitt B-virus eller hepatitt C-virusinfeksjon
  • Historie om (år før screening eller 2 episoder i livet) eller nåværende diagnose av dyp venøs trombose eller tromboemboli (f.eks. hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep)
  • Ervervet medisinsk tilstand kjent for å forårsake sekundær immunsvikt, slik som kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multippelt myelom, kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (absolutt nøytrofiltall mindre enn 1000/μL [1,0 x 10^9/L]), eller infeksjon med humant immunsviktvirus /ervervet immunsvikt syndrom
  • HIV-positiv med nukleinsyreamplifikasjonsteknologi basert på en screening-blodprøve
  • Ukontrollert arteriell hypertensjon (voksne personer: systolisk blodtrykk > 160 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk > 100 mmHg)
  • Mottar noen av følgende medisiner: (a) immundempende midler inkludert kjemoterapeutiske midler, (b) immunmodulatorer, (c) langsiktige systemiske kortikosteroider definert som daglig dose > 1 mg prednisonekvivalent/kg/dag i > 30 dager Merk: Intermitterende kurer av kortikosteroider på ikke mer enn 10 dager vil ikke utelukke en person. Inhalerte eller aktuelle kortikosteroider er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IGSC 20 %
13 doser IGSC 20 % i behandlingsstadium 1 og 39 doser IGSC 20 % i behandlingsstadium 2 for totalt 52 doser hvis IGSC 20 %
Biologisk: IGSC 20 %
Ukentlig administrering av IGSC 20 % via intravenøs infusjon
Andre navn:
  • Immunglobulin subkutant (humant), 20 % kaprylat/kromatografi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av alvorlig bakteriell infeksjon (SBI) per deltaker per år
Tidsramme: IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Frekvensen av SBI-hendelser per deltaker per år under IGSC 20 %-behandling ble beregnet som det totale antallet SBI-hendelser delt på den totale varigheten av eksponeringen i år for alle deltakerne. Det 2-sidige 98 % konfidensintervallet (CI) ble bestemt fra en generalisert lineær modell for giftregresjon for det log-transformerte antall hendelser med log-transformert varighet av eksponering i år som en offsetvariabel.
IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig bunn total IgG-konsentrasjon
Tidsramme: Tidligere behandlingsfase: 2 tidspunkter før dose av pIV eller pSC mellom screening og baseline (opptil 8 uker). IGSC 20 % fase: Fordose av IGSC 20 % ved baseline (uke 1), uke 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, og i uke 53
Gjennomsnittlig bunnkonsentrasjon av total IgG under den forrige regimefasen ble beregnet som gjennomsnittet av bunnkonsentrasjonene ved forrige IVIG (pIV)#1 og pIV#2 besøk for deltakere som gikk inn i studien på et tidligere IVIG-regime, eller ved forrige subkutane immunforsvar. globulin (SCIG) (pSC)#1 og baseline/SC#1 besøk for deltakere som gikk inn i studien på et tidligere SCIG-regime. Gjennomsnittlig bunnkonsentrasjon av total IgG under IGSC 20 %-fasen ble beregnet som gjennomsnittet av alle steady state bunnkonsentrasjoner målt under IGSC 20 % behandlingsstadium 2 ved besøkene som tilsvarer uke 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 og 53.
Tidligere behandlingsfase: 2 tidspunkter før dose av pIV eller pSC mellom screening og baseline (opptil 8 uker). IGSC 20 % fase: Fordose av IGSC 20 % ved baseline (uke 1), uke 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, og i uke 53
Infeksjonsrate av noe slag per deltaker per år
Tidsramme: IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Det totale antallet infeksjoner av noe slag (alvorlige/ikke-alvorlige inkludert akutt bihulebetennelse, forverring av kronisk bihulebetennelse, akutt mellomørebetennelse, lungebetennelse, akutt bronkitt, infeksiøs diaré, etc.) som bestemt av etterforskeren ble evaluert. Frekvensen av infeksjonshendelser per deltaker per år under IGSC 20 %-behandling ble beregnet som det totale antallet infeksjonshendelser delt på den totale varigheten av eksponeringen i år for alle deltakerne. Den 2-sidige 95 % CI ble bestemt fra en generalisert lineær modell for giftregresjon for det log-transformerte antall hendelser med log-transformert eksponeringsvarighet i år som en offsetvariabel.
IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Antall dager på antibiotika per deltaker per år
Tidsramme: IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Antall dager på antibiotika per deltaker per år under IGSC 20 % behandling ble beregnet som det totale antallet dager på antibiotika delt på den totale varigheten av eksponering i år for alle deltakerne. Den 2-sidige 95 % CI ble bestemt fra en generalisert lineær modell for giftregresjon for det logtransformerte antall dager med log-transformert eksponeringsvarighet i år som en offsetvariabel.
IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Antall sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon per deltaker per år
Tidsramme: IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Hyppigheten av sykehusinnleggelser på grunn av infeksjonshendelser per deltaker per år under IGSC 20 %-behandling ble beregnet som det totale antallet sykehusinnleggelser på grunn av infeksjonshendelser delt på den totale eksponeringsvarigheten i år for alle deltakerne. Den 2-sidige 95 % CI ble bestemt fra en generalisert lineær modell for giftregresjon for det log-transformerte antall hendelser med log-transformert eksponeringsvarighet i år som en offsetvariabel.
IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Antall arbeidsdager/skole/daglige aktiviteter savnet per deltaker per år på grunn av infeksjoner og relatert behandling
Tidsramme: IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53
Frekvensen av savnede dager med arbeid, skole eller daglige aktiviteter per deltaker per år under IGSC 20 %-behandling ble beregnet som det totale antallet dager med arbeid/skole/daglige aktiviteter som ble savnet delt på den totale varigheten av eksponeringen i år på tvers av alle deltakerne. Den 2-sidige 95 % CI ble bestemt fra en generalisert lineær modell for giftregresjon for det log-transformerte antall dager med log-transformert eksponeringsvarighet i år som en offsetvariabel.
IGSC 20 % behandlingsstadium 1: uke 1 til 13; IGSC 20 % behandlingsstadium 2: uke 14 til 53; IGSC 20 % totalt: uke 1 til 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

15. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

15. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

21. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær immunsvikt

Kliniske studier på IGSC 20 %

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere