Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, farmakokinetyka, bezpieczeństwo i tolerancja IGSC 20% u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności

12 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę skuteczności, farmakokinetyki oraz bezpieczeństwa i tolerancji IGSC 20% u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności

Około 60 pacjentów zostanie włączonych, aby około 20 pacjentów dorosłych i 20 pacjentów pediatrycznych było leczonych podskórnie podawaną immunoglobuliną (ludzką), 20% kaprylanem/oczyszczonym metodą chromatografii (IGSC 20%), którzy ukończyli całe badanie. To badanie będzie obejmowało 3 etapy badań: faza badania przesiewowego/poprzedniego schematu, etap leczenia IGSC 20% 1 (13 tygodniowych dawek 20% IGSC) i etap 2 leczenia IGSC 20% (39 dawek tygodniowych 20% IGSC). Łącznie zostaną podane 52 dawki IGSC 20% z ostatnią wizytą kontrolną 1 tydzień po ostatniej dawce w 53. tygodniu. Pacjenci/opiekunowie zostaną przeszkoleni w zakresie samodzielnego podawania IGSC 20% przez personel ośrodka klinicznego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie skuteczności, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji IGSC 20% u pacjentów z PI. Około 60 pacjentów zostanie włączonych, aby około 20 pacjentów dorosłych i 20 pacjentów pediatrycznych było leczonych podskórnie podawanym 20% IGSC, którzy ukończyli całe badanie.

To badanie będzie obejmowało 3 etapy badań: faza badania przesiewowego/poprzedniego schematu, etap leczenia IGSC 20% 1 (13 tygodniowych dawek 20% IGSC) i etap 2 leczenia IGSC 20% (39 dawek tygodniowych 20% IGSC).

Faza poprzedniego schematu: pacjentom zostanie podany bieżący („poprzedni schemat”) dożylny schemat immunoglobuliny/podskórnej immunoglobuliny (IVIG/SCIG) (pIV/pSC) w klinice w celu uzyskania 2 minimalnych poziomów immunoglobuliny G (IgG) ( uzyskane przed każdą infuzją pIV/pSC) w „poprzednim schemacie” każdego osobnika.

Etap 1 leczenia 20% IGSC: Pierwsza dawka 20% IGSC zostanie podana w ośrodku klinicznym natychmiast po zakończeniu oceny stanu wyjściowego (SC#1). Wszyscy pacjenci otrzymają 13 infuzji IGSC 20% w odstępach tygodniowych. Minimalne poziomy IgG we krwi będą mierzone podczas wszystkich wizyt w ramach badania (z wyjątkiem SC#3). Wszystkie inne dawki IGSC 20% można podawać w infuzji w domu (po odpowiednim przeszkoleniu) lub w klinice. Dawka etapu leczenia 1 będzie kontynuowana do IGSC 20% etapu leczenia 2.

IGSC 20% Leczenie Etap 2: Dawka IGSC 20% (mg/kg) pozostanie stała i nie jest dozwolone dostosowywanie dawki w tej fazie, chyba że jest to bezwzględnie konieczne z medycznego punktu widzenia. Podczas gdy wszyscy uczestnicy będą mieli wizytę w klinice SC#17 i standardowe oceny, seryjne pobieranie próbek farmakokinetyki (PK) zostanie przeprowadzone tylko w podgrupie dorosłych pacjentów:

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
      • Hradec Kralove, Czechy, 50005
        • University Hospital
  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Hiszpania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Niemcy
      • Dortmund, Niemcy, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Niemcy, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Niemcy, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, SE-14186
        • Stockholm
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Węgry, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Derriford Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Istniejąca wcześniej diagnoza PI z cechami hipogammaglobulinemii wymagająca terapii zastępczej IgG
  • Brak poważnej infekcji bakteryjnej w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i brak poważnych infekcji bakteryjnych (SBI) do czasu wizyty wyjściowej
  • Obecnie w trakcie terapii zastępczej IgG (stabilny schemat [dawka i odstęp między kolejnymi dawkami] poprzez infuzję IV lub SC) przez ≥ 3 kolejne miesiące w dawce co najmniej 200 mg/kg na infuzję
  • Udokumentowane (w ciągu ostatnich 3 miesięcy) minimalne stężenie IgG ≥ 500 mg/dl w obecnym schemacie terapii zastępczej IgG
  • Badania przesiewowe/minimalne poziomy IgG przed rozpoczęciem badania muszą wynosić ≥ 500 mg/dl.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana ciężka reakcja niepożądana na immunoglobulinę lub jakakolwiek ciężka reakcja anafilaktyczna na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny
  • Historia pęcherzowej choroby skóry, klinicznie istotnej małopłytkowości, skazy krwotocznej, rozlanej wysypki, nawracających infekcji skóry lub innych zaburzeń, w których terapia SC byłaby przeciwwskazana podczas badania
  • Izolowany niedobór podklasy IgG, izolowany niedobór swoistych przeciwciał lub przejściowa hipogammaglobulinemia wieku niemowlęcego
  • Zespół nerczycowy i/lub ostra niewydolność nerek w wywiadzie i/lub ciężka niewydolność nerek i/lub pacjent jest dializowany
  • Znane wcześniejsze zakażenie lub kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe zgodne z obecnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
  • Historia (rok przed badaniem przesiewowym lub 2 epizody w ciągu życia) lub aktualna diagnoza zakrzepicy żył głębokich lub choroby zakrzepowo-zatorowej (np. zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy lub przemijający atak niedokrwienny)
  • Nabyte schorzenie powodujące wtórny niedobór odporności, takie jak przewlekła białaczka limfocytowa, chłoniak, szpiczak mnogi, przewlekła lub nawracająca neutropenia (bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1000/μL [1,0 x 10^9/L]) lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności /zespół nabytego niedoboru odporności
  • HIV-dodatni dzięki technologii amplifikacji kwasu nukleinowego opartej na skriningowej próbce krwi
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (osoby dorosłe: skurczowe ciśnienie krwi > 160 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi > 100 mmHg)
  • Przyjmowanie któregokolwiek z następujących leków: (a) leki immunosupresyjne, w tym chemioterapeutyki, (b) leki immunomodulujące, (c) długotrwałe kortykosteroidy ogólnoustrojowe zdefiniowane jako dawka dzienna > 1 mg ekwiwalentu prednizonu/kg mc./dobę przez > 30 dni Uwaga: kursy przerywane kortykosteroidów przez nie więcej niż 10 dni nie wyklucza pacjenta. Dozwolone są kortykosteroidy wziewne lub miejscowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IGSC 20%
13 dawek IGSC 20% w Etapie leczenia 1 i 39 dawek IGSC 20% w Etapie leczenia 2, łącznie 52 dawki, jeśli IGSC 20%
Biologiczny: IGSC 20%
Cotygodniowe podawanie IGSC 20% we wlewie dożylnym
Inne nazwy:
  • Immunoglobulina Podskórnie (ludzka), 20% Kaprylan/Chromatografia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik poważnej infekcji bakteryjnej (SBI) na uczestnika rocznie
Ramy czasowe: IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Wskaźnik zdarzeń SBI na uczestnika na rok podczas leczenia IGSC 20% obliczono jako całkowitą liczbę zdarzeń SBI podzieloną przez całkowity czas trwania ekspozycji w latach u wszystkich uczestników. Dwustronny 98% przedział ufności (CI) określono na podstawie uogólnionego liniowego modelu regresji poissona dla liczby zdarzeń przekształconej w logarytm, z przekształconym logarytmicznie czasem trwania ekspozycji w latach jako zmienną offsetową.
IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie minimalne całkowite stężenie IgG
Ramy czasowe: Poprzednia faza schematu: 2 punkty czasowe przed podaniem dawki pIV lub pSC między badaniem przesiewowym a linią podstawową (do 8 tygodni). Faza IGSC 20%: przed dawkowaniem IGSC 20% na początku badania (tydzień 1), tygodnie 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, i w 53. tygodniu
Średnie minimalne całkowite stężenie IgG podczas poprzedniej fazy schematu obliczono jako średnią minimalnych stężeń podczas poprzednich wizyt IVIG (pIV)#1 i pIV#2 dla uczestników rozpoczynających badanie w ramach poprzedniego schematu IVIG lub podczas poprzedniej podskórnej immunoterapii wizyty z globuliną (SCIG) (pSC)#1 i wyjściową/SC#1 dla uczestników rozpoczynających badanie w ramach poprzedniego schematu SCIG. Średnie minimalne całkowite stężenie IgG podczas fazy IGSC 20% obliczono jako średnią wszystkich minimalnych stężeń w stanie stacjonarnym zmierzonych podczas etapu 2 leczenia IGSC 20% podczas wizyt odpowiadających tygodniom 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 i 53.
Poprzednia faza schematu: 2 punkty czasowe przed podaniem dawki pIV lub pSC między badaniem przesiewowym a linią podstawową (do 8 tygodni). Faza IGSC 20%: przed dawkowaniem IGSC 20% na początku badania (tydzień 1), tygodnie 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, i w 53. tygodniu
Wskaźnik infekcji wszelkiego rodzaju na uczestnika rocznie
Ramy czasowe: IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Oceniono całkowitą liczbę infekcji dowolnego rodzaju (poważne/niepoważne, w tym ostre zapalenie zatok, zaostrzenie przewlekłego zapalenia zatok, ostre zapalenie ucha środkowego, zapalenie płuc, ostre zapalenie oskrzeli, biegunka zakaźna itp.) określone przez badacza. Wskaźnik przypadków infekcji na uczestnika na rok podczas leczenia IGSC 20% obliczono jako całkowitą liczbę przypadków infekcji podzieloną przez całkowity czas trwania ekspozycji w latach u wszystkich uczestników. Dwustronny 95% CI określono na podstawie uogólnionego modelu liniowego regresji poissona dla liczby zdarzeń przekształconej w logarytm, z przekształconym logarytmicznie czasem trwania ekspozycji w latach jako zmienną offsetową.
IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Wskaźnik dni przyjmowania antybiotyków na uczestnika w ciągu roku
Ramy czasowe: IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Współczynnik dni na antybiotykach na uczestnika w ciągu roku podczas leczenia IGSC 20% obliczono jako całkowitą liczbę dni na antybiotyku podzieloną przez całkowity czas trwania ekspozycji w latach dla wszystkich uczestników. Dwustronny 95% CI określono na podstawie uogólnionego modelu liniowego regresji poissona dla liczby dni przekształconej logarytmicznie z przekształconym logarytmicznie czasem trwania ekspozycji w latach jako zmienną offsetową.
IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Wskaźnik hospitalizacji z powodu infekcji na uczestników rocznie
Ramy czasowe: IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Wskaźnik hospitalizacji z powodu infekcji na uczestnika na rok podczas leczenia IGSC 20% obliczono jako całkowitą liczbę hospitalizacji z powodu infekcji podzieloną przez całkowity czas trwania ekspozycji w latach dla wszystkich uczestników. Dwustronny 95% CI określono na podstawie uogólnionego modelu liniowego regresji poissona dla liczby zdarzeń przekształconej w logarytm, z przekształconym logarytmicznie czasem trwania ekspozycji w latach jako zmienną offsetową.
IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Wskaźnik dni pracy/szkoły/codziennych zajęć pominiętych na uczestnika rocznie z powodu infekcji i związanego z nimi leczenia
Ramy czasowe: IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53
Wskaźnik dni pracy, szkoły lub codziennych zajęć pominiętych na uczestnika w ciągu roku podczas leczenia IGSC 20% został obliczony jako całkowita liczba dni pominiętych w pracy/szkole/codziennych czynnościach podzielona przez całkowity czas trwania ekspozycji w latach dla wszystkich uczestników. Dwustronny 95% CI określono na podstawie uogólnionego modelu liniowego regresji poissona dla liczby dni przekształconej logarytmicznie z czasem trwania ekspozycji w latach przekształconym logarytmicznie jako zmienną offsetową.
IGSC 20% Leczenie Etap 1: Tydzień 1 do 13; IGSC 20% Leczenie Etap 2: Tydzień 14 do 53; IGSC 20% Ogółem: Tydzień 1 do 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotny niedobór odporności

Badania kliniczne na IGSC 20%

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj