Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, фармакокинетика, безопасность и переносимость IGSC 20% у субъектов с первичным иммунодефицитом

12 июня 2020 г. обновлено: Grifols Therapeutics LLC

Многоцентровое открытое исследование с одной группой для оценки эффективности, фармакокинетики, безопасности и переносимости IGSC 20% у субъектов с первичным иммунодефицитом

Приблизительно 60 субъектов будут зарегистрированы, чтобы иметь примерно 20 взрослых субъектов и 20 детей, получающих подкожное введение иммуноглобулина подкожно (человека), 20% каприлата/хроматографически очищенного (IGSC 20%), которые завершат все исследование. Это исследование будет включать 3 этапа исследования: скрининг/фаза предыдущего режима, этап 1 лечения IGSC 20% (13 20% еженедельных доз IGSC) и этап 2 лечения IGSC 20% (39 20% еженедельных доз IGSC). Всего будет введено 52 дозы IGSC 20% с последним визитом для последующего наблюдения через 1 неделю после последней дозы на 53-й неделе. Субъекты / лица, осуществляющие уход, будут обучены самостоятельному введению IGSC 20% персоналом клинического центра.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное, многоцентровое, открытое, одногрупповое исследование эффективности, фармакокинетики, безопасности и переносимости IGSC 20% у субъектов с ИП. Приблизительно 60 субъектов будут зарегистрированы, чтобы иметь примерно 20 взрослых субъектов и 20 детей, получающих лечение подкожно вводимым IGSC 20%, которые завершат все исследование.

Это исследование будет включать 3 этапа исследования: скрининг/фаза предыдущего режима, этап 1 лечения IGSC 20% (13 20% еженедельных доз IGSC) и этап 2 лечения IGSC 20% (39 20% еженедельных доз IGSC).

Предыдущая фаза режима: Субъектам будут вводить текущую действующую («предыдущую схему») схему внутривенного иммуноглобулина/подкожного иммуноглобулина (IVIG/SCIG) (pIV/pSC) в клинике для получения 2 минимальных уровней иммуноглобулина G (IgG) ( полученные перед каждой инфузией pIV/pSC) по «предыдущему режиму» каждого субъекта.

Лечение 20% IGSC. Этап 1. Первая доза 20% IGSC будет вводиться в клиническом центре сразу после завершения базовых оценок (SC#1). Все субъекты получат 13 инфузий IGSC 20% с недельными интервалами. Минимальные уровни IgG в крови будут измеряться во время всех (кроме SC#3) визитов в рамках исследования. Все остальные дозы IGSC 20% можно вводить дома (после надлежащего обучения) или в клинике. Доза на этапе лечения 1 будет продолжена в IGSC 20% на этапе лечения 2.

Стадия лечения IGSC 20% 2: доза IGSC 20% (мг/кг) будет оставаться неизменной без корректировки дозы на этом этапе, за исключением случаев, когда это абсолютно необходимо с медицинской точки зрения. В то время как все субъекты будут проходить визит в клинику SC#17 и стандартные оценки, серийный отбор проб фармакокинетики (ФК) будет выполняться только у подгруппы взрослых субъектов:

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

61

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Auchenflower, Австралия, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Венгрия, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Германия
      • Dortmund, Германия, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Германия, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Германия, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Германия, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Испания, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Испания, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Испания, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Франция
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Чехия
      • Hradec Kralove, Чехия, 50005
        • University Hospital
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция, SE-14186
        • Stockholm

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Ранее существовавший диагноз ПИ с признаками гипогаммаглобулинемии, требующий заместительной терапии IgG
  • Отсутствие серьезной бактериальной инфекции в течение 3 месяцев до скрининга и отсутствие серьезных бактериальных инфекций (ТБИ) до момента базового визита
  • В настоящее время проходит заместительную терапию IgG (стабильный режим [доза и интервал дозирования] путем внутривенной или подкожной инфузии) в течение ≥ 3 месяцев подряд в дозе не менее 200 мг/кг на инфузию
  • Документально подтвержденный (в течение предыдущих 3 месяцев) минимальный уровень IgG ≥ 500 мг/дл при текущем режиме заместительной терапии IgG
  • Минимальные уровни IgG при скрининге/до исходного уровня должны быть ≥ 500 мг/дл.

Критерий исключения:

  • Известная серьезная побочная реакция на иммуноглобулин или любая тяжелая анафилактическая реакция на кровь или любой продукт, полученный из крови
  • Наличие в анамнезе волдырей на коже, клинически значимой тромбоцитопении, нарушений свертываемости крови, диффузной сыпи, рецидивирующих кожных инфекций или других заболеваний, при которых противопоказана п/к терапия во время исследования.
  • Изолированный дефицит подкласса IgG, изолированное расстройство дефицита специфических антител или транзиторная гипогаммаглобулинемия в младенчестве
  • Нефротический синдром и/или острая почечная недостаточность в анамнезе, и/или тяжелая почечная недостаточность, и/или диализ
  • Известная предшествующая инфекция или клинические признаки и симптомы, соответствующие текущей инфекции вируса гепатита В или вируса гепатита С.
  • Наличие в анамнезе (за год до скрининга или 2 эпизода в жизни) или текущего диагноза тромбоза глубоких вен или тромбоэмболии (например, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения или транзиторная ишемическая атака)
  • Приобретенное заболевание, вызывающее вторичный иммунодефицит, такое как хронический лимфолейкоз, лимфома, множественная миелома, хроническая или рецидивирующая нейтропения (абсолютное количество нейтрофилов менее 1000/мкл [1,0 x 10^9/л]) или инфекция вируса иммунодефицита человека /синдром приобретенного иммунодефицита
  • ВИЧ-положительный с помощью технологии амплификации нуклеиновых кислот на основе скринингового образца крови
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия (у взрослых: систолическое артериальное давление > 160 мм рт. ст. и/или диастолическое артериальное давление > 100 мм рт. ст.)
  • Прием любого из следующих препаратов: (а) иммунодепрессанты, включая химиотерапевтические средства, (б) иммуномодуляторы, (в) системные кортикостероиды длительного действия, определяемые как суточная доза > 1 мг эквивалента преднизолона/кг/день в течение > 30 дней Примечание: прерывистые курсы кортикостероидов не более 10 дней не исключает субъекта. Разрешены ингаляционные или местные кортикостероиды.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИГСК 20%
13 доз IGSC 20% на этапе лечения 1 и 39 доз IGSC 20% на этапе лечения 2, всего 52 дозы, если IGSC 20%
Биологический: ИГСК 20%
Еженедельное введение IGSC 20% путем внутривенной инфузии
Другие имена:
  • Подкожный иммуноглобулин (человек), 20% каприлат/хроматография

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень серьезных бактериальных инфекций (SBI) на одного участника в год
Временное ограничение: IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Частота событий SBI на одного участника в год во время лечения IGSC 20% была рассчитана как общее количество событий SBI, деленное на общую продолжительность воздействия в годах для всех участников. Двусторонний 98% доверительный интервал (ДИ) был определен из обобщенной линейной модели пуассоновской регрессии для логарифмически преобразованного количества событий с логарифмически преобразованной продолжительностью воздействия в годах в качестве переменной смещения.
IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя минимальная общая концентрация IgG
Временное ограничение: Предыдущая фаза режима: 2 временных точки перед введением pIV или pSC между скринингом и исходным уровнем (до 8 недель). Фаза IGSC 20%: предварительная доза IGSC 20% на исходном уровне (неделя 1), недели 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, и на 53 неделе
Средняя минимальная общая концентрация IgG во время предыдущей фазы лечения рассчитывалась как среднее минимальных концентраций при предыдущих посещениях ВВИГ (pIV)#1 и pIV#2 для участников, включенных в исследование с предыдущей схемой IVIG, или во время предыдущей подкожной иммунологической терапии. глобулин (SCIG) (pSC)#1 и визиты исходного уровня/SC#1 для участников, включенных в исследование по предыдущей схеме SCIG. Среднюю минимальную общую концентрацию IgG во время фазы IGSC 20% рассчитывали как среднее значение всех минимальных концентраций в стационарном состоянии, измеренных во время стадии 2 лечения IGSC 20% на посещениях, соответствующих неделям 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36. , 40, 44, 48, 52 и 53.
Предыдущая фаза режима: 2 временных точки перед введением pIV или pSC между скринингом и исходным уровнем (до 8 недель). Фаза IGSC 20%: предварительная доза IGSC 20% на исходном уровне (неделя 1), недели 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, и на 53 неделе
Уровень заражения любого вида на участника в год
Временное ограничение: IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Оценивалось общее количество инфекций любого вида (серьезных/несерьезных, включая острый синусит, обострение хронического синусита, острый средний отит, пневмонию, острый бронхит, инфекционную диарею и т. д.), установленное исследователем. Частота случаев заражения на участника в год во время лечения IGSC 20% рассчитывалась как общее количество случаев заражения, деленное на общую продолжительность воздействия в годах для всех участников. Двусторонний 95% ДИ был определен из обобщенной линейной модели пуассоновской регрессии для логарифмически преобразованного числа событий с логарифмически преобразованной продолжительностью воздействия в годах в качестве переменной смещения.
IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Количество дней приема антибиотиков на участников в год
Временное ограничение: IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Количество дней приема антибиотиков на участников в год во время лечения IGSC 20% рассчитывали как общее количество дней приема антибиотиков, деленное на общую продолжительность воздействия в годах для всех участников. Двусторонний 95% ДИ был определен из обобщенной линейной модели регрессии Пуассона для логарифмически преобразованного количества дней с логарифмически преобразованной продолжительностью воздействия в годах в качестве переменной смещения.
IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Уровень госпитализации в связи с инфекцией на участников в год
Временное ограничение: IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Частота госпитализаций из-за инфекций на одного участника в год во время лечения IGSC 20% была рассчитана как общее количество госпитализаций из-за инфекций, деленное на общую продолжительность воздействия в годах для всех участников. Двусторонний 95% ДИ был определен из обобщенной линейной модели пуассоновской регрессии для логарифмически преобразованного числа событий с логарифмически преобразованной продолжительностью воздействия в годах в качестве переменной смещения.
IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Количество дней, пропущенных на работу/учебу/повседневную деятельность, на участников в год из-за инфекций и связанного с ними лечения
Временное ограничение: IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю
Количество пропущенных дней работы, учебы или повседневной деятельности на участника в год во время лечения IGSC 20% рассчитывали как общее количество пропущенных дней работы/учебы/повседневной деятельности, деленное на общую продолжительность воздействия в годах для всех участников. Двусторонний 95% ДИ был определен из обобщенной линейной модели регрессии Пуассона для логарифмически преобразованного количества дней с логарифмически преобразованной продолжительностью воздействия в годах в качестве переменной смещения.
IGSC 20% Стадия лечения 1: с 1 по 13 неделю; IGSC 20% Стадия лечения 2: с 14 по 53 неделю; IGSC 20% Всего: с 1 по 53 неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Grifols Therapeutics LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июня 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июня 2020 г.

Последняя проверка

1 июня 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИГСК 20%

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Hungary

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться