Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af IGSC 20 % hos forsøgspersoner med primær immundefekt

12. juni 2020 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

Et multicenter, åbent, enkeltarms forsøg til evaluering af effektivitet, farmakokinetik og sikkerhed og tolerabilitet af IGSC 20 % hos forsøgspersoner med primær immundefekt

Ca. 60 forsøgspersoner vil blive tilmeldt for at få ca. 20 voksne forsøgspersoner og 20 pædiatriske forsøgspersoner behandlet med subkutant administreret immunglobulin subkutant (humant), 20 % kaprylat/kromatografi renset (IGSC 20 %), som fuldfører hele undersøgelsen. Denne undersøgelse vil omfatte 3 undersøgelsesstadier: Screening/tidligere regimefase, IGSC 20 % behandlingstrin 1 (13 IGSC 20 % ugentlige doser) og IGSC 20 % behandlingsfase 2 (39 IGSC 20 % ugentlige doser). I alt 52 doser af IGSC 20% vil blive administreret med et sidste opfølgningsbesøg 1 uge efter den sidste dosis i uge 53. Forsøgspersoner/plejere vil blive trænet i selvadministration af IGSC 20 % af personalet på det kliniske sted.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, multicenter, åbent, enkeltarms-, effektivitets-, PK-, sikkerheds- og tolerabilitetsstudie af IGSC 20 % i forsøgspersoner med PI. Ca. 60 forsøgspersoner vil blive tilmeldt for at få ca. 20 voksne forsøgspersoner og 20 pædiatriske forsøgspersoner behandlet med subkutant administreret IGSC 20%, som fuldfører hele undersøgelsen.

Denne undersøgelse vil omfatte 3 undersøgelsesstadier: Screening/tidligere regimefase, IGSC 20 % behandlingstrin 1 (13 IGSC 20 % ugentlige doser) og IGSC 20 % behandlingsfase 2 (39 IGSC 20 % ugentlige doser).

Tidligere behandlingsfase: Forsøgspersoner vil blive infunderet med deres nuværende igangværende ("tidligere regime") intravenøse immunglobulin/subkutan immunglobulin (IVIG/SCIG) kur (pIV/pSC) i klinikken for at opnå 2 laveste immunglobulin G (IgG) niveauer ( opnået før hver pIV/pSC-infusion) på hvert individs "tidligere regimen".

20 % IGSC Behandlingstrin 1: Den første dosis af IGSC 20 % vil blive administreret på det kliniske sted umiddelbart efter, at baseline-vurderinger er afsluttet (SC#1). Alle forsøgspersoner vil modtage 13 IGSC 20% infusioner med ugentlige intervaller. IgG laveste blodniveauer vil blive målt ved alle (undtagen SC#3) studiebesøg. Alle andre doser af IGSC 20% kan infunderes hjemme (når de er blevet ordentligt trænet) eller i klinikken. Behandlingsstadie 1-dosis fortsætter ind i IGSC 20 % behandlingsstadie 2.

IGSC 20 % behandlingstrin 2: IGSC 20 % dosis (mg/kg) forbliver konstant uden dosisjustering tilladt i denne fase, medmindre det er absolut medicinsk nødvendigt. Mens alle forsøgspersoner vil have et SC#17 klinikbesøg og standardvurderinger, vil seriel farmakokinetik (PK) prøvetagning kun blive udført i en undergruppe af voksne forsøgspersoner:

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Auchenflower, Australien, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • St Bartholomew'S Hospital
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-14186
        • Stockholm
  • Tjekkiet
      • Hradec Kralove, Tjekkiet, 50005
        • University Hospital
  • Tyskland
      • Dortmund, Tyskland, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Tyskland, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Ungarn, H-4400
        • Jósa András County Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Eksisterende diagnose af PI med tegn på hypogammaglobulinæmi, der kræver IgG-erstatningsterapi
  • Ingen alvorlig bakteriel infektion inden for de 3 måneder forud for screening og har ingen alvorlige bakterielle infektioner (SBI'er) op til tidspunktet for baseline besøget
  • I øjeblikket i IgG-erstatningsterapi (stabilt regime [dosis og doseringsinterval] via IV eller SC infusion) i ≥ 3 på hinanden følgende måneder med en dosis på mindst 200 mg/kg pr. infusion
  • Dokumenteret (inden for de foregående 3 måneder) af et IgG-dalniveau på ≥ 500 mg/dL på nuværende IgG-erstatningsbehandlingsregime
  • Screening/præ-baseline dal-IgG-niveauer skal være ≥ 500 mg/dL.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt alvorlig bivirkning på immunglobulin eller enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller ethvert blodafledt produkt
  • Anamnese med blærer i huden, klinisk signifikant trombocytopeni, blødningsforstyrrelse, diffust udslæt, tilbagevendende hudinfektioner eller andre lidelser, hvor SC-behandling ville være kontraindiceret under undersøgelsen
  • Isoleret IgG-underklassemangel, isoleret specifik antistofmangellidelse eller forbigående hypogammaglobulinæmi i spædbarnsalderen
  • Nefrotisk syndrom og/eller en historie med akut nyresvigt og/eller alvorlig nyreinsufficiens og/eller er i dialyse
  • Kendt tidligere infektion med eller kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med nuværende hepatitis B-virus eller hepatitis C-virusinfektion
  • Anamnese med (år før screening eller 2 episoder i livet) eller nuværende diagnose af dyb venøs trombose eller tromboemboli (f.eks. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald)
  • Erhvervet medicinsk tilstand kendt for at forårsage sekundær immundefekt, såsom kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose, kronisk eller tilbagevendende neutropeni (absolut neutrofiltal mindre end 1000/μL [1,0 x 10^9/L]) eller human immundefektvirusinfektion /erhvervet immundefektsyndrom
  • HIV-positiv med nukleinsyreamplifikationsteknologi baseret på en screening-blodprøve
  • Ukontrolleret arteriel hypertension (voksne personer: systolisk blodtryk > 160 mmHg og/eller diastolisk blodtryk > 100 mmHg)
  • Modtagelse af nogen af ​​følgende lægemidler: (a) immunsuppressiva inklusive kemoterapeutiske midler, (b) immunmodulatorer, (c) langsigtede systemiske kortikosteroider defineret som daglig dosis > 1 mg prednisonækvivalent/kg/dag i > 30 dage Bemærk: Intermitterende forløb kortikosteroider på ikke mere end 10 dage ville ikke udelukke et forsøgsperson. Inhalerede eller topiske kortikosteroider er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IGSC 20 %
13 doser IGSC 20 % i behandlingsstadie 1 og 39 doser IGSC 20 % i behandlingsstadie 2 for i alt 52 doser, hvis IGSC 20 %
Biologisk: IGSC 20 %
Ugentlig administration af IGSC 20% via intravenøs infusion
Andre navne:
  • Immunglobulin subkutant (humant), 20 % kaprylat/kromatografi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af alvorlig bakteriel infektion (SBI) pr. deltager pr. år
Tidsramme: IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Andelen af ​​SBI-hændelser pr. deltager pr. år under IGSC 20%-behandling blev beregnet som det samlede antal SBI-hændelser divideret med den samlede eksponeringsvarighed i år på tværs af alle deltagere. Det 2-sidede 98 % konfidensinterval (CI) blev bestemt ud fra en generaliseret lineær model for giftregression for det log-transformerede antal hændelser med log-transformeret eksponeringsvarighed i år som en offset-variabel.
IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig lav total IgG-koncentration
Tidsramme: Tidligere behandlingsfase: 2 tidspunkter før dosis af pIV eller pSC mellem screening og baseline (op til 8 uger). IGSC 20 %-fase: Præ-dosis af IGSC 20 % ved baseline (uge 1), uge ​​2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, og i uge 53
Gennemsnitlig total IgG-koncentration under den foregående behandlingsfase blev beregnet som gennemsnittet af bundkoncentrationerne ved de tidligere IVIG (pIV)#1 og pIV#2 besøg for deltagere, der gik ind i undersøgelsen på et tidligere IVIG-regime eller ved det tidligere subkutane immunforsvar. globulin (SCIG) (pSC)#1 og baseline/SC#1 besøg for deltagere, der går ind i undersøgelsen på et tidligere SCIG-regime. Gennemsnitlig total IgG-koncentration under IGSC 20 %-fasen blev beregnet som gennemsnittet af alle steady state-dalkoncentrationer målt under IGSC 20 %-behandlingstrin 2 ved besøgene svarende til uge 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 og 53.
Tidligere behandlingsfase: 2 tidspunkter før dosis af pIV eller pSC mellem screening og baseline (op til 8 uger). IGSC 20 %-fase: Præ-dosis af IGSC 20 % ved baseline (uge 1), uge ​​2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, og i uge 53
Smittehyppighed af enhver art pr. deltager pr. år
Tidsramme: IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Det samlede antal infektioner af enhver art (alvorlige/ikke-alvorlige inklusive akut bihulebetændelse, forværring af kronisk bihulebetændelse, akut mellemørebetændelse, lungebetændelse, akut bronkitis, infektiøs diarré osv.) som bestemt af investigator blev evalueret. Andelen af ​​infektionshændelser pr. deltager pr. år under IGSC 20%-behandling blev beregnet som det samlede antal infektionshændelser divideret med den samlede eksponeringsvarighed i år på tværs af alle deltagere. Den 2-sidede 95 % CI blev bestemt ud fra en generaliseret lineær model for poisson-regression for det log-transformerede antal hændelser med log-transformeret eksponeringsvarighed i år som en offset-variabel.
IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Antal dage på antibiotika pr. deltager pr. år
Tidsramme: IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Antallet af dage på antibiotika pr. deltager pr. år under IGSC 20% behandling blev beregnet som det samlede antal dage på antibiotika divideret med den samlede varighed af eksponering i år på tværs af alle deltagere. Den 2-sidede 95 % CI blev bestemt ud fra en generaliseret lineær model for giftregression for det logtransformerede antal dage med log-transformeret eksponeringsvarighed i år som en offsetvariabel.
IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Indlæggelsesprocent på grund af infektion pr. deltager pr. år
Tidsramme: IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Hyppigheden af ​​hospitalsindlæggelser på grund af infektionshændelser pr. deltager pr. år under IGSC 20%-behandling blev beregnet som det samlede antal indlæggelser på grund af infektionsbegivenheder divideret med den samlede eksponeringsvarighed i år på tværs af alle deltagere. Den 2-sidede 95 % CI blev bestemt ud fra en generaliseret lineær model for poisson-regression for det log-transformerede antal hændelser med log-transformeret eksponeringsvarighed i år som en offset-variabel.
IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Antallet af mistede arbejdsdage/skole/daglige aktiviteter pr. deltager pr. år på grund af infektioner og relateret behandling
Tidsramme: IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53
Antallet af gået glip af arbejds-, skole- eller daglige aktiviteter pr. deltager pr. år under IGSC 20%-behandling blev beregnet som det samlede antal dage med arbejde/skole/daglige aktiviteter, der blev savnet, divideret med den samlede eksponeringsvarighed i år på tværs af alle deltagere. Den 2-sidede 95 % CI blev bestemt ud fra en generaliseret lineær model for giftregression for det log-transformerede antal dage med log-transformeret eksponeringsvarighed i år som en offset-variabel.
IGSC 20 % Behandlingstrin 1: Uge 1 til 13; IGSC 20 % Behandlingstrin 2: Uge 14 til 53; IGSC 20 % samlet: Uge 1 til 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

15. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2016

Først opslået (Skøn)

21. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immundefekt

Kliniske forsøg med IGSC 20 %

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner