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원발성 면역결핍 환자에서 IGSC 20%의 효능, 약동학, 안전성 및 내약성

2020년 6월 12일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC

원발성 면역결핍 피험자에서 IGSC 20%의 효능, 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다중 센터, 공개 라벨, 단일군 임상시험

피하 투여된 면역 글로불린 피하(인간), 20% 카프릴레이트/크로마토그래피 정제(IGSC 20%)로 전체 연구를 완료한 약 20명의 성인 피험자와 20명의 소아 피험자를 갖기 위해 약 60명의 피험자가 등록될 것입니다. 이 연구는 3개의 연구 단계를 포함할 것이다: 스크리닝/이전 요법 단계, IGSC 20% 치료 단계 1(13개의 IGSC 20% 매주 용량), 및 IGSC 20% 치료 단계 2(39 IGSC 20% 매주 용량). IGSC 20%의 총 52회 투여가 53주차에 마지막 투여 후 1주 후에 최종 추적 방문으로 투여될 것입니다. 피험자/간병인은 임상 현장 직원에 의해 IGSC 20% 자가 관리에 대해 교육을 받습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 PI가 있는 피험자에서 IGSC 20%의 전향적, 다기관, 공개, 단일군, 효능, PK, 안전성 및 내약성 연구입니다. 전체 연구를 완료한 피하 투여된 IGSC 20%로 치료된 약 20명의 성인 피험자와 20명의 소아 피험자를 갖기 위해 약 60명의 피험자가 등록될 것입니다.

이 연구는 3개의 연구 단계를 포함할 것이다: 스크리닝/이전 요법 단계, IGSC 20% 치료 단계 1(13개의 IGSC 20% 매주 용량), 및 IGSC 20% 치료 단계 2(39 IGSC 20% 매주 용량).

이전 요법 단계: 피험자는 임상에서 현재 진행 중인("이전 요법") 정맥 면역 글로불린/피하 면역 글로불린(IVIG/SCIG) 요법(pIV/pSC)을 주입하여 2 최저 면역글로불린 G(IgG) 수준을 얻습니다. 각 피험자의 "이전 요법"에 대해 각 pIV/pSC 주입 전에 획득).

20% IGSC 치료 단계 1: IGSC 20%의 첫 번째 용량은 기준선 평가가 완료된 직후(SC#1) 임상 현장에서 투여됩니다. 모든 피험자는 매주 간격으로 13회의 IGSC 20% 주입을 받게 됩니다. 모든 연구 방문(SC#3 제외)에서 IgG 최저 혈중 농도를 측정합니다. 다른 모든 용량의 IGSC 20%는 집(적절한 교육을 받은 경우) 또는 클리닉에서 주입할 수 있습니다. 치료 단계 1 용량은 IGSC 20% 치료 단계 2로 계속됩니다.

IGSC 20% 치료 2단계: IGSC 20% 용량(mg/kg)은 의학적으로 절대적으로 필요하지 않는 한 이 단계에서 허용되는 용량 조정 없이 일정하게 유지됩니다. 모든 피험자가 SC#17 클리닉 방문 및 표준 평가를 받는 반면 연속 약동학(PK) 샘플링은 성인 피험자의 하위 집합에서만 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

61

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Dortmund, 독일, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, 독일, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, 독일, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, 독일, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, SE-14186
        • Stockholm
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, 스페인, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, 스페인, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, 스페인, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, 영국, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • 체코
      • Hradec Kralove, 체코, 50005
        • University Hospital
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • 프랑스
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • CHU de Montpellier
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, 헝가리, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • 호주
      • Auchenflower, 호주, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • IgG 대체 요법이 필요한 저감마글로불린혈증의 특징을 가진 PI의 기존 진단
  • 스크리닝 전 3개월 이내에 심각한 세균 감염이 없고 기준선 방문 시점까지 심각한 세균 감염(SBI)이 없습니다.
  • 현재 주입당 최소 200mg/kg 용량으로 연속 3개월 이상 동안 IV 또는 SC 주입을 통한 안정적인 요법[용량 및 투여 간격]
  • 현재 IgG 대체 요법에서 ≥ 500 mg/dL의 IgG 최저 수준이 문서화됨(이전 3개월 이내)
  • 스크리닝/기준선 이전 최저 IgG 수치는 ≥ 500 mg/dL이어야 합니다.

제외 기준:

  • 면역글로불린에 대한 심각한 부작용 또는 혈액 또는 혈액 유래 제품에 대한 심각한 아나필락시스 반응
  • 수포성 피부 질환, 임상적으로 유의한 혈소판 감소증, 출혈 장애, 미만성 발진, 재발성 피부 감염 또는 연구 동안 피하 요법이 금기인 기타 장애의 병력
  • 고립된 IgG 하위 클래스 결핍, 고립된 특정 항체 결핍 장애 또는 유아의 일시적인 저감마글로불린혈증
  • 신증후군 및/또는 급성 신부전 병력 및/또는 중증 신장 손상 및/또는 투석 중
  • 현재 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스 감염과 일치하는 이전 감염 또는 임상 징후 및 증상이 알려진 경우
  • 심부 정맥 혈전증 또는 혈전색전증(예: 심근 경색, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작)의 병력(스크리닝 1년 전 또는 평생 2회 에피소드) 또는 현재 진단
  • 만성 림프구성 백혈병, 림프종, 다발성 골수종, 만성 또는 재발성 호중구 감소증(절대 호중구 수가 1000/μL[1.0 x 10^9/L] 미만) 또는 인간 면역결핍 바이러스 감염과 같은 이차 면역 결핍을 유발하는 것으로 알려진 후천적 의학적 상태 /후천성 면역 결핍 증후군
  • 스크리닝 혈액 샘플을 기반으로 한 핵산 증폭 기술에 의한 HIV 양성
  • 조절되지 않는 동맥성 고혈압(성인 피험자: 수축기 혈압 > 160 mmHg 및/또는 이완기 혈압 > 100 mmHg)
  • 다음 약물 중 하나를 받고 있는 경우: (a) 화학요법제를 포함한 면역억제제, (b) 면역조절제, (c) > 30일 동안 일일 용량 > 1mg의 프레드니손 등가/kg/일로 정의된 장기 전신 코르티코스테로이드 참고: 간헐적 코스 10일 이하의 코르티코스테로이드는 피험자를 배제하지 않습니다. 흡입 또는 국소 코르티코스테로이드는 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IGSC 20%
치료 단계 1에서 IGSC 20% 13회 투여 및 치료 2단계에서 IGSC 20% 39회 투여, IGSC 20%인 경우 총 52회 투여
생물학적: IGSC 20%
정맥 주입을 통한 IGSC 20% 주간 투여
다른 이름들:
  • 면역 글로불린 피하(인간), 20% 카프릴레이트/크로마토그래피

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 참여자당 심각한 세균 감염(SBI) 비율
기간: IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
IGSC 20% 치료 중 연간 참가자당 SBI 사건의 비율은 SBI 사건의 총 수를 모든 참가자의 총 노출 기간(년)으로 나누어 계산했습니다. 양측 98% 신뢰 구간(CI)은 로그 변환된 노출 기간(년)을 상쇄 변수로 사용하여 로그 변환된 사건 수에 대한 포아송 회귀에 대한 일반화 선형 모델에서 결정되었습니다.
IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평균 최저 총 IgG 농도
기간: 이전 요법 단계: 스크리닝과 기준선 사이에 pIV 또는 pSC의 투여 전 2 시점(최대 8주). IGSC 20% 단계: 기준선(1주차), 2주, 5주, 9주, 13주, 17주, 18주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주에 IGSC 20%의 사전 투여 그리고 53주차에
이전 요법 단계 동안 평균 최저 총 IgG 농도는 이전 IVIG 요법으로 연구에 참여한 참가자에 대한 이전 IVIG(pIV)#1 및 pIV#2 방문 또는 이전 피하 면역에서 최저 농도의 평균으로 계산되었습니다. 이전 SCIG 요법으로 연구에 참여하는 참가자를 위한 글로불린(SCIG)(pSC)#1 및 기준선/SC#1 방문. IGSC 20% 단계 동안 평균 최저 총 IgG 농도는 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36주에 해당하는 방문에서 IGSC 20% 치료 단계 2 동안 측정된 모든 정상 상태 최저 농도의 평균으로 계산되었습니다. , 40, 44, 48, 52 및 53.
이전 요법 단계: 스크리닝과 기준선 사이에 pIV 또는 pSC의 투여 전 2 시점(최대 8주). IGSC 20% 단계: 기준선(1주차), 2주, 5주, 9주, 13주, 17주, 18주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주에 IGSC 20%의 사전 투여 그리고 53주차에
연간 참가자당 모든 종류의 감염률
기간: IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
조사자가 결정한 모든 종류의 감염(급성 부비동염, 만성 부비동염의 악화, 급성 중이염, 폐렴, 급성 기관지염, 감염성 설사 등을 포함하는 중대/비중대)의 총 수를 평가했습니다. IGSC 20% 치료 중 연간 참가자당 감염 사건의 비율은 총 감염 사건 수를 모든 참가자의 총 노출 기간(년)으로 나누어 계산했습니다. 2면 95% CI는 로그 변환된 노출 기간(년)을 오프셋 변수로 사용하여 로그 변환된 사건 수에 대한 포아송 회귀에 대한 일반화 선형 모델에서 결정되었습니다.
IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
연간 참가자당 항생제 사용 일수 비율
기간: IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
IGSC 20% 치료 중 연간 참가자당 항생제 사용 일수 비율은 항생제 사용 총 일수를 모든 참가자의 총 노출 기간(년)으로 나누어 계산했습니다. 2면 95% CI는 로그 변환된 노출 기간(년)을 상쇄 변수로 사용하여 로그 변환된 일수에 대한 포아송 회귀에 대한 일반화 선형 모델에서 결정되었습니다.
IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
연간 참여자당 감염으로 인한 입원 비율
기간: IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
IGSC 20% 치료 중 연간 참가자당 감염 사건으로 인한 입원 비율은 감염 사건으로 인한 총 입원 수를 모든 참가자의 총 노출 기간(년)으로 나누어 계산했습니다. 2면 95% CI는 로그 변환된 노출 기간(년)을 오프셋 변수로 사용하여 로그 변환된 사건 수에 대한 포아송 회귀에 대한 일반화 선형 모델에서 결정되었습니다.
IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
감염 및 관련 치료로 인해 연간 참여자당 결석한 일/학교/일일 활동의 비율
기간: IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차
IGSC 20% 치료 기간 동안 연간 참가자당 결석한 일, 학교 또는 일상 활동의 일수 비율은 결근한 총 일/학교/일상 활동 일수를 모든 참가자의 총 노출 기간(년)으로 나누어 계산했습니다. 양면 95% CI는 로그 변환된 노출 기간(년)을 상쇄 변수로 사용하여 로그 변환된 일수에 대한 포아송 회귀에 대한 일반화 선형 모델에서 결정되었습니다.
IGSC 20% 치료 단계 1: 1주에서 13주; IGSC 20% 처리 단계 2: 14주 내지 53주; IGSC 전체 20%: 1주차 ~ 53주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Grifols Therapeutics LLC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 5월 15일

연구 완료 (실제)

2019년 5월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 6월 16일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 6월 12일

마지막으로 확인됨

2020년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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