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Efficacité, pharmacocinétique, innocuité et tolérabilité d'IGSC 20 % chez les sujets atteints d'immunodéficience primaire

12 juin 2020 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Un essai multicentrique, ouvert et à un seul bras pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de l'IGSC 20 % chez les sujets atteints d'immunodéficience primaire

Environ 60 sujets seront recrutés afin d'avoir environ 20 sujets adultes et 20 sujets pédiatriques traités avec de l'immunoglobuline sous-cutanée (humaine) administrée par voie sous-cutanée, caprylate à 20 %/purifiée par chromatographie (IGSC 20 %) qui termineront l'étude entière. Cette étude comprendra 3 étapes d'étude : phase de dépistage/régime précédent, étape 1 de traitement IGSC à 20 % (13 doses hebdomadaires d'IGSC à 20 %) et étape 2 de traitement IGSC à 20 % (39 doses hebdomadaires d'IGSC à 20 %). Un total de 52 doses d'IGSC 20 % seront administrées avec une dernière visite de suivi 1 semaine après la dernière dose à la semaine 53. Les sujets/soignants seront formés à l'auto-administration d'IGSC 20 % par le personnel du site clinique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, multicentrique, ouverte, à un seul bras, d'efficacité, de pharmacocinétique, d'innocuité et de tolérabilité de l'IGSC 20 % chez des sujets atteints d'IP. Environ 60 sujets seront recrutés afin d'avoir environ 20 sujets adultes et 20 sujets pédiatriques traités avec IGSC 20 % administré par voie sous-cutanée qui terminent l'intégralité de l'étude.

Cette étude comprendra 3 étapes d'étude : phase de dépistage/régime précédent, étape 1 de traitement IGSC à 20 % (13 doses hebdomadaires d'IGSC à 20 %) et étape 2 de traitement IGSC à 20 % (39 doses hebdomadaires d'IGSC à 20 %).

Phase de régime précédente : les sujets seront perfusés avec leur régime actuel d'immunoglobuline intraveineuse/immunoglobuline sous-cutanée (IVIG/SCIG) en cours (« régime précédent ») à la clinique pour obtenir 2 niveaux d'immunoglobuline G (IgG) creux ( obtenus avant chaque perfusion de pIV/pSC) sur le "régime précédent" de chaque sujet.

Étape 1 du traitement IGSC à 20 % : la première dose d'IGSC à 20 % sera administrée sur le site clinique immédiatement après la fin des évaluations de base (SC # 1). Tous les sujets recevront 13 perfusions d'IGSC à 20 % à intervalles hebdomadaires. Les taux sanguins d'IgG résiduels seront mesurés à toutes les visites d'étude (sauf SC # 3) Toutes les autres doses d'IGSC 20% peuvent être perfusées à domicile (une fois correctement formé) ou à la clinique. La dose de l'étape 1 du traitement se poursuivra jusqu'à l'étape 2 du traitement IGSC 20 %.

Phase 2 du traitement IGSC 20 % : la dose d'IGSC 20 % (mg/kg) restera constante, aucun ajustement posologique n'étant autorisé au cours de cette phase, sauf en cas d'absolue nécessité médicale. Alors que tous les sujets auront une visite à la clinique SC # 17 et des évaluations standard, l'échantillonnage pharmacocinétique (PK) en série ne sera effectué que dans un sous-ensemble de sujets adultes :

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

61

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dortmund, Allemagne, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Allemagne, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Allemagne, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Australie
      • Auchenflower, Australie, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Vall D'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Espagne, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Hospital Clínico San Carlos
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • France
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Hongrie, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Royaume-Uni, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Suède
      • Stockholm, Suède, SE-14186
        • Stockholm
  • Tchéquie
      • Hradec Kralove, Tchéquie, 50005
        • University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic préexistant d'IP avec des caractéristiques d'hypogammaglobulinémie nécessitant une thérapie de remplacement d'IgG
  • Aucune infection bactérienne grave dans les 3 mois précédant le dépistage et aucune infection bactérienne grave (SBI) jusqu'au moment de la visite de référence
  • Actuellement sous traitement substitutif d'IgG (régime stable [dose et intervalle de dosage] via perfusion IV ou SC) pendant ≥ 3 mois consécutifs à une dose d'au moins 200 mg/kg par perfusion
  • Documenté (au cours des 3 derniers mois) d'un taux résiduel d'IgG ≥ 500 mg/dL avec le régime actuel de thérapie de remplacement des IgG
  • Les niveaux d'IgG de dépistage/avant le départ doivent être ≥ 500 mg/dL.

Critère d'exclusion:

  • Réaction indésirable grave connue à l'immunoglobuline ou toute réaction anaphylactique grave au sang ou à tout produit dérivé du sang
  • Antécédents de maladie cutanée bulleuse, thrombocytopénie cliniquement significative, trouble hémorragique, éruption cutanée diffuse, infections cutanées récurrentes ou autres troubles pour lesquels le traitement par SC serait contre-indiqué pendant l'étude
  • Déficit isolé en sous-classe d'IgG, déficit en anticorps spécifique isolé ou hypogammaglobulinémie transitoire de la petite enfance
  • Syndrome néphrotique, et/ou antécédents d'insuffisance rénale aiguë, et/ou d'insuffisance rénale sévère, et/ou est sous dialyse
  • Infection antérieure connue ou signes et symptômes cliniques compatibles avec une infection actuelle par le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C
  • Antécédents (année avant le dépistage ou 2 épisodes au cours de la vie) ou diagnostic actuel de thrombose veineuse profonde ou de thromboembolie (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire)
  • Affection médicale acquise connue pour causer un déficit immunitaire secondaire, comme la leucémie lymphoïde chronique, le lymphome, le myélome multiple, la neutropénie chronique ou récurrente (nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 000/μL [1,0 x 10^9/L]) ou infection par le virus de l'immunodéficience humaine /Syndrome d'immunodéficience acquise
  • Séropositif par la technologie d'amplification d'acide nucléique basée sur un échantillon de sang de dépistage
  • Hypertension artérielle non contrôlée (sujets adultes : tension artérielle systolique > 160 mmHg et/ou tension artérielle diastolique > 100 mmHg)
  • Recevoir l'un des médicaments suivants : (a) immunosuppresseurs, y compris les agents chimiothérapeutiques, (b) immunomodulateurs, (c) corticostéroïdes systémiques à long terme définis comme une dose quotidienne > 1 mg d'équivalent prednisone/kg/jour pendant > 30 jours Remarque : cures intermittentes de corticostéroïdes de pas plus de 10 jours n'exclurait pas un sujet. Les corticostéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CIG 20 %
13 doses d'IGSC 20 % dans l'étape de traitement 1 et 39 doses d'IGSC 20 % dans l'étape de traitement 2 pour un total de 52 doses si IGSC 20 %
Biologique: CIG 20 %
Administration hebdomadaire d'IGSC 20 % par perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • Immunoglobuline sous-cutanée (humaine), caprylate à 20 %/chromatographie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'infection bactérienne grave (IBS) par participant par an
Délai: Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Le taux d'événements SBI par participant et par an pendant le traitement IGSC 20 % a été calculé comme le nombre total d'événements SBI divisé par la durée totale d'exposition en années pour tous les participants. L'intervalle de confiance (IC) bilatéral à 98 % a été déterminé à partir d'un modèle linéaire généralisé de régression de Poisson pour le nombre d'événements transformé en log avec la durée d'exposition transformée en log en années comme variable de décalage.
Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration moyenne minimale d'IgG totales
Délai: Phase de régime précédente : 2 points dans le temps avant l'administration de pIV ou de pSC entre le dépistage et la ligne de base (jusqu'à 8 semaines). Phase IGSC 20 % : pré-dose d'IGSC 20 % au départ (semaine 1), semaines 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, et à la semaine 53
La concentration moyenne minimale d'IgG totales au cours de la phase de régime précédente a été calculée comme la moyenne des concentrations minimales lors des visites précédentes d'IgIV (pIV)#1 et pIV#2 pour les participants entrant dans l'étude sous un régime d'IgIV précédent, ou lors de la précédente visite immunitaire sous-cutanée. globuline (SCIG) (pSC) # 1 et visites de référence / SC # 1 pour les participants entrant dans l'étude sur un précédent régime SCIG. La concentration moyenne minimale d'IgG totales pendant la phase IGSC 20 % a été calculée comme la moyenne de toutes les concentrations minimales à l'état d'équilibre mesurées pendant la phase 2 du traitement IGSC 20 % lors des visites correspondant aux semaines 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 et 53.
Phase de régime précédente : 2 points dans le temps avant l'administration de pIV ou de pSC entre le dépistage et la ligne de base (jusqu'à 8 semaines). Phase IGSC 20 % : pré-dose d'IGSC 20 % au départ (semaine 1), semaines 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, et à la semaine 53
Taux d'infection de tout type par participant par an
Délai: Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Le nombre total d'infections de toute nature (graves/non graves, y compris la sinusite aiguë, l'exacerbation de la sinusite chronique, l'otite moyenne aiguë, la pneumonie, la bronchite aiguë, la diarrhée infectieuse, etc.) tel que déterminé par l'investigateur a été évalué. Le taux d'événements d'infection par participant et par an pendant le traitement IGSC 20 % a été calculé comme le nombre total d'événements d'infection divisé par la durée totale d'exposition en années pour tous les participants. L'IC bilatéral à 95 % a été déterminé à partir d'un modèle linéaire généralisé de régression de Poisson pour le nombre d'événements transformé en log avec la durée d'exposition transformée en log en années comme variable de décalage.
Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Taux de jours sous antibiotiques par participant par an
Délai: Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Le taux de jours sous antibiotiques par participant et par an pendant le traitement IGSC 20 % a été calculé comme le nombre total de jours sous antibiotique divisé par la durée totale d'exposition en années pour tous les participants. L'IC bilatéral à 95 % a été déterminé à partir d'un modèle linéaire généralisé de régression de Poisson pour le nombre de jours transformé en log avec la durée d'exposition transformée en log en années comme variable de décalage.
Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Taux d'hospitalisation due à une infection par participant par an
Délai: Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Le taux d'hospitalisations dues à des événements infectieux par participant et par an pendant le traitement IGSC 20 % a été calculé comme le nombre total d'hospitalisations dues à des événements infectieux divisé par la durée totale d'exposition en années pour tous les participants. L'IC bilatéral à 95 % a été déterminé à partir d'un modèle linéaire généralisé de régression de Poisson pour le nombre d'événements transformé en log avec la durée d'exposition transformée en log en années comme variable de décalage.
Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Taux de jours de travail/d'école/d'activités quotidiennes manqués par participant par an en raison d'infections et de traitements connexes
Délai: Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53
Le taux de jours de travail, d'école ou d'activités quotidiennes manqués par participant et par an pendant le traitement IGSC 20 % a été calculé comme le nombre total de jours de travail/d'école/d'activités quotidiennes manqués divisé par la durée totale d'exposition en années pour tous les participants. L'IC bilatéral à 95 % a été déterminé à partir d'un modèle linéaire généralisé de régression de Poisson pour le nombre de jours transformé en log avec la durée d'exposition transformée en log en années comme variable de décalage.
Traitement IGSC 20 % Stade 1 : Semaine 1 à 13 ; Traitement IGSC 20 % Stade 2 : Semaine 14 à 53 ; IGSC 20 % Global : Semaine 1 à 53

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

15 mai 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

15 mai 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2016

Première publication (Estimation)

21 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2020

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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