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Eficácia, farmacocinética, segurança e tolerabilidade de IGSC 20% em indivíduos com imunodeficiência primária

12 de junho de 2020 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Um estudo multicêntrico, aberto e de braço único para avaliar a eficácia, farmacocinética, segurança e tolerabilidade de IGSC 20% em indivíduos com imunodeficiência primária

Aproximadamente 60 indivíduos serão inscritos para ter aproximadamente 20 indivíduos adultos e 20 indivíduos pediátricos tratados com Imunoglobulina Subcutânea (Humana), 20% Caprilato/Cromatografia Purificada (IGSC 20%) administrada por via subcutânea que concluem todo o estudo. Este estudo incluirá 3 estágios de estudo: Triagem/Fase do Regime Anterior, IGSC 20% Tratamento Estágio 1 (13 IGSC 20% doses semanais) e IGSC 20% Tratamento Estágio 2 (39 IGSC 20% doses semanais). Um total de 52 doses de IGSC 20% será administrado com uma visita final de acompanhamento 1 semana após a última dose na Semana 53. Os sujeitos/cuidadores serão treinados na autoadministração de IGSC 20% pelo pessoal do centro clínico.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, de braço único, eficácia, farmacocinética, segurança e tolerabilidade de IGSC 20% em indivíduos com IP. Aproximadamente 60 indivíduos serão inscritos para ter aproximadamente 20 indivíduos adultos e 20 indivíduos pediátricos tratados com IGSC 20% administrado por via subcutânea que concluem todo o estudo.

Este estudo incluirá 3 estágios de estudo: Triagem/Fase do Regime Anterior, IGSC 20% Tratamento Estágio 1 (13 IGSC 20% doses semanais) e IGSC 20% Tratamento Estágio 2 (39 IGSC 20% doses semanais).

Fase do regime anterior: Os indivíduos serão infundidos com seu regime atual de imunoglobulina intravenosa/imunoglobulina subcutânea (IVIG/SCIG) em andamento ("regime anterior") na clínica para obter 2 níveis mínimos de imunoglobulina G (IgG) ( obtido antes de cada infusão de pIV/pSC) no "regime anterior" de cada indivíduo.

20% IGSC Tratamento Estágio 1: A primeira dose de IGSC 20% será administrada no local clínico imediatamente após a conclusão das avaliações iniciais (SC#1). Todos os indivíduos receberão 13 infusões de IGSC 20% em intervalos semanais. Os níveis mínimos de IgG no sangue serão medidos em todas as visitas do estudo (exceto SC#3). Todas as outras doses de IGSC 20% podem ser infundidas em casa (uma vez devidamente treinado) ou na clínica. A dose do estágio de tratamento 1 continuará no estágio de tratamento 2 de IGSC 20%.

IGSC 20% Tratamento Estágio 2: A dose de IGSC 20% (mg/kg) permanecerá constante sem nenhum ajuste de dose permitido nesta fase, a menos que seja absolutamente necessário clinicamente. Embora todos os indivíduos tenham uma visita clínica SC#17 e avaliações padrão, a amostragem farmacocinética (PK) seriada será realizada apenas em um subconjunto de indivíduos adultos:

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

61

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dortmund, Alemanha, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Alemanha, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Alemanha, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Austrália
      • Auchenflower, Austrália, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Vall D'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Espanha, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Hospital Clínico San Carlos
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • França
      • Montpellier, França, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Hungria, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia, SE-14186
        • Stockholm
  • Tcheca
      • Hradec Kralove, Tcheca, 50005
        • University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico pré-existente de IP com características de hipogamaglobulinemia exigindo terapia de reposição de IgG
  • Sem infecção bacteriana grave nos 3 meses anteriores à triagem e sem infecções bacterianas graves (SBIs) até o momento da visita de linha de base
  • Atualmente em terapia de reposição de IgG (regime estável [dose e intervalo de dosagem] via infusão IV ou SC) por ≥ 3 meses consecutivos em uma dosagem de pelo menos 200 mg/kg por infusão
  • Documentado (nos últimos 3 meses) de um nível mínimo de IgG de ≥ 500 mg/dL no atual regime de terapia de reposição de IgG
  • Os níveis mínimos de IgG de triagem/pré-linha de base devem ser ≥ 500 mg/dL.

Critério de exclusão:

  • Reação adversa grave conhecida à imunoglobulina ou qualquer reação anafilática grave ao sangue ou a qualquer produto derivado do sangue
  • História de doença cutânea bolhosa, trombocitopenia clinicamente significativa, distúrbio hemorrágico, erupção cutânea difusa, infecções cutâneas recorrentes ou outros distúrbios em que a terapia SC seria contraindicada durante o estudo
  • Deficiência de subclasse de IgG isolada, distúrbio de deficiência de anticorpo específico isolado ou hipogamaglobulinemia transitória da infância
  • Síndrome nefrótica e/ou histórico de insuficiência renal aguda e/ou insuficiência renal grave e/ou está em diálise
  • Infecção prévia conhecida ou sinais e sintomas clínicos consistentes com infecção atual pelo vírus da hepatite B ou pelo vírus da hepatite C
  • Histórico de (ano anterior à triagem ou 2 episódios ao longo da vida) ou diagnóstico atual de trombose venosa profunda ou tromboembolismo (por exemplo, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório)
  • Condição médica adquirida conhecida por causar imunodeficiência secundária, como leucemia linfocítica crônica, linfoma, mieloma múltiplo, neutropenia crônica ou recorrente (contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1.000/μL [1,0 x 10^9/L]) ou infecção pelo vírus da imunodeficiência humana /síndrome da Imuno-deficiência Adquirida
  • HIV positivo por tecnologia de amplificação de ácido nucleico com base em uma amostra de sangue de triagem
  • Hipertensão arterial não controlada (sujeitos adultos: pressão arterial sistólica > 160 mmHg e/ou pressão arterial diastólica > 100 mmHg)
  • Recebendo qualquer um dos seguintes medicamentos: (a) imunossupressores, incluindo agentes quimioterápicos, (b) imunomoduladores, (c) corticosteroides sistêmicos de longo prazo definidos como dose diária > 1 mg equivalente de prednisona/kg/dia por > 30 dias Nota: Cursos intermitentes de corticosteróides de não mais de 10 dias não excluiria um sujeito. Corticoides inalatórios ou tópicos são permitidos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: IGSC 20%
13 doses de IGSC 20% no estágio de tratamento 1 e 39 doses de IGSC 20% no estágio de tratamento 2 para um total de 52 doses se IGSC 20%
Biológico: IGSC 20%
Administração semanal de IGSC 20% via infusão intravenosa
Outros nomes:
  • Imunoglobulina Subcutânea (Humana), 20% Caprilato/Cromatografia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de infecção bacteriana grave (SBI) por participante por ano
Prazo: IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
A taxa de eventos SBI por participante por ano durante o tratamento IGSC 20% foi calculada como o número total de eventos SBI dividido pela duração total da exposição em anos em todos os participantes. O intervalo de confiança (IC) de 98% de 2 lados foi determinado a partir de um modelo linear generalizado para regressão de Poisson para o número de eventos transformado em logaritmo com duração de exposição transformada em log em anos como uma variável de compensação.
IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração Média Total de IgG
Prazo: Fase do regime anterior: 2 pontos de tempo pré-dose de pIV ou pSC entre a triagem e a linha de base (até 8 semanas). Fase de IGSC 20%: Pré-dose de IGSC 20% na linha de base (Semana 1), Semanas 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, e na semana 53
A média da concentração total de IgG durante a fase anterior do regime foi calculada como a média das concentrações mínimas nas visitas anteriores de IVIG (pIV)#1 e pIV#2 para participantes que entraram no estudo em um regime anterior de IVIG, ou no sistema imunológico subcutâneo anterior globulina (SCIG) (pSC)#1 e visitas iniciais/SC#1 para participantes entrando no estudo em um regime SCIG anterior. A média da concentração total de IgG durante a fase IGSC 20% foi calculada como a média de todas as concentrações mínimas de estado estacionário medidas durante o estágio 2 do tratamento IGSC 20% nas visitas correspondentes às semanas 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 e 53.
Fase do regime anterior: 2 pontos de tempo pré-dose de pIV ou pSC entre a triagem e a linha de base (até 8 semanas). Fase de IGSC 20%: Pré-dose de IGSC 20% na linha de base (Semana 1), Semanas 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, e na semana 53
Taxa de infecção de qualquer tipo por participante por ano
Prazo: IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
Foi avaliado o número total de infecções de qualquer tipo (sérias/não graves, incluindo sinusite aguda, exacerbação de sinusite crônica, otite média aguda, pneumonia, bronquite aguda, diarreia infecciosa etc.), conforme determinado pelo investigador. A taxa de eventos de infecção por participante por ano durante o tratamento com IGSC 20% foi calculada como o número total de eventos de infecção dividido pela duração total da exposição em anos em todos os participantes. O IC de 95% de 2 lados foi determinado a partir de um modelo linear generalizado para regressão de Poisson para o número de eventos transformado em logaritmo com duração de exposição transformada em log em anos como uma variável de compensação.
IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
Taxa de dias em antibióticos por participantes por ano
Prazo: IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
A taxa de dias em antibióticos por participantes por ano durante o tratamento com IGSC 20% foi calculada como o número total de dias em antibiótico dividido pela duração total da exposição em anos em todos os participantes. O IC de 95% de 2 lados foi determinado a partir de um modelo linear generalizado para regressão de Poisson para o número de dias transformado em log com a duração da exposição transformada em log em anos como uma variável de compensação.
IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
Taxa de internação por infecção por participantes por ano
Prazo: IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
A taxa de hospitalização devido a eventos de infecção por participante por ano durante o tratamento IGSC 20% foi calculada como o número total de hospitalizações devido a eventos de infecção dividido pela duração total da exposição em anos em todos os participantes. O IC de 95% de 2 lados foi determinado a partir de um modelo linear generalizado para regressão de Poisson para o número de eventos transformado em logaritmo com duração de exposição transformada em log em anos como uma variável de compensação.
IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
Taxa de dias de trabalho/escola/atividades diárias perdidas por participantes por ano devido a infecções e tratamentos relacionados
Prazo: IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53
A taxa de dias de trabalho, escola ou atividades diárias perdidas por participante por ano durante o tratamento com IGSC 20% foi calculada como o número total de dias de trabalho/escola/atividades diárias perdidas dividido pela duração total da exposição em anos em todos os participantes. O IC de 95% de 2 lados foi determinado a partir de um modelo linear generalizado para regressão de Poisson para o número de dias transformado em log com a duração da exposição transformada em log em anos como uma variável de compensação.
IGSC 20% Tratamento Estágio 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamento Estágio 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Geral: Semana 1 a 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Grifols Therapeutics LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2016

Conclusão Primária (Real)

15 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

15 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de junho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

21 de junho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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