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Efficacia, farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità di IGSC 20% in soggetti con immunodeficienza primaria

12 giugno 2020 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia, la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità dell'IGSC 20% in soggetti con immunodeficienza primaria

Saranno arruolati circa 60 soggetti in modo da avere circa 20 soggetti adulti e 20 soggetti pediatrici trattati con somministrazione sottocutanea di immunoglobulina sottocutanea (umana), 20% caprilato/cromatografia purificata (IGSC 20%) che completano l'intero studio. Questo studio includerà 3 fasi dello studio: fase di screening/regime precedente, fase 1 di trattamento IGSC 20% (13 dosi settimanali IGSC 20%) e fase 2 di trattamento IGSC 20% (39 dosi settimanali IGSC 20%). Verranno somministrate in totale 52 dosi di IGSC 20% con una visita di follow-up finale 1 settimana dopo l'ultima dose alla settimana 53. I soggetti/caregiver saranno formati sull'autosomministrazione di IGSC 20% da parte del personale del sito clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di efficacia, farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità di IGSC 20% in soggetti con PI. Saranno arruolati circa 60 soggetti in modo da avere circa 20 soggetti adulti e 20 soggetti pediatrici trattati con IGSC 20% somministrato per via sottocutanea che completano l'intero studio.

Questo studio includerà 3 fasi dello studio: fase di screening/regime precedente, fase 1 di trattamento IGSC 20% (13 dosi settimanali IGSC 20%) e fase 2 di trattamento IGSC 20% (39 dosi settimanali IGSC 20%).

Fase del regime precedente: i soggetti riceveranno l'infusione del regime di immunoglobuline per via endovenosa in corso ("regime precedente")/immunoglobuline sottocutanee (IVIG/SCIG) (pIV/pSC) nella clinica per ottenere 2 livelli minimi di immunoglobulina G (IgG) ( ottenuti prima di ogni infusione di pIV/pSC) sul "regime precedente" di ciascun soggetto.

Fase 1 del trattamento IGSC al 20%: la prima dose di IGSC al 20% verrà somministrata presso il centro clinico immediatamente dopo il completamento delle valutazioni di base (SC#1). Tutti i soggetti riceveranno 13 infusioni IGSC al 20% a intervalli settimanali. I livelli ematici minimi di IgG saranno misurati a tutte le visite dello studio (eccetto SC#3). Tutte le altre dosi di IGSC 20% possono essere infuse a casa (una volta adeguatamente istruite) o in clinica. La dose della Fase di trattamento 1 continuerà nella Fase di trattamento 2 del 20% di IGSC.

Fase 2 del trattamento IGSC 20%: la dose IGSC 20% (mg/kg) rimarrà costante senza alcun aggiustamento della dose consentito in questa fase, a meno che non sia assolutamente necessario dal punto di vista medico. Mentre tutti i soggetti avranno una visita clinica SC#17 e valutazioni standard, il campionamento seriale di farmacocinetica (PK) verrà eseguito solo in un sottogruppo di soggetti adulti:

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia, 50005
        • University Hospital
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Germania
      • Dortmund, Germania, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Germania, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Germania, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Germania, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • St Bartholomew'S Hospital
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Spagna, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, SE-14186
        • Stockholm
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Ungheria, H-4400
        • Jósa András County Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi preesistente di IP con caratteristiche di ipogammaglobulinemia che richiedono terapia sostitutiva con IgG
  • Nessuna infezione batterica grave nei 3 mesi precedenti lo screening e nessuna infezione batterica grave (SBI) fino al momento della visita di riferimento
  • Attualmente in terapia sostitutiva con IgG (regime stabile [dose e intervallo di somministrazione] tramite infusione endovenosa o SC) per ≥ 3 mesi consecutivi a un dosaggio di almeno 200 mg/kg per infusione
  • Documentato (nei 3 mesi precedenti) di un livello minimo di IgG ≥ 500 mg/dL con l'attuale regime di terapia sostitutiva di IgG
  • I livelli minimi di IgG allo screening/pre-basale devono essere ≥ 500 mg/dL.

Criteri di esclusione:

  • Reazione avversa grave nota alle immunoglobuline o qualsiasi reazione anafilattica grave al sangue o a qualsiasi prodotto emoderivato
  • Storia di malattia della pelle con vesciche, trombocitopenia clinicamente significativa, disturbo della coagulazione, eruzione cutanea diffusa, infezioni cutanee ricorrenti o altri disturbi per i quali la terapia SC sarebbe controindicata durante lo studio
  • Deficit isolato della sottoclasse di IgG, disturbo da deficit isolato di anticorpi specifici o ipogammaglobulinemia transitoria dell'infanzia
  • Sindrome nefrosica e/o una storia di insufficienza renale acuta e/o insufficienza renale grave e/o è in dialisi
  • Infezione precedente nota o segni e sintomi clinici coerenti con l'attuale infezione da virus dell'epatite B o da virus dell'epatite C
  • Storia di (anno prima dello screening o 2 episodi nel corso della vita) o diagnosi attuale di trombosi venosa profonda o tromboembolia (ad es. infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio)
  • Condizione medica acquisita nota per causare immunodeficienza secondaria, come leucemia linfatica cronica, linfoma, mieloma multiplo, neutropenia cronica o ricorrente (conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1000/μL [1,0 x 10^9/L]) o infezione da virus dell'immunodeficienza umana /sindrome da immuno-deficienza acquisita
  • HIV positivo mediante tecnologia di amplificazione dell'acido nucleico basata su un campione di sangue di screening
  • Ipertensione arteriosa incontrollata (soggetti adulti: pressione arteriosa sistolica > 160 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica > 100 mmHg)
  • Ricezione di uno qualsiasi dei seguenti farmaci: (a) immunosoppressori inclusi agenti chemioterapici, (b) immunomodulatori, (c) corticosteroidi sistemici a lungo termine definiti come dose giornaliera > 1 mg di prednisone equivalente/kg/die per > 30 giorni Nota: cicli intermittenti di corticosteroidi per non più di 10 giorni non escluderebbe un soggetto. Sono consentiti corticosteroidi per via inalatoria o topica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IGSC 20%
13 dosi di IGSC 20% nella Fase di trattamento 1 e 39 dosi di IGSC 20% nella Fase di trattamento 2 per un totale di 52 dosi se IGSC 20%
Biologico: IGSC 20%
Somministrazione settimanale di IGSC 20% tramite infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Immunoglobulina sottocutanea (umana), caprilato al 20%/cromatografia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di infezioni batteriche gravi (SBI) per partecipante all'anno
Lasso di tempo: IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Il tasso di eventi SBI per partecipante all'anno durante il trattamento IGSC 20% è stato calcolato come il numero totale di eventi SBI diviso per la durata totale dell'esposizione in anni tra tutti i partecipanti. L'intervallo di confidenza (CI) bilaterale al 98% è stato determinato da un modello lineare generalizzato per la regressione di Poisson per il numero di eventi trasformato in log con la durata dell'esposizione in anni trasformata in log come variabile di offset.
IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione media minima di IgG totali
Lasso di tempo: Fase del regime precedente: 2 punti temporali pre-dose di pIV o pSC tra lo screening e il basale (fino a 8 settimane). Fase IGSC 20%: pre-dose di IGSC 20% al basale (settimana 1), settimane 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, e alla settimana 53
La concentrazione minima media totale di IgG durante la fase del regime precedente è stata calcolata come media delle concentrazioni minime alle precedenti visite IVIG (pIV)#1 e pIV#2 per i partecipanti che sono entrati nello studio con un precedente regime IVIG o al precedente immunostimolatore sottocutaneo globulina (SCIG) (pSC)#1 e visite al basale/SC#1 per i partecipanti che entrano nello studio con un precedente regime SCIG. La concentrazione minima media totale di IgG durante la fase IGSC 20% è stata calcolata come la media di tutte le concentrazioni minime allo stato stazionario misurate durante la fase 2 del trattamento IGSC 20% alle visite corrispondenti alle settimane 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 e 53.
Fase del regime precedente: 2 punti temporali pre-dose di pIV o pSC tra lo screening e il basale (fino a 8 settimane). Fase IGSC 20%: pre-dose di IGSC 20% al basale (settimana 1), settimane 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, e alla settimana 53
Tasso di infezione di qualsiasi tipo per partecipante all'anno
Lasso di tempo: IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
È stato valutato il numero totale di infezioni di qualsiasi tipo (gravi/non gravi tra cui sinusite acuta, esacerbazione di sinusite cronica, otite media acuta, polmonite, bronchite acuta, diarrea infettiva, ecc.) determinato dallo sperimentatore. Il tasso di eventi di infezione per partecipante all'anno durante il trattamento IGSC 20% è stato calcolato come il numero totale di eventi di infezione diviso per la durata totale dell'esposizione in anni tra tutti i partecipanti. L'intervallo di confidenza bilaterale al 95% è stato determinato da un modello lineare generalizzato per la regressione di Poisson per il numero di eventi trasformato in log con la durata dell'esposizione trasformata in log in anni come variabile offset.
IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Tasso di giorni di antibiotici per partecipanti all'anno
Lasso di tempo: IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Il tasso di giorni di antibiotici per partecipante all'anno durante il trattamento IGSC al 20% è stato calcolato come il numero totale di giorni di antibiotico diviso per la durata totale dell'esposizione in anni tra tutti i partecipanti. L'intervallo di confidenza bilaterale al 95% è stato determinato da un modello lineare generalizzato per la regressione di Poisson per il numero di giorni trasformato in logaritmo con la durata dell'esposizione in anni trasformata in logaritmo come variabile offset.
IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Tasso di ospedalizzazione a causa di infezione per partecipanti all'anno
Lasso di tempo: IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Il tasso di ospedalizzazione a causa di eventi di infezione per partecipante all'anno durante il trattamento IGSC 20% è stato calcolato come il numero totale di ospedalizzazione a causa di eventi di infezione diviso per la durata totale dell'esposizione in anni tra tutti i partecipanti. L'intervallo di confidenza bilaterale al 95% è stato determinato da un modello lineare generalizzato per la regressione di Poisson per il numero di eventi trasformato in log con la durata dell'esposizione trasformata in log in anni come variabile offset.
IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Tasso di giorni di lavoro/scuola/attività quotidiane persi per partecipante all'anno a causa di infezioni e cure correlate
Lasso di tempo: IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53
Il tasso di giorni di lavoro, scuola o attività quotidiane persi per partecipante all'anno durante il trattamento IGSC 20% è stato calcolato come il numero totale di giorni di lavoro/scuola/attività quotidiane persi diviso per la durata totale dell'esposizione in anni tra tutti i partecipanti. L'intervallo di confidenza bilaterale al 95% è stato determinato da un modello lineare generalizzato per la regressione di Poisson per il numero di giorni trasformato in log con la durata dell'esposizione trasformata in log in anni come variabile offset.
IGSC 20% Trattamento Fase 1: Settimana da 1 a 13; Fase 2 del trattamento IGSC 20%: dalla settimana 14 alla 53; IGSC 20% complessivo: dalla settimana 1 alla 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

15 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

15 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

21 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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