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Eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad de IGSC 20 % en sujetos con inmunodeficiencia primaria

12 de junio de 2020 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Un ensayo multicéntrico, abierto y de un solo brazo para evaluar la eficacia, la farmacocinética y la seguridad y tolerabilidad de IGSC 20 % en sujetos con inmunodeficiencia primaria

Se inscribirán aproximadamente 60 sujetos para que aproximadamente 20 sujetos adultos y 20 sujetos pediátricos sean tratados con inmunoglobulina subcutánea (humana), 20 % caprilato/cromatografía purificada (IGSC 20 %) administrada por vía subcutánea que completen todo el estudio. Este estudio incluirá 3 etapas de estudio: Fase de detección/régimen anterior, IGSC 20% Etapa de tratamiento 1 (13 IGSC 20% dosis semanales) y IGSC 20% Etapa de tratamiento 2 (39 IGSC 20% dosis semanales). Se administrará un total de 52 dosis de IGSC al 20 % con una visita de seguimiento final 1 semana después de la última dosis en la Semana 53. Los sujetos/cuidadores recibirán capacitación sobre la autoadministración de IGSC al 20 % por parte del personal del sitio clínico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, de un solo brazo, de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad de IGSC 20 % en sujetos con IP. Se inscribirán aproximadamente 60 sujetos para que aproximadamente 20 sujetos adultos y 20 sujetos pediátricos sean tratados con IGSC 20 % administrado por vía subcutánea que completen todo el estudio.

Este estudio incluirá 3 etapas de estudio: Fase de detección/régimen anterior, IGSC 20% Etapa de tratamiento 1 (13 IGSC 20% dosis semanales) y IGSC 20% Etapa de tratamiento 2 (39 IGSC 20% dosis semanales).

Fase de régimen anterior: a los sujetos se les infundirá su régimen actual en curso ("régimen anterior") de inmunoglobulina intravenosa/inmunoglobulina subcutánea (IVIG/SCIG) (pIV/pSC) en la clínica para obtener 2 niveles mínimos de inmunoglobulina G (IgG) ( obtenidos antes de cada infusión de pIV/pSC) en el "régimen anterior" de cada sujeto.

Etapa 1 del tratamiento con IGSC al 20 %: la primera dosis de IGSC al 20 % se administrará en el sitio clínico inmediatamente después de que se completen las evaluaciones iniciales (SC n.° 1). Todos los sujetos recibirán 13 infusiones de IGSC al 20 % a intervalos semanales. Los niveles mínimos de IgG en sangre se medirán en todas las visitas del estudio (excepto SC n.º 3). Todas las demás dosis de IGSC 20 % se pueden infundir en el hogar (una vez que se entrene adecuadamente) o en la clínica. La dosis de la etapa de tratamiento 1 continuará en la etapa de tratamiento 2 de IGSC al 20 %.

Etapa 2 del tratamiento con IGSC 20 %: la dosis de IGSC 20 % (mg/kg) se mantendrá constante y no se permitirá ningún ajuste de dosis en esta fase, a menos que sea absolutamente necesario desde el punto de vista médico. Si bien todos los sujetos tendrán una visita a la clínica SC # 17 y evaluaciones estándar, el muestreo de farmacocinética en serie (PK) solo se realizará en un subconjunto de sujetos adultos:

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

61

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dortmund, Alemania, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Alemania, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Alemania, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Alemania, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Chequia
      • Hradec Kralove, Chequia, 50005
        • University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, España, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, España, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Hungría, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, SE-14186
        • Stockholm

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico preexistente de PI con características de hipogammaglobulinemia que requiere terapia de reemplazo de IgG
  • Sin infección bacteriana grave en los 3 meses anteriores a la selección y sin infecciones bacterianas graves (SBI) hasta el momento de la visita inicial
  • Actualmente en terapia de reemplazo de IgG (régimen estable [dosis e intervalo de dosificación] a través de infusión IV o SC) durante ≥ 3 meses consecutivos a una dosis de al menos 200 mg/kg por infusión
  • Documentado (dentro de los 3 meses anteriores) de un nivel mínimo de IgG de ≥ 500 mg/dL en el régimen actual de terapia de reemplazo de IgG
  • Los niveles mínimos de IgG de detección/antes de la línea de base deben ser ≥ 500 mg/dl.

Criterio de exclusión:

  • Reacción adversa grave conocida a la inmunoglobulina o cualquier reacción anafiláctica grave a la sangre o cualquier producto derivado de la sangre
  • Antecedentes de enfermedad de la piel con ampollas, trombocitopenia clínicamente significativa, trastorno hemorrágico, erupción cutánea difusa, infecciones cutáneas recurrentes u otros trastornos en los que la terapia SC estaría contraindicada durante el estudio
  • Deficiencia aislada de subclases de IgG, trastorno de deficiencia de anticuerpos específicos aislados o hipogammaglobulinemia transitoria de la infancia
  • Síndrome nefrótico y/o antecedentes de insuficiencia renal aguda y/o insuficiencia renal grave y/o está en diálisis
  • Infección previa conocida o signos y síntomas clínicos compatibles con la infección actual por el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C
  • Antecedentes de (año anterior a la selección o 2 episodios en la vida) o diagnóstico actual de trombosis venosa profunda o tromboembolismo (p. ej., infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio)
  • Condición médica adquirida que se sabe que causa inmunodeficiencia secundaria, como leucemia linfocítica crónica, linfoma, mieloma múltiple, neutropenia crónica o recurrente (recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1000/μL [1,0 x 10^9/L]) o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana /síndrome de Inmuno-Deficiencia Adquirida
  • VIH positivo por tecnología de amplificación de ácido nucleico basada en una muestra de sangre de detección
  • Hipertensión arterial no controlada (sujetos adultos: presión arterial sistólica > 160 mmHg y/o presión arterial diastólica > 100 mmHg)
  • Recibir cualquiera de los siguientes medicamentos: (a) inmunosupresores, incluidos los agentes quimioterapéuticos, (b) inmunomoduladores, (c) corticosteroides sistémicos a largo plazo definidos como dosis diaria > 1 mg de prednisona equivalente/kg/día durante > 30 días Nota: ciclos intermitentes de corticosteroides de no más de 10 días no excluiría a un sujeto. Se permiten los corticosteroides inhalados o tópicos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IGSC 20%
13 dosis de IGSC 20 % en la etapa de tratamiento 1 y 39 dosis de IGSC 20 % en la etapa de tratamiento 2 para un total de 52 dosis si IGSC 20 %
Biológico: IGSC 20%
Administración semanal de IGSC 20% vía infusión intravenosa
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina subcutánea (humana), 20% caprilato/cromatografía

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de infección bacteriana grave (SBI) por participante por año
Periodo de tiempo: IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
La tasa de eventos de SBI por participante por año durante el tratamiento con IGSC al 20 % se calculó como el número total de eventos de SBI dividido por la duración total de la exposición en años en todos los participantes. El intervalo de confianza (IC) bilateral del 98 % se determinó a partir de un modelo lineal generalizado para la regresión de Poisson para el número de eventos transformado logarítmicamente con la duración de la exposición en años transformada logarítmicamente como variable de compensación.
IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración media mínima de IgG total
Periodo de tiempo: Fase de régimen anterior: 2 puntos de tiempo antes de la dosis de pIV o pSC entre la selección y el inicio (hasta 8 semanas). Fase de IGSC al 20 %: dosis previa de IGSC al 20 % al inicio (semana 1), semanas 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, y en la semana 53
La concentración media total de IgG durante la fase de régimen anterior se calculó como el promedio de las concentraciones mínimas en las visitas anteriores de IVIG (pIV) n.° 1 y pIV n.° 2 para los participantes que ingresaron al estudio con un régimen anterior de IVIG, o en la prueba inmunológica subcutánea anterior. globulina (SCIG) (pSC)#1 y visitas basales/SC#1 para los participantes que ingresan al estudio con un régimen SCIG anterior. La concentración media total de IgG durante la fase IGSC 20 % se calculó como el promedio de todas las concentraciones mínimas en estado estacionario medidas durante la etapa 2 del tratamiento IGSC 20 % en las visitas correspondientes a las semanas 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 , 40, 44, 48, 52 y 53.
Fase de régimen anterior: 2 puntos de tiempo antes de la dosis de pIV o pSC entre la selección y el inicio (hasta 8 semanas). Fase de IGSC al 20 %: dosis previa de IGSC al 20 % al inicio (semana 1), semanas 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, y en la semana 53
Tasa de infección de cualquier tipo por participante por año
Periodo de tiempo: IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
Se evaluó el número total de infecciones de cualquier tipo (graves/no graves incluyendo sinusitis aguda, exacerbación de sinusitis crónica, otitis media aguda, neumonía, bronquitis aguda, diarrea infecciosa, etc.) según lo determinado por el investigador. La tasa de eventos de infección por participante por año durante el tratamiento con IGSC al 20 % se calculó como el número total de eventos de infección dividido por la duración total de la exposición en años en todos los participantes. El IC del 95 % bilateral se determinó a partir de un modelo lineal generalizado para la regresión de Poisson para el número de eventos transformado logarítmicamente con la duración de la exposición en años transformada logarítmicamente como una variable de compensación.
IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
Tasa de días con antibióticos por participante por año
Periodo de tiempo: IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
La tasa de días con antibióticos por participantes por año durante el tratamiento con IGSC al 20 % se calculó como el número total de días con antibióticos dividido por la duración total de la exposición en años en todos los participantes. El IC del 95 % bilateral se determinó a partir de un modelo lineal generalizado para la regresión de Poisson para el número de días transformado logarítmicamente con la duración de la exposición en años transformada logarítmicamente como variable de compensación.
IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
Tasa de hospitalización por infección por participantes por año
Periodo de tiempo: IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
La tasa de hospitalización debido a eventos de infección por participante por año durante el tratamiento con IGSC 20 % se calculó como el número total de hospitalizaciones debido a eventos de infección dividido por la duración total de la exposición en años en todos los participantes. El IC del 95 % bilateral se determinó a partir de un modelo lineal generalizado para la regresión de Poisson para el número de eventos transformado logarítmicamente con la duración de la exposición en años transformada logarítmicamente como una variable de compensación.
IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
Tasa de días de trabajo/escuela/actividades diarias perdidas por participante por año debido a infecciones y tratamientos relacionados
Periodo de tiempo: IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53
La tasa de días de trabajo, escuela o actividades diarias perdidos por participante por año durante el tratamiento IGSC 20% se calculó como el número total de días de trabajo/escuela/actividades diarias perdidos dividido por la duración total de la exposición en años entre todos los participantes. El IC del 95 % bilateral se determinó a partir de un modelo lineal generalizado para la regresión de Poisson para el número de días transformado logarítmicamente con la duración de la exposición en años transformada logarítmicamente como variable de compensación.
IGSC 20% Tratamiento Etapa 1: Semana 1 a 13; IGSC 20% Tratamiento Etapa 2: Semana 14 a 53; IGSC 20% Total: Semana 1 a 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

15 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

15 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de junio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2020

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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