Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IGSC:n teho, farmakokinetiikka, turvallisuus ja siedettävyys 20 % potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos

perjantai 12. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Monikeskus, avoin, yhden käden tutkimus IGSC:n 20 % tehon, farmakokinetiikan ja turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos

Noin 60 koehenkilöä otetaan mukaan, jotta noin 20 aikuista ja 20 lapsipotilasta hoidetaan ihonalaisesti annetulla immuuniglobuliinilla (ihminen), 20 % kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu (IGSC 20 %), jotka suorittavat koko tutkimuksen loppuun. Tämä tutkimus sisältää 3 tutkimusvaihetta: seulonta/edellinen hoitojakso, IGSC 20 % hoitovaihe 1 (13 IGSC 20 % viikoittaista annosta) ja IGSC 20 % hoitovaihe 2 (39 IGSC 20 % viikoittaista annosta). Yhteensä 52 annosta IGSC 20 % annetaan viimeisen seurantakäynnin yhteydessä 1 viikko viimeisen annoksen jälkeen viikolla 53. Kliinisen paikan henkilökunta kouluttaa koehenkilöt/hoitajat IGSC:n 20 %:n itseantoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, monikeskus, avoin, yhden haaran teho-, farmakokinetiikka-, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus IGSC:stä 20 % potilailla, joilla on PI. Noin 60 koehenkilöä otetaan mukaan, jotta noin 20 aikuispotilasta ja 20 lapsipotilasta hoidetaan 20 %:lla ihonalaisesti annetulla IGSC:llä, jotka suorittavat koko tutkimuksen loppuun.

Tämä tutkimus sisältää 3 tutkimusvaihetta: seulonta/edellinen hoitojakso, IGSC 20 % hoitovaihe 1 (13 IGSC 20 % viikoittaista annosta) ja IGSC 20 % hoitovaihe 2 (39 IGSC 20 % viikoittaista annosta).

Edellinen hoito-vaihe: Koehenkilöille infusoidaan heidän nykyinen meneillään oleva ("edellinen hoito") suonensisäinen immuuniglobuliini/subkutaaninen immuuniglobuliini (IVIG/SCIG) hoito-ohjelma (pIV/pSC) klinikalla, jotta saadaan 2 vähimmäistasoa immunoglobuliini G (IgG) ( saatu ennen jokaista pIV/pSC-infuusiota) kunkin kohteen "edellisellä hoito-ohjelmalla".

20 % IGSC-hoito Vaihe 1: Ensimmäinen IGSC 20 % -annos annetaan kliiniseen paikkaan välittömästi sen jälkeen, kun lähtötilanteen arvioinnit on suoritettu (SC#1). Kaikki koehenkilöt saavat 13 IGSC 20 % -infuusiota viikoittain. IgG-minimiarvot veressä mitataan kaikilla (paitsi SC#3) tutkimuskäynneillä. Kaikki muut IGSC 20 %:n annokset voidaan infusoida kotona (kun on asianmukaisesti koulutettu) tai klinikalla. Hoitovaiheen 1 annos jatkuu IGSC 20 %:n hoitovaiheeseen 2.

IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: IGSC 20 % -annos (mg/kg) pysyy vakiona ilman annoksen säätämistä tässä vaiheessa, ellei se ole lääketieteellisesti ehdottoman välttämätöntä. Vaikka kaikilla koehenkilöillä on SC#17-klinikallakäynti ja standardiarvioinnit, sarja farmakokinetiikan (PK) näytteenotto suoritetaan vain aikuisten koehenkilöiden alajoukolle:

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

61

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Auchenflower, Australia, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Espanja, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Ranska
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, SE-14186
        • Stockholm
  • Saksa
      • Dortmund, Saksa, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Saksa, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Saksa, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Saksa, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Tšekki
      • Hradec Kralove, Tšekki, 50005
        • University Hospital
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Unkari, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
        • Derriford Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aiempi PI-diagnoosi, jossa on hypogammaglobulinemian piirteitä, jotka vaativat IgG-korvaushoitoa
  • Ei vakavaa bakteeri-infektiota 3 kuukauden aikana ennen seulontaa, eikä sillä ole vakavia bakteeri-infektioita (SBI) peruskäyntiin asti
  • Tällä hetkellä IgG-korvaushoito (stabiili hoito-ohjelma [annos ja annosväli] IV- tai SC-infuusiona) ≥ 3 peräkkäisen kuukauden ajan annoksella vähintään 200 mg/kg infuusiota kohti
  • Dokumentoitu (edellisten 3 kuukauden aikana) IgG:n minimitaso ≥ 500 mg/dl nykyisellä IgG-korvaushoito-ohjelmalla
  • Seulonta/pre-Baseline-IgG-tasojen on oltava ≥ 500 mg/dl.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu vakava haittavaikutus immunoglobuliinille tai mikä tahansa vakava anafylaktinen reaktio verelle tai mille tahansa veripohjaiselle tuotteelle
  • Aiemmin rakkuloita aiheuttava ihosairaus, kliinisesti merkittävä trombosytopenia, verenvuotohäiriö, diffuusi ihottuma, toistuvat ihoinfektiot tai muut sairaudet, joissa SC-hoito olisi vasta-aiheinen tutkimuksen aikana
  • Yksittäinen IgG-alaluokan puutos, eristetty spesifinen vasta-ainepuutoshäiriö tai ohimenevä lapsenlapsen hypogammaglobulinemia
  • Nefroottinen oireyhtymä ja/tai aiempi akuutti munuaisten vajaatoiminta ja/tai vaikea munuaisten vajaatoiminta ja/tai hän on dialyysihoidossa
  • Tunnettu aikaisempi infektio tai kliiniset merkit ja oireet, jotka vastaavat nykyistä hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektiota
  • Syvän laskimotromboosin tai tromboembolian (esim. sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus) historia (vuosi ennen seulontaa tai 2 jaksoa elämässä) tai nykyinen diagnoosi
  • Hankittu sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunikatoa, kuten krooninen lymfaattinen leukemia, lymfooma, multippeli myelooma, krooninen tai toistuva neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1000/μL [1,0 x 10^9/l]) tai ihmisen immuunikatovirusinfektio /hankittu immuunikato-oireyhtymä
  • HIV-positiivinen nukleiinihappoamplifikaatioteknologialla, joka perustuu seulontaverinäytteeseen
  • Hallitsematon verenpainetauti (aikuiset: systolinen verenpaine > 160 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine > 100 mmHg)
  • Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä saaminen: (a) immunosuppressantit, mukaan lukien kemoterapeuttiset aineet, (b) immunomodulaattorit, (c) pitkäaikaiset systeemiset kortikosteroidit, jotka määritellään päiväannoksena > 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk > 30 päivän ajan Huomautus: Jaksottaiset kurssit enintään 10 päivän kortikosteroidihoito ei sulje pois koehenkilöä. Inhaloitavat tai paikalliset kortikosteroidit ovat sallittuja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IGSC 20 %
13 annosta IGSC 20 % hoitovaiheessa 1 ja 39 annosta IGSC 20 % hoitovaiheessa 2 yhteensä 52 annosta, jos IGSC 20 %
Biologinen: IGSC 20 %
Viikoittainen IGSC 20 % antaminen suonensisäisenä infuusiona
Muut nimet:
  • Immuuniglobuliini ihonalainen (ihminen), 20 % kaprylaatti/kromatografia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien bakteeri-infektioiden (SBI) määrä osallistujaa kohti vuodessa
Aikaikkuna: IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
SBI-tapahtumien määrä osallistujaa kohden vuodessa IGSC:n 20 % hoidon aikana laskettiin SBI-tapahtumien kokonaismääränä jaettuna kaikkien osallistujien altistumisen kokonaiskestolla vuosina. Kaksipuolinen 98 %:n luottamusväli (CI) määritettiin Poisson-regression yleisestä lineaarisesta mallista log-muunnetulle tapahtumien lukumäärälle log-muunnetun altistuksen keston ollessa vuosia offset-muuttujana.
IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen kokonais-IgG-pitoisuus
Aikaikkuna: Edellinen hoito-vaihe: 2 aikapistettä ennen pIV:n tai pSC:n annosta seulonnan ja lähtötilanteen välillä (enintään 8 viikkoa). IGSC 20 % -vaihe: IGSC 20 %:n esiannos lähtötilanteessa (viikko 1), viikot 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, ja viikolla 53
Keskimääräinen kokonais-IgG-konsentraatio edellisen hoito-vaiheen aikana laskettiin alimman pitoisuuden keskiarvona edellisellä IVIG- (pIV)#1- ja pIV#2-käynnillä niille osallistujille, jotka osallistuivat tutkimukseen edellisellä IVIG-hoito-ohjelmalla tai edellisellä ihonalaisen immuunijärjestelmän aikana. globuliini (SCIG) (pSC)#1 ja lähtötilanteen/SC#1-käynnit osallistujille, jotka osallistuvat tutkimukseen aikaisemmalla SCIG-ohjelmalla. Keskimääräinen alin kokonais-IgG-pitoisuus IGSC 20 % -vaiheen aikana laskettiin kaikkien vakaan tilan alimman pitoisuuden keskiarvona, joka mitattiin IGSC 20 % -hoidon vaiheessa 2 viikkoja 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36 vastaavilla käynneillä. , 40, 44, 48, 52 ja 53.
Edellinen hoito-vaihe: 2 aikapistettä ennen pIV:n tai pSC:n annosta seulonnan ja lähtötilanteen välillä (enintään 8 viikkoa). IGSC 20 % -vaihe: IGSC 20 %:n esiannos lähtötilanteessa (viikko 1), viikot 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, ja viikolla 53
Kaikenlaisten tartuntojen määrä osallistujaa kohti vuodessa
Aikaikkuna: IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Kaikkien infektioiden (vakavat/ei-vakavat, mukaan lukien akuutti sinuiitti, kroonisen poskiontelotulehduksen paheneminen, akuutti välikorvatulehdus, keuhkokuume, akuutti keuhkoputkentulehdus, tarttuva ripuli jne.) kokonaismäärä tutkijan määrittämänä arvioitiin. Infektiotapahtumien määrä osallistujaa kohden vuodessa IGSC 20 % -hoidon aikana laskettiin infektiotapahtumien kokonaismääränä jaettuna kaikkien osallistujien altistumisen kokonaiskestolla vuosina. Kaksipuolinen 95 % luottamusväli määritettiin Poisson-regression yleisestä lineaarisesta mallista log-muunnetulle tapahtumien lukumäärälle log-muunnetun altistuksen keston ollessa vuosia offset-muuttujana.
IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Antibioottipäivien määrä osallistujaa kohti vuodessa
Aikaikkuna: IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Antibioottipäivien määrä osallistujaa kohden vuodessa IGSC 20 % -hoidon aikana laskettiin antibioottikuuripäivien kokonaismääränä jaettuna kaikkien osallistujien altistuksen kokonaiskestolla vuosina. Kaksipuolinen 95 % luottamusväli määritettiin Poisson-regression yleistetystä lineaarisesta mallista log-muunnetulle päivien lukumäärälle log-muunnetulla altistuksen kestolla vuosina offset-muuttujana.
IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Infektiosta johtuvien sairaalahoitojen määrä osallistujaa kohti vuodessa
Aikaikkuna: IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Infektiotapahtumien aiheuttamien sairaalahoitojen määrä osallistujaa kohden vuodessa IGSC:n 20 % hoidon aikana laskettiin jakamalla infektiotapahtumien aiheuttamien sairaalahoitojen kokonaismäärä kaikkien osallistujien altistumisen kokonaiskestolla vuosina. Kaksipuolinen 95 % luottamusväli määritettiin Poisson-regression yleisestä lineaarisesta mallista log-muunnetulle tapahtumien lukumäärälle log-muunnetun altistuksen keston ollessa vuosia offset-muuttujana.
IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Puuttuneiden työ-/koulu-/päivittäisten toimintojen määrä osallistujaa kohden vuodessa infektioiden ja niihin liittyvien hoitojen vuoksi
Aikaikkuna: IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53
Menetettyjen työpäivien, koulupäivien tai päivittäisten toimintojen osuus osallistujaa kohden vuodessa IGSC:n 20 %:n hoidon aikana laskettiin jakamatta jääneiden työ-/koulupäivien/päivittäisten toimien kokonaismääränä kaikkien osallistujien altistumisen kokonaiskestolla vuosina. Kaksipuolinen 95 %:n luottamusväli määritettiin Poisson-regression yleistetystä lineaarisesta mallista log-muunnetulle päivien lukumäärälle log-muunnetulla altistuksen kestolla vuosina offset-muuttujana.
IGSC 20 % Hoito Vaihe 1: Viikko 1-13; IGSC 20 % Hoito Vaihe 2: Viikko 14 - 53; IGSC 20 % Kaiken kaikkiaan: Viikko 1-53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 21. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen immuunipuutos

Kliiniset tutkimukset IGSC 20 %

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa