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原発性免疫不全症患者におけるIGSC 20%の有効性、薬物動態、安全性、忍容性

2020年6月12日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

原発性免疫不全患者におけるIGSC 20%の有効性、薬物動態、安全性および忍容性を評価するための多施設共同、非盲検、単群試験

皮下投与された免疫グロブリン皮下（ヒト）、２０％カプリル酸／クロマトグラフィー精製（ＩＧＳＣ ２０％）で治療される約２０人の成人被験者および約２０人の小児被験者が試験全体を完了するために、約６０人の被験者が登録される。 この研究には、スクリーニング/以前のレジメンフェーズ、IGSC 20% 治療ステージ 1 (毎週 13 回の IGSC 20% 投与)、および 39 回の IGSC 20% 治療ステージ 2 (週 39 回の IGSC 20% 投与) の 3 つの研究ステージが含まれます。 ＩＧＳＣ ２０％を合計５２回投与し、最後の投与から１週間後の５３週目に最終の追跡訪問を行う。 被験者/介護者は、臨床現場の担当者によってIGSC 20%の自己投与について訓練を受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、PI患者におけるIGSC 20%の有効性、PK、安全性および忍容性の前向き、多施設、非盲検、単群の研究です。 約６０人の被験者が登録され、約２０人の成人被験者と２０人の小児被験者に２０％皮下投与されたＩＧＳＣを投与して研究全体を完了させる。

この研究には、スクリーニング/以前のレジメンフェーズ、IGSC 20% 治療ステージ 1 (毎週 13 回の IGSC 20% 投与)、および 39 回の IGSC 20% 治療ステージ 2 (週 39 回の IGSC 20% 投与) の 3 つの研究ステージが含まれます。

以前のレジメン段階: 被験者はクリニックで現在進行中の (「以前のレジメン」) 静脈内免疫グロブリン/皮下免疫グロブリン (IVIG/SCIG) レジメン (pIV/pSC) を注入され、2 つのトラフ免疫グロブリン G (IgG) レベルを取得します (各被験者の「以前のレジメン」に関して、各 pIV/pSC 注入前に取得されます。

20% IGSC 治療ステージ 1: ベースライン評価が完了した直後に、20% IGSC の最初の用量が臨床現場で投与されます (SC#1)。 全ての被験者は、１週間間隔で１３回のＩＧＳＣ ２０％注入を受ける。 ＩｇＧトラフ血中濃度は、すべて（ＳＣ＃３を除く）の研究来院時に測定される。他のすべての用量のＩＧＳＣ ２０％は、自宅（適切に訓練されれば）または診療所で注入され得る。 治療ステージ 1 の用量は、IGSC 20% 治療ステージ 2 まで継続されます。

IGSC 20% 治療ステージ 2: IGSC 20% 用量 (mg/kg) は、医学的に絶対に必要でない限り、この段階では用量調整が許可されず一定のままとなります。 すべての被験者は SC#17 の来院と標準評価を受けますが、連続薬物動態 (PK) サンプリングは成人被験者のサブセットでのみ実行されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

61

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London、イギリス、E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth、イギリス、PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • オーストラリア
      • Auchenflower、オーストラリア、4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville、オーストラリア、3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン、SE-14186
        • Stockholm
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Vall D'Hebron University Hospital
      • Barcelona、スペイン、08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba、スペイン、14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid、スペイン、28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • チェコ
      • Hradec Kralove、チェコ、50005
        • University Hospital
  • ドイツ
      • Dortmund、ドイツ、44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig、ドイツ、04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz、ドイツ、55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin、ドイツ、53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza、ハンガリー、H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • フランス
      • Montpellier、フランス、34295
        • CHU de Montpellier
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、4736
        • The Children's Memorial Health Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～75年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • IgG補充療法を必要とする低ガンマグロブリン血症の特徴を伴うPIの既存の診断
  • スクリーニング前の3か月以内に重篤な細菌感染症がなく、ベースライン来院時までに重篤な細菌感染症（SBI）がないこと。
  • 現在、IgG補充療法（IVまたはSC注入による安定したレジメン[用量および投与間隔]）を連続3か月以上、1回の注入あたり少なくとも200 mg/kgの用量で受けている
  • 現在のIgG補充療法レジメンにおけるIgGトラフレベルが500mg/dL以上であることが（過去3か月以内に）記録されている
  • スクリーニング/ベースライン前のトラフ IgG レベルは 500 mg/dL 以上である必要があります。

除外基準:

  • 免疫グロブリンに対する既知の重篤な副作用、または血液または血液由来製品に対する重度のアナフィラキシー反応
  • -水疱性皮膚疾患、臨床的に重大な血小板減少症、出血性疾患、びまん性発疹、再発性皮膚感染症、または研究中にSC療法が禁忌となるその他の疾患の病歴
  • 孤立性 IgG サブクラス欠損症、孤立性特異的抗体欠損症、または乳児期の一過性低ガンマグロブリン血症
  • ネフローゼ症候群、および/または急性腎不全の病歴、および/または重度の腎障害、および/または透析を受けている
  • 過去に感染したことがわかっている、または現在のB型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルス感染と一致する臨床徴候および症状がある
  • -深部静脈血栓症または血栓塞栓症（例、心筋梗塞、脳血管障害、または一過性脳虚血発作）の病歴（スクリーニングの1年前または生涯で2回のエピソード）または現在の診断
  • 慢性リンパ性白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫、慢性または再発性の好中球減少症（好中球の絶対数が1000/μL未満[1.0 x 10^9/L]）、ヒト免疫不全ウイルス感染など、二次免疫不全を引き起こすことが知られている後天性の病状/後天性免疫不全症候群
  • スクリーニング血液サンプルに基づく核酸増幅技術によるHIV陽性
  • 制御されていない動脈性高血圧症（成人対象：収縮期血圧 > 160 mmHg および/または拡張期血圧 > 100 mmHg）
  • 以下の薬剤のいずれかの投与を受けている：(a) 化学療法剤を含む免疫抑制剤、(b) 免疫調節剤、(c) 1日用量> プレドニゾン当量1 mg/kg/日として定義される長期全身性コルチコステロイドを30日間を超えて投与 注: 断続的なコース10 日を超えないコルチコステロイドの投与は被験者を除外するものではない。 吸入または局所コルチコステロイドの使用は許可されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：IGSC 20%
IGSC 20%の場合、治療ステージ1ではIGSC 20%を13回、治療ステージ2ではIGSC 20%を39回、合計52回
生物学的：IGSC 20%
IGSC 20% を毎週静脈内投与
他の名前：
  • 免疫グロブリン皮下 (ヒト)、20% カプリル酸/クロマトグラフィー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者あたりの年間の重篤な細菌感染症 (SBI) の割合
時間枠：IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
IGSC 20% 治療中の参加者あたりの年間 SBI イベント発生率は、SBI イベントの総数を全参加者の総曝露期間年数で割ったものとして計算されました。 両側 98% 信頼区間 (CI) は、オフセット変数として対数変換された曝露期間 (年) を使用して、対数変換されたイベント数のポアソン回帰の一般化線形モデルから決定されました。
IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均トラフ総 IgG 濃度
時間枠：以前のレジメンフェーズ: スクリーニングとベースラインの間の pIV または pSC 投与前の 2 時点 (最大 8 週間)。 IGSC 20% フェーズ: ベースライン (第 1 週)、第 2、5、9、13、17、18、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週目に IGSC 20% の投与前、そして53週目では
前回のレジメン段階での平均トラフ総 IgG 濃度は、以前の IVIG レジメンで研究に参加した参加者について、前回の IVIG (pIV)#1 および pIV#2 来院時、または前回の皮下免疫投与時のトラフ濃度の平均として計算されました。以前の SCIG レジメンで研究に参加する参加者に対するグロブリン (SCIG) (pSC)#1 およびベースライン/SC#1 訪問。 IGSC 20% 期の平均トラフ総 IgG 濃度は、17、18、20、24、28、32、36 週目に対応する来院時の IGSC 20% 治療ステージ 2 中に測定されたすべての定常状態のトラフ濃度の平均として計算されました。 、40、44、48、52、53。
以前のレジメンフェーズ: スクリーニングとベースラインの間の pIV または pSC 投与前の 2 時点 (最大 8 週間)。 IGSC 20% フェーズ: ベースライン (第 1 週)、第 2、5、9、13、17、18、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週目に IGSC 20% の投与前、そして53週目では
参加者ごとの年間のあらゆる種類の感染率
時間枠：IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
研究者によって決定されたあらゆる種類の感染症（急性副鼻腔炎、慢性副鼻腔炎の増悪、急性中耳炎、肺炎、急性気管支炎、感染性下痢などを含む重篤/非重篤）の総数を評価しました。 IGSC 20%治療中の参加者当たりの年間感染事象の割合は、感染事象の総数を全参加者の総曝露期間（年）で割ったものとして計算されました。 両側 95% CI は、オフセット変数として対数変換された暴露期間 (年) を使用して、対数変換されたイベント数のポアソン回帰の一般化線形モデルから決定されました。
IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
参加者あたりの年間抗生物質服用日数の割合
時間枠：IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
IGSC 20% 治療中の参加者あたりの年間抗生物質投与日数の割合は、抗生物質投与の総日数を全参加者の総曝露期間年数で割ったものとして計算されました。 両側 95% CI は、オフセット変数として対数変換した曝露期間を年単位として、対数変換した日数に対するポアソン回帰の一般化線形モデルから決定されました。
IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
参加者あたりの年間感染による入院率
時間枠：IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
IGSC 20%治療中の参加者当たりの年間の感染症による入院率は、感染症による入院の総数を全参加者の総曝露期間年数で割ったものとして計算されました。 両側 95% CI は、オフセット変数として対数変換された暴露期間 (年) を使用して、対数変換されたイベント数のポアソン回帰の一般化線形モデルから決定されました。
IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
感染症および関連治療のために参加者ごとに年間の仕事/学校/日常活動を欠席した日数の割合
時間枠：IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目
IGSC 20％治療中に参加者ごとに年間に仕事、学校、または日常活動を欠席した日数の割合は、仕事、学校、または日常活動を欠席した合計日数を、全参加者の年間合計曝露期間で割ったものとして計算されました。 両側 95% CI は、オフセット変数として対数変換された暴露期間 (年) を使用して、対数変換された日数に対するポアソン回帰の一般化線形モデルから決定されました。
IGSC 20% 治療ステージ 1: 1 ～ 13 週目。 IGSC 20% 治療ステージ 2: 14 ～ 53 週目。 IGSC 全体 20%: 1 ～ 53 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Grifols Therapeutics LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年6月1日

一次修了 (実際)

2019年5月15日

研究の完了 (実際)

2019年5月15日

試験登録日

最初に提出

2016年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年6月16日

最初の投稿 (見積もり)

2016年6月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年6月12日

最終確認日

2020年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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