Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, farmakokinetika, bezpečnost a snášenlivost IGSC 20 % u subjektů s primární imunodeficiencí

12. června 2020 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k vyhodnocení účinnosti, farmakokinetiky a bezpečnosti a snášenlivosti IGSC 20 % u subjektů s primární imunodeficiencí

Bude zapsáno přibližně 60 subjektů, aby bylo přibližně 20 dospělých subjektů a 20 pediatrických subjektů léčeno subkutánně podávaným imunoglobulinem subkutánně (lidský), 20% kaprylát/chromatograficky purifikovaný (IGSC 20%), kteří dokončí celou studii. Tato studie bude zahrnovat 3 fáze studie: fáze screeningu/předchozího režimu, IGSC 20% fáze léčby 1 (13 IGSC 20% týdenních dávek) a IGSC 20% fáze léčby 2 (39 IGSC 20% týdenní dávky). Celkem bude podáno 52 dávek IGSC 20% s poslední kontrolní návštěvou 1 týden po poslední dávce v 53. týdnu. Subjekty/pečovatelé budou vyškoleni na samostatné podávání IGSC 20 % personálem klinického pracoviště.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie účinnosti, PK, bezpečnosti a snášenlivosti IGSC 20 % u subjektů s PI. Bude zapsáno přibližně 60 subjektů, aby bylo přibližně 20 dospělých subjektů a 20 pediatrických subjektů léčeno subkutánně podávaným IGSC 20 %, kteří dokončí celou studii.

Tato studie bude zahrnovat 3 fáze studie: fáze screeningu/předchozího režimu, IGSC 20% fáze léčby 1 (13 IGSC 20% týdenních dávek) a IGSC 20% fáze léčby 2 (39 IGSC 20% týdenní dávky).

Fáze předchozího režimu: Subjektům bude na klinice podána infuze s jejich současným probíhajícím („předchozím režimem“) režimem intravenózního imunoglobulinu/subkutánního imunoglobulinu (IVIG/SCIG) (pIV/pSC), aby se získaly 2 minimální hladiny imunoglobulinu G (IgG) ( získané před každou infuzí pIV/pSC) v "předchozím režimu" každého subjektu.

20% IGSC léčba Fáze 1: První dávka IGSC 20% bude podána na klinickém místě ihned po dokončení základního hodnocení (SC č. 1). Všichni jedinci dostanou 13 IGSC 20% infuzí v týdenních intervalech. Minimální hladiny IgG v krvi budou měřeny při všech studijních návštěvách (kromě SC#3) Všechny ostatní dávky IGSC 20% mohou být podávány infuzí doma (po řádném zaškolení) nebo na klinice. Dávka 1. fáze léčby bude pokračovat do 20% IGSC 2. fáze léčby.

Fáze 20% léčby IGSC 20%: Dávka IGSC 20% (mg/kg) zůstane konstantní a v této fázi není povolena žádná úprava dávky, pokud to není z lékařského hlediska absolutně nezbytné. Zatímco všechny subjekty budou mít klinickou návštěvu SC#17 a standardní hodnocení, sériové odběry farmakokinetiky (PK) budou provedeny pouze u podskupiny dospělých subjektů:

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

61

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Auchenflower, Austrálie, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Francie
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Maďarsko, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Německo
      • Dortmund, Německo, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Německo, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Německo, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Německo, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Spojené království, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Česko
      • Hradec Kralove, Česko, 50005
        • University Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Španělsko, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, SE-14186
        • Stockholm

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Preexistující diagnóza PI s rysy hypogamaglobulinémie vyžadující substituční léčbu IgG
  • Žádná závažná bakteriální infekce během 3 měsíců před screeningem a nemá žádné závažné bakteriální infekce (SBI) až do doby základní návštěvy
  • V současné době na substituční léčbě IgG (stabilní režim [dávka a dávkovací interval] prostřednictvím IV nebo SC infuze) po dobu ≥ 3 po sobě jdoucích měsíců v dávce alespoň 200 mg/kg na infuzi
  • Zdokumentována (během předchozích 3 měsíců) minimální hladina IgG ≥ 500 mg/dl při současném režimu substituční terapie IgG
  • Screening/pre-baseline minimální hladiny IgG musí být ≥ 500 mg/dl.

Kritéria vyloučení:

  • Známá závažná nežádoucí reakce na imunoglobulin nebo jakákoli závažná anafylaktická reakce na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve
  • Kožní onemocnění s puchýři v anamnéze, klinicky významná trombocytopenie, porucha krvácivosti, difuzní vyrážka, opakující se kožní infekce nebo jiné poruchy, u kterých by SC terapie byla během studie kontraindikována
  • Izolovaný deficit podtřídy IgG, izolovaná porucha deficitu specifických protilátek nebo přechodná hypogamaglobulinémie v dětství
  • nefrotický syndrom a/nebo akutní renální selhání v anamnéze a/nebo závažné poškození ledvin a/nebo je na dialýze
  • Známá předchozí infekce nebo klinické známky a příznaky odpovídající současné infekci virem hepatitidy B nebo viru hepatitidy C
  • Anamnéza (rok před screeningem nebo 2 epizody za život) nebo současná diagnóza hluboké žilní trombózy nebo tromboembolie (např. infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka)
  • Získaný zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, jako je chronická lymfocytární leukémie, lymfom, mnohočetný myelom, chronická nebo rekurentní neutropenie (absolutní počet neutrofilů nižší než 1000/μl [1,0 x 10^9/l]) nebo infekce virem lidské imunodeficience /syndrom získané imunodeficience
  • HIV pozitivní technologií amplifikace nukleové kyseliny na základě screeningového vzorku krve
  • Nekontrolovaná arteriální hypertenze (dospělí jedinci: systolický krevní tlak > 160 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak > 100 mmHg)
  • Podávání některé z následujících léků: (a) imunosupresiva včetně chemoterapeutických látek, (b) imunomodulátory, (c) dlouhodobé systémové kortikosteroidy definované jako denní dávka > 1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den po dobu > 30 dnů Poznámka: Přerušované kúry kortikosteroidů po dobu ne delší než 10 dnů by subjekt nevylučoval. Inhalační nebo topické kortikosteroidy jsou povoleny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IGSC 20 %
13 dávek IGSC 20 % ve stadiu léčby 1 a 39 dávek IGSC 20 % ve stadiu léčby 2, celkem tedy 52 dávek, pokud IGSC 20 %
Biologický: IGSC 20 %
Týdenní podávání IGSC 20 % prostřednictvím intravenózní infuze
Ostatní jména:
  • Imunitní globulin subkutánní (lidský), 20% kaprylát/chromatografie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra závažných bakteriálních infekcí (SBI) na účastníka za rok
Časové okno: IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Míra příhod SBI na účastníka za rok během 20% léčby IGSC byla vypočtena jako celkový počet příhod SBI dělený celkovou délkou expozice v letech u všech účastníků. Dvoustranný 98% interval spolehlivosti (CI) byl stanoven ze zobecněného lineárního modelu pro Poissonovu regresi pro logaritmicky transformovaný počet událostí s logaritmicky transformovaným trváním expozice v letech jako offsetovou proměnnou.
IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná nejnižší celková koncentrace IgG
Časové okno: Fáze předchozího režimu: 2 časové body před dávkou pIV nebo pSC mezi screeningem a výchozí hodnotou (až 8 týdnů). IGSC 20% fáze: Před dávkou IGSC 20% na začátku (1. týden), týdny 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, a v týdnu 53
Průměrná minimální koncentrace celkového IgG během předchozí fáze režimu byla vypočtena jako průměr minimálních koncentrací při předchozích návštěvách IVIG (pIV)#1 a pIV#2 pro účastníky vstupující do studie v předchozím režimu IVIG nebo při předchozím subkutánním imunitním globulinu (SCIG) (pSC) č. 1 a základní/SC č. 1 návštěvy pro účastníky vstupující do studie v předchozím režimu SCIG. Průměrná minimální celková koncentrace IgG během 20% fáze IGSC byla vypočtena jako průměr všech minimálních koncentrací v ustáleném stavu naměřených během 20% fáze léčby IGSC při návštěvách odpovídajících 17., 18., 20., 24., 28., 32., 36. , 40, 44, 48, 52 a 53.
Fáze předchozího režimu: 2 časové body před dávkou pIV nebo pSC mezi screeningem a výchozí hodnotou (až 8 týdnů). IGSC 20% fáze: Před dávkou IGSC 20% na začátku (1. týden), týdny 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, a v týdnu 53
Míra infekce jakéhokoli druhu na účastníka za rok
Časové okno: IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Byl vyhodnocen celkový počet infekcí jakéhokoli druhu (závažné/nezávažné včetně akutní sinusitidy, exacerbace chronické sinusitidy, akutní otitis media, pneumonie, akutní bronchitida, infekční průjem atd.) podle zjištění zkoušejícího. Míra infekčních příhod na účastníka za rok během 20% léčby IGSC byla vypočtena jako celkový počet infekčních příhod dělený celkovou délkou expozice v letech u všech účastníků. Dvoustranný 95% CI byl stanoven ze zobecněného lineárního modelu pro Poissonovu regresi pro logaritmicky transformovaný počet událostí s logaritmicky transformovaným trváním expozice v letech jako offsetovou proměnnou.
IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Počet dní na antibiotikách na účastníky za rok
Časové okno: IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Míra dnů na antibiotikách na účastníky za rok během 20% léčby IGSC byla vypočtena jako celkový počet dnů na antibiotikách dělený celkovou dobou expozice v letech u všech účastníků. Dvoustranný 95% CI byl stanoven ze zobecněného lineárního modelu pro Poissonovu regresi pro logaritmicky transformovaný počet dnů s logaritmicky transformovaným trváním expozice v letech jako offsetovou proměnnou.
IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Míra hospitalizace kvůli infekci na účastníky za rok
Časové okno: IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Míra hospitalizace v důsledku infekčních událostí na účastníka za rok během 20% léčby IGSC byla vypočtena jako celkový počet hospitalizací v důsledku infekčních událostí dělený celkovou délkou expozice v letech u všech účastníků. Dvoustranný 95% CI byl stanoven ze zobecněného lineárního modelu pro Poissonovu regresi pro logaritmicky transformovaný počet událostí s logaritmicky transformovaným trváním expozice v letech jako offsetovou proměnnou.
IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Míra zameškaných dnů práce/školy/denních aktivit na účastníky za rok kvůli infekcím a související léčbě
Časové okno: IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden
Míra zameškaných dnů práce, školy nebo denních aktivit na účastníka za rok během léčby IGSC 20 % byla vypočtena jako celkový počet dnů zameškaných v práci/škole/denních aktivitách dělený celkovou délkou expozice v letech u všech účastníků. Dvoustranný 95% interval spolehlivosti byl stanoven ze zobecněného lineárního modelu pro Poissonovu regresi pro logaritmicky transformovaný počet dnů s logaritmicky transformovaným trváním expozice v letech jako offsetovou proměnnou.
IGSC 20% fáze léčby 1: týden 1 až 13; IGSC 20% fáze léčby 2: týden 14 až 53; IGSC 20 % Celkově: 1. až 53. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

15. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

15. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

21. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IGSC 20 %

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit