IGSC 20% 在原发性免疫缺陷患者中的疗效、药代动力学、安全性和耐受性
2020年6月12日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
一项多中心、开放标签、单臂试验，用于评估 IGSC 20% 在原发性免疫缺陷受试者中的疗效、药代动力学、安全性和耐受性
将招募大约 60 名受试者，以便让大约 20 名成人受试者和 20 名儿童受试者接受皮下注射免疫球蛋白皮下（人）治疗，20% 辛酸盐/层析纯化（IGSC 20%）完成整个研究。
该研究将包括 3 个研究阶段：筛选/先前方案阶段、IGSC 20% 治疗阶段 1（13 IGSC 20% 每周剂量）和 IGSC 20% 治疗阶段 2（39 IGSC 20% 每周剂量）。
总共 52 剂 IGSC 20% 将在第 53 周最后一次给药后 1 周进行最后一次随访。
受试者/护理人员将接受临床现场人员自我管理 IGSC 20% 的培训。
研究概览
详细说明
这是 IGSC 20% 在 PI 受试者中的前瞻性、多中心、开放标签、单臂、疗效、PK、安全性和耐受性研究。 将招募大约 60 名受试者，以便让大约 20 名成人受试者和 20 名儿童受试者接受皮下给药 IGSC 20% 的治疗，并完成整个研究。
该研究将包括 3 个研究阶段：筛选/先前方案阶段、IGSC 20% 治疗阶段 1（13 IGSC 20% 每周剂量）和 IGSC 20% 治疗阶段 2（39 IGSC 20% 每周剂量）。
之前的方案阶段：受试者将在诊所接受他们当前正在进行的（“之前的方案”）静脉内免疫球蛋白/皮下免疫球蛋白（IVIG/SCIG）方案（pIV/pSC），以获得 2 谷免疫球蛋白 G（IgG）水平（在每个 pIV/pSC 输注之前获得）对每个受试者的“先前方案”。
20% IGSC 治疗第 1 阶段：第一剂 IGSC 20% 将在基线评估完成后立即在临床现场给药 (SC#1)。 所有受试者将每周接受 13 次 IGSC 20% 输注。 将在所有（SC#3 除外）研究访视时测量 IgG 谷血液水平 所有其他剂量的 IGSC 20% 可在家中（一旦经过适当培训）或在诊所输注。 治疗阶段 1 剂量将继续进入 IGSC 20% 治疗阶段 2。
IGSC 20% 治疗第 2 阶段：IGSC 20% 剂量 (mg/kg) 将保持不变，在此阶段不允许进行剂量调整，除非在医学上绝对必要。 虽然所有受试者都将进行 SC#17 诊所访问和标准评估，但系列药代动力学 (PK) 抽样将仅在一部分成人受试者中进行：
研究类型
介入性
注册 (实际的)
61
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利
- United St Istvan and St Laszlo Hospital
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Nyiregyháza、匈牙利、H-4400
- Jósa András County Hospital
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Dortmund、德国、44137
- Klinikum Dortmund gGmbH
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Hamburg、德国、20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig、德国、04129
- Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
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Mainz、德国、55131
- University Hospital of Mainz
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Sankt Augustin、德国、53757
- Asklepios Klinik Sankt Augustin
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Hradec Kralove、捷克语、50005
- University Hospital
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Montpellier、法国、34295
- CHU de Montpellier
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Warsaw、波兰、4736
- The Children's Memorial Health Institute
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Auchenflower、澳大利亚、4066
- Wesley Medical Research
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Parkville、澳大利亚、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Stockholm、瑞典、SE-14186
- Stockholm
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London、英国、E1 2ES
- St Bartholomew's Hospital
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Plymouth、英国、Pl6 8DH
- Derriford Hospital
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Barcelona、西班牙、08035
- Vall d'Hebron University Hospital
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Barcelona、西班牙、08025
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Universitari Sant Joan de Déu
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Cordoba、西班牙、14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Madrid、西班牙、28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital 12 Octubre
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Virgen del Rocío
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 预先诊断为具有低丙种球蛋白血症特征的 PI，需要 IgG 替代疗法
- 筛选前 3 个月内无严重细菌感染，且截至基线访视时无严重细菌感染 (SBI)
- 目前正在接受 IgG 替代疗法（稳定方案 [剂量和给药间隔] 通过 IV 或 SC 输注）连续 ≥ 3 个月，每次输注剂量至少 200 mg/kg
- 当前 IgG 替代治疗方案中 IgG 波谷水平 ≥ 500 mg/dL 的记录（在前 3 个月内）
- 筛选/基线前低谷 IgG 水平必须≥ 500 mg/dL。
排除标准：
- 已知对免疫球蛋白的严重不良反应或对血液或任何血液衍生产品的任何严重过敏反应
- 水疱性皮肤病史、临床上显着的血小板减少症、出血性疾病、弥漫性皮疹、反复皮肤感染或其他在研究期间禁忌 SC 治疗的疾病
- 孤立的 IgG 亚类缺陷、孤立的特异性抗体缺陷病或婴儿短暂性低丙种球蛋白血症
- 肾病综合征，和/或急性肾功能衰竭病史，和/或严重肾功能损害，和/或正在接受透析
- 已知的先前感染或与当前乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染一致的临床体征和症状
- 深静脉血栓形成或血栓栓塞（例如，心肌梗塞、脑血管意外或短暂性脑缺血发作）的病史（筛选前一年或一生中发作 2 次）或当前诊断
- 已知会导致继发性免疫缺陷的获得性医学病症，例如慢性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、慢性或复发性中性粒细胞减少症（绝对中性粒细胞计数低于 1000/μL [1.0 x 10^9/L]），或人类免疫缺陷病毒感染/获得性免疫缺陷综合症
- 基于筛查血样的核酸扩增技术呈HIV阳性
- 不受控制的动脉高血压（成人受试者：收缩压 > 160 mmHg 和/或舒张压 > 100 mmHg）
- 接受以下任何药物治疗：(a) 免疫抑制剂，包括化疗药物，(b) 免疫调节剂，(c) 长期全身性皮质类固醇，定义为日剂量 > 1 mg 强的松当量/kg/天，持续 > 30 天 注意：间歇性疗程不超过 10 天的皮质类固醇不会排除受试者。 允许吸入或局部使用皮质类固醇。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：国际社会服务中心 20%
13 剂 IGSC 20% 在治疗阶段 1 和 39 剂 IGSC 20% 在治疗阶段 2 如果 IGSC 20% 总共 52 剂
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每周通过静脉输注给予 IGSC 20%
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每名参与者每年的严重细菌感染率 (SBI)
大体时间：IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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在 IGSC 20% 治疗期间，每位参与者每年的 SBI 事件发生率计算为 SBI 事件总数除以所有参与者的暴露总持续时间（以年计）。
2 侧 98% 置信区间 (CI) 是根据泊松回归的广义线性模型确定的，该模型用于事件的对数转换数量，以年为单位的对数转换暴露持续时间作为偏移变量。
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IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均谷总 IgG 浓度
大体时间：先前的方案阶段：筛选和基线之间的 pIV 或 pSC 给药前 2 个时间点（长达 8 周）。 IGSC 20% 阶段：在基线（第 1 周）、第 2、5、9、13、17、18、20、24、28、32、36、40、44、48、52 周时预给药 IGSC 20%，在第 53 周
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先前方案阶段的平均谷总 IgG 浓度计算为先前 IVIG (pIV)#1 和 pIV#2 访视的参与者在先前 IVIG 方案或先前皮下免疫时进入研究的谷浓度的平均值球蛋白 (SCIG) (pSC)#1 和基线/SC#1 访问参与者进入研究之前的 SCIG 养生法。
在 IGSC 20% 阶段期间的平均谷总 IgG 浓度计算为在 IGSC 20% 治疗阶段 2 期间在对应于第 17、18、20、24、28、32、36 周的访问中测量的所有稳态谷浓度的平均值, 40, 44, 48, 52 和 53。
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先前的方案阶段：筛选和基线之间的 pIV 或 pSC 给药前 2 个时间点（长达 8 周）。 IGSC 20% 阶段：在基线（第 1 周）、第 2、5、9、13、17、18、20、24、28、32、36、40、44、48、52 周时预给药 IGSC 20%，在第 53 周
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每名参与者每年任何类型的感染率
大体时间：IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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评估由研究者确定的任何种类的感染总数（严重/不严重，包括急性鼻窦炎、慢性鼻窦炎恶化、急性中耳炎、肺炎、急性支气管炎、感染性腹泻等）。
在 IGSC 20% 治疗期间，每位参与者每年的感染事件发生率计算为感染事件总数除以所有参与者的总暴露持续时间（以年为单位）。
2 侧 95% CI 是根据泊松回归的广义线性模型确定的，该模型用于事件的对数转换数量，以年为单位的对数转换暴露持续时间作为偏移变量。
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IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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每个参与者每年使用抗生素的天数
大体时间：IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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在 IGSC 20% 治疗期间，每位参与者每年使用抗生素的天数计算为使用抗生素的总天数除以所有参与者的总接触年数。
2 侧 95% CI 是根据泊松回归的广义线性模型确定的，其中对数变换的天数以年为单位的对数变换暴露持续时间作为偏移变量。
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IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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每个参与者每年因感染而住院的比率
大体时间：IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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在 IGSC 20% 治疗期间，每位参与者每年因感染事件住院的比率计算为因感染事件住院的总数除以所有参与者的总暴露年数。
2 侧 95% CI 是根据泊松回归的广义线性模型确定的，该模型用于事件的对数转换数量，以年为单位的对数转换暴露持续时间作为偏移变量。
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IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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由于感染和相关治疗，每个参与者每年错过工作/学校/日常活动的天数
大体时间：IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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在 IGSC 20% 治疗期间，每位参与者每年错过工作、学校或日常活动的天数计算为所有参与者错过工作/学校/日常活动的总天数除以所有参与者的总暴露时间（以年计）。
2 侧 95% CI 是根据对数转换天数的泊松回归广义线性模型确定的，其中对数转换暴露持续时间（以年为单位）作为偏移变量。
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IGSC 20% 治疗第 1 阶段：第 1 至 13 周； IGSC 20% 治疗第 2 阶段：第 14 至 53 周； IGSC 20% 总体：第 1 周至第 53 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年6月1日
初级完成 (实际的)
2019年5月15日
研究完成 (实际的)
2019年5月15日
研究注册日期
首次提交
2016年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月16日
首次发布 (估计)
2016年6月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年6月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月12日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
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其他研究编号
- GTI1503
- 2015-003290-15 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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