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Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von IGSC 20 % bei Patienten mit primärer Immunschwäche

12. Juni 2020 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Eine multizentrische, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik sowie Sicherheit und Verträglichkeit von IGSC 20 % bei Patienten mit primärer Immunschwäche

Ungefähr 60 Probanden werden eingeschrieben, sodass ungefähr 20 erwachsene Probanden und 20 pädiatrische Probanden mit subkutan verabreichtem subkutanem Immunglobulin (menschlich), 20 % Caprylat/Chromatographie gereinigt (IGSC 20 %) behandelt werden und die gesamte Studie abschließen. Diese Studie umfasst 3 Studienphasen: Screening-/vorherige Behandlungsphase, IGSC 20 %-Behandlungsphase 1 (13 IGSC 20 % wöchentliche Dosen) und IGSC 20 %-Behandlungsphase 2 (39 IGSC 20 % wöchentliche Dosen). Insgesamt werden 52 Dosen IGSC 20 % verabreicht, mit einer letzten Nachuntersuchung 1 Woche nach der letzten Dosis in Woche 53. Die Probanden/Betreuer werden vom Personal des klinischen Standorts in der Selbstverabreichung von IGSC 20 % geschult.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, multizentrische, offene, einarmige Studie zur Wirksamkeit, PK, Sicherheit und Verträglichkeit von IGSC 20 % bei Patienten mit PI. Ungefähr 60 Probanden werden eingeschrieben, sodass ungefähr 20 erwachsene Probanden und 20 pädiatrische Probanden mit subkutan verabreichtem IGSC 20 % behandelt werden und die gesamte Studie abschließen.

Diese Studie umfasst 3 Studienphasen: Screening-/vorherige Behandlungsphase, IGSC 20 %-Behandlungsphase 1 (13 IGSC 20 % wöchentliche Dosen) und IGSC 20 %-Behandlungsphase 2 (39 IGSC 20 % wöchentliche Dosen).

Vorherige Therapiephase: Den Probanden wird in der Klinik eine Infusion mit ihrer aktuell laufenden („vorherigen Therapie“) intravenöses Immunglobulin/subkutanes Immunglobulin (IVIG/SCIG)-Regime (pIV/pSC) verabreicht, um 2 Talspiegel von Immunglobulin G (IgG) zu erreichen ( (die vor jeder pIV/pSC-Infusion erhalten wurden) nach dem „vorherigen Regime“ jedes Probanden.

20 % IGSC-Behandlung Stufe 1: Die erste Dosis von IGSC 20 % wird am klinischen Standort unmittelbar nach Abschluss der Basisbewertungen verabreicht (SC#1). Alle Probanden erhalten in wöchentlichen Abständen 13 IGSC 20 %-Infusionen. Die IgG-Talspiegel im Blut werden bei allen Studienbesuchen (außer SC#3) gemessen. Alle anderen Dosen von IGSC 20 % können zu Hause (nach entsprechender Schulung) oder in der Klinik infundiert werden. Die Dosis der Behandlungsstufe 1 wird in der Behandlungsstufe 2 mit IGSC 20 % fortgesetzt.

IGSC 20 %-Behandlung Stufe 2: Die IGSC 20 %-Dosis (mg/kg) bleibt konstant, eine Dosisanpassung ist in dieser Phase nicht zulässig, es sei denn, dies ist medizinisch absolut notwendig. Während alle Probanden einen SC#17-Klinikbesuch und Standarduntersuchungen absolvieren, werden serielle Pharmakokinetik-Proben (PK) nur bei einer Untergruppe erwachsener Probanden durchgeführt:

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

61

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Auchenflower, Australien, 4066
        • Wesley Medical Research
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Dortmund, Deutschland, 44137
        • Klinikum Dortmund gGmbH
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Deutschland, 04129
        • Children's Hospital at Municipal Hospital St. Georg
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • University Hospital of Mainz
      • Sankt Augustin, Deutschland, 53757
        • Asklepios Klinik Sankt Augustin
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU de Montpellier
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 4736
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, SE-14186
        • Stockholm
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Universitari Sant Joan de Déu
      • Cordoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Tschechien
      • Hradec Kralove, Tschechien, 50005
        • University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • United St Istvan and St Laszlo Hospital
      • Nyiregyháza, Ungarn, H-4400
        • Jósa András County Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • St Bartholomew's Hospital
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, Pl6 8DH
        • Derriford Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorbestehende Diagnose einer PI mit Merkmalen einer Hypogammaglobulinämie, die eine IgG-Ersatztherapie erfordert
  • Keine schwerwiegende bakterielle Infektion innerhalb der 3 Monate vor dem Screening und keine schwerwiegenden bakteriellen Infektionen (SBIs) bis zum Zeitpunkt des Basisbesuchs
  • Derzeit unter IgG-Ersatztherapie (stabiles Schema [Dosis und Dosierungsintervall] über IV- oder SC-Infusion) für ≥ 3 aufeinanderfolgende Monate mit einer Dosierung von mindestens 200 mg/kg pro Infusion
  • Dokumentierter (innerhalb der letzten 3 Monate) eines IgG-Talspiegels von ≥ 500 mg/dl unter der aktuellen IgG-Ersatztherapie
  • Der IgG-Talspiegel beim Screening/vor Studienbeginn muss ≥ 500 mg/dl betragen.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte schwerwiegende Nebenwirkungen von Immunglobulinen oder schwere anaphylaktische Reaktionen auf Blut oder ein aus Blut gewonnenes Produkt
  • Vorgeschichte von blasenbildender Hauterkrankung, klinisch signifikanter Thrombozytopenie, Blutgerinnungsstörung, diffusem Hautausschlag, wiederkehrenden Hautinfektionen oder anderen Erkrankungen, bei denen eine SC-Therapie während der Studie kontraindiziert wäre
  • Isolierter IgG-Unterklassenmangel, isolierte spezifische Antikörpermangelstörung oder vorübergehende Hypogammaglobulinämie im Säuglingsalter
  • Nephrotisches Syndrom und/oder akutes Nierenversagen und/oder schwere Nierenfunktionsstörung in der Vorgeschichte und/oder Dialysepatient
  • Bekannte frühere Infektion mit oder klinische Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit einer aktuellen Hepatitis-B-Virus- oder Hepatitis-C-Virusinfektion
  • Anamnese (ein Jahr vor dem Screening oder 2 Episoden im Leben) oder aktuelle Diagnose einer tiefen Venenthrombose oder Thromboembolie (z. B. Myokardinfarkt, zerebrovaskulärer Unfall oder transitorische ischämische Attacke)
  • Erworbene Krankheit, von der bekannt ist, dass sie eine sekundäre Immunschwäche verursacht, wie z. B. chronische lymphatische Leukämie, Lymphom, multiples Myelom, chronische oder wiederkehrende Neutropenie (absolute Neutrophilenzahl unter 1000/μl [1,0 x 10^9/l]) oder eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus /erworbenes Immunschwächesyndrom
  • HIV-positiv durch Nukleinsäureamplifikationstechnologie basierend auf einer Screening-Blutprobe
  • Unkontrollierte arterielle Hypertonie (Erwachsene: systolischer Blutdruck > 160 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck > 100 mmHg)
  • Erhalt eines der folgenden Medikamente: (a) Immunsuppressiva einschließlich Chemotherapeutika, (b) Immunmodulatoren, (c) langfristige systemische Kortikosteroide, definiert als Tagesdosis > 1 mg Prednisonäquivalent/kg/Tag für > 30 Tage. Hinweis: Intermittierende Kurse Eine Einnahme von Kortikosteroiden von nicht mehr als 10 Tagen würde einen Probanden nicht ausschließen. Inhalative oder topische Kortikosteroide sind erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IGSC 20 %
13 Dosen IGSC 20 % im Behandlungsstadium 1 und 39 Dosen IGSC 20 % im Behandlungsstadium 2, also insgesamt 52 Dosen, wenn IGSC 20 %
Biologisch: IGSC 20 %
Wöchentliche Verabreichung von IGSC 20 % über intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • Subkutanes Immunglobulin (Mensch), 20 % Caprylat/Chromatographie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate schwerer bakterieller Infektionen (SBI) pro Teilnehmer und Jahr
Zeitfenster: IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Die Rate der SBI-Ereignisse pro Teilnehmer und Jahr während der IGSC 20 %-Behandlung wurde als Gesamtzahl der SBI-Ereignisse dividiert durch die Gesamtdauer der Exposition in Jahren bei allen Teilnehmern berechnet. Das zweiseitige 98 %-Konfidenzintervall (KI) wurde aus einem verallgemeinerten linearen Modell für die Poisson-Regression für die logarithmisch transformierte Anzahl von Ereignissen mit der logarithmisch transformierten Expositionsdauer in Jahren als Offsetvariable ermittelt.
IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Talgesamt-IgG-Konzentration
Zeitfenster: Vorherige Therapiephase: 2 Zeitpunkte vor der Gabe von pIV oder pSC zwischen Screening und Studienbeginn (bis zu 8 Wochen). IGSC 20 %-Phase: Vordosierung von IGSC 20 % zu Studienbeginn (Woche 1), Wochen 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, und in Woche 53
Die mittlere Tal-Gesamt-IgG-Konzentration während der vorherigen Therapiephase wurde als Durchschnitt der Talkonzentrationen bei den vorherigen IVIG (pIV)#1- und pIV#2-Besuchen für Teilnehmer berechnet, die mit einer früheren IVIG-Therapie oder bei der vorherigen subkutanen Immuntherapie an der Studie teilnahmen Globulin (SCIG) (pSC)#1 und Baseline/SC#1-Besuche für Teilnehmer, die mit einem früheren SCIG-Regime an der Studie teilnehmen. Die mittlere Tal-Gesamt-IgG-Konzentration während der IGSC-20-%-Phase wurde als Durchschnitt aller Steady-State-Talkonzentrationen berechnet, die während der IGSC-20-%-Behandlungsstufe 2 bei den Besuchen in den Wochen 17, 18, 20, 24, 28, 32 und 36 gemessen wurden , 40, 44, 48, 52 und 53.
Vorherige Therapiephase: 2 Zeitpunkte vor der Gabe von pIV oder pSC zwischen Screening und Studienbeginn (bis zu 8 Wochen). IGSC 20 %-Phase: Vordosierung von IGSC 20 % zu Studienbeginn (Woche 1), Wochen 2, 5, 9, 13, 17, 18, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, und in Woche 53
Infektionsrate jeglicher Art pro Teilnehmer und Jahr
Zeitfenster: IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Die Gesamtzahl der Infektionen jeglicher Art (schwerwiegend/nicht schwerwiegend, einschließlich akuter Sinusitis, Verschlimmerung einer chronischen Sinusitis, akuter Mittelohrentzündung, Lungenentzündung, akuter Bronchitis, infektiösem Durchfall usw.), die vom Prüfer ermittelt wurde, wurde ausgewertet. Die Rate der Infektionsereignisse pro Teilnehmer und Jahr während der Behandlung mit IGSC 20 % wurde als Gesamtzahl der Infektionsereignisse dividiert durch die Gesamtdauer der Exposition in Jahren bei allen Teilnehmern berechnet. Das zweiseitige 95 %-KI wurde aus einem verallgemeinerten linearen Modell für die Poisson-Regression für die logarithmisch transformierte Anzahl von Ereignissen mit der logarithmisch transformierten Expositionsdauer in Jahren als Offsetvariable ermittelt.
IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Rate der Antibiotika-Tage pro Teilnehmer und Jahr
Zeitfenster: IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Die Anzahl der Antibiotika-Tage pro Teilnehmer pro Jahr während der IGSC 20 %-Behandlung wurde als Gesamtzahl der Antibiotika-Tage dividiert durch die Gesamtdauer der Exposition in Jahren bei allen Teilnehmern berechnet. Das zweiseitige 95 %-KI wurde anhand eines verallgemeinerten linearen Modells für die Poisson-Regression für die logarithmisch transformierte Anzahl von Tagen mit der logarithmisch transformierten Expositionsdauer in Jahren als Offsetvariable bestimmt.
IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Rate der Krankenhauseinweisungen aufgrund einer Infektion pro Teilnehmer und Jahr
Zeitfenster: IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Die Rate der Krankenhauseinweisungen aufgrund von Infektionsereignissen pro Teilnehmer und Jahr während der IGSC 20 %-Behandlung wurde als Gesamtzahl der Krankenhauseinweisungen aufgrund von Infektionsereignissen geteilt durch die Gesamtdauer der Exposition in Jahren bei allen Teilnehmern berechnet. Das zweiseitige 95 %-KI wurde aus einem verallgemeinerten linearen Modell für die Poisson-Regression für die logarithmisch transformierte Anzahl von Ereignissen mit der logarithmisch transformierten Expositionsdauer in Jahren als Offsetvariable ermittelt.
IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Rate der Arbeits-/Schul-/täglichen Aktivitäten, die pro Teilnehmer und Jahr aufgrund von Infektionen und damit verbundener Behandlung versäumt wurden
Zeitfenster: IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53
Die Rate der versäumten Arbeits-, Schul- oder täglichen Aktivitäten pro Teilnehmer und Jahr während der IGSC 20 %-Behandlung wurde als Gesamtzahl der versäumten Arbeits-, Schul- oder täglichen Aktivitäten dividiert durch die Gesamtdauer der Exposition in Jahren bei allen Teilnehmern berechnet. Das zweiseitige 95 %-KI wurde anhand eines verallgemeinerten linearen Modells für die Poisson-Regression für die logarithmisch transformierte Anzahl von Tagen mit der logarithmisch transformierten Expositionsdauer in Jahren als Offsetvariable bestimmt.
IGSC 20 % Behandlungsstadium 1: Woche 1 bis 13; IGSC 20 % Behandlungsstadium 2: Woche 14 bis 53; IGSC 20 % insgesamt: Woche 1 bis 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTI1503
  • 2015-003290-15 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Immunschwäche

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