Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Podocyturia – a veseelégtelenség előrejelzője Fabry-nephropathiában

2017. augusztus 25. frissítette: Behzad Najafian, University of Washington

Podocyturia, a veseelégtelenség nem invazív előrejelzője Fabry-nephropathiában

Fabry-kórban szenvedő betegeknél ez a kutatás a podociták jelenlétét vizsgálja a vizeletükben, mint a kiindulási vesebetegség lehetséges non-invazív biomarkerejét; és feltárja a vizeletben lévő podociták mennyiségének időbeli változásait, a vesebetegség progressziójának előrejelzőjeként. Ennek elérése érdekében a kutatók értékelni fogják a podociták mennyiségi meghatározását a Fabry-kórban szenvedő betegek vizeletében a kiinduláskor és hosszanti irányban az idő múlásával. Ez a vizsgálat egyetlen beteglátogatást igényel, amely során a páciens vizeletmintát ad. A kutatócsoport ezután összegyűjti a páciens veseműködési adatait a vizeletgyűjtés időpontjához közel, és hosszirányban követi a páciens vesefunkciós adatait a vizsgálat öt évében az orvosi diagramok áttekintésével. A tanulmány semmilyen beavatkozást nem kínál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Részletes leírás

A hosszú távú rekombináns enzimpótló terápia ellenére a veseelégtelenség továbbra is a Fabry-kór gyakori és fontos szövődménye. A legújabb tanulmányok arra utalnak, hogy az enzimpótló terápia megfelelő dózisú korai alkalmazása megakadályozhatja a veseelégtelenség progresszióját Fabry-kórban szenvedő betegeknél. Jelenleg nincs megbízható, nem invazív biomarker a korai, okkult vesekárosodás kimutatására ezeknél a betegeknél. A vesekárosodás ilyen korai felismerése kritikus fontosságú az enzimpótló terápia megkezdésének időpontjáról, valamint azon súlyosabb vesekárosodásban szenvedő betegek azonosításában, akiknél nagyobb dózisú enzimpótló terápiára vagy további terápiás formákra lehet szükség.

A podociták speciális vesesejtek, amelyek döntő szerepet játszanak a fehérje vérből a vizeletbe jutásának megakadályozásában. A Fabry-kórban szenvedő betegek biopsziás vizsgálatai azt sugallják, hogy a podocita károsodás korán jelentkezik, és a fiatal Fabry-kóros betegek életkorának növekedésével progresszív. Valószínű az is, hogy a podocita sérülése és elvesztése visszafordíthatatlan vesekárosodáshoz vezet a Fabry-kór nefropátia későbbi szakaszaiban. Mivel a sérült podociták a vizeletbe kerülnek (ez a megnyilvánulás podocituria néven ismert), a vizelet podociták számszerűsítése non-invazív és érzékeny biomarkerként szolgálhat, amely hasznos a Fabry-kór nephropathia kockázatának előrejelzésében; és a Fabry-betegség hatékonyabb kezelésének iránymutatása.

A kutatók előzetes adatai korrelációt mutatnak a vizelet podociták jelenléte és a vesebetegség egyéb markerei között felnőtt Fabry-kóros betegekben; ezeket a keresztmetszeti adatokat azonban bővíteni kell. A kutatóknak nincs információjuk arról, hogy ez a potenciális biomarker előre jelezheti-e a betegség progresszióját.

A kutatók azt feltételezik, hogy mivel a podocita sérülés központi szerepet játszik a Fabry-kór vese szövődményeiben, a vizeletben észlelt podocitaveszteség azonosítja azokat a betegeket, akiknél nagyobb a vesebetegség alapja, és azonosítja azokat a betegeket, akiknél nagyobb a vesebetegség progressziójára való hajlam. Azt is feltételezik, hogy a Fabry-kórban szenvedő betegek vizeletében lévő podociták száma közvetlenül korrelál a betegek proteinuriájával, és fordítottan korrelál a kiindulási glomeruláris filtrációs rátájukkal (GFR). Ezenkívül a kutatók azt feltételezik, hogy a Fabry-kórban szenvedő betegek vizeletében lévő podociták száma előrejelzi a proteinuria növekedését és a glomeruláris filtrációs ráta csökkenését, a betegek hosszú távú követése során mérve.

Az összegyűjtendő adatok közé tartozik ezen betegek GLA génmutációjának azonosítása; kiindulási a-galaktozidáz A enzimaktivitásuk mérése; kiindulási életkoruk, nemük, magasságuk és súlyuk; kiindulási szérum kreatinin (SCr), eGFR, PCR és ACR mérése; ezeknek a betegeknek a családi anamnézisében Fabry-kór, vese- vagy szisztémás betegségeik, gyógyszereik, beleértve az enzimpótló terápiát, és a Fabry-betegség egyéb szövődményeiről (például kardiomiopátia, szívritmuszavarok, neuropátia és gyomor-bélrendszeri problémák) kapcsolatos egészségügyi információik.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

58

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Toborzás
        • Emory University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dawn Laney, MS,CGC, CCRC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michael Mauer, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • Toborzás
        • University of Washington
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Behzad Najafian, M.D.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Bármilyen nemű betegek, akiknél Fabry-kórt diagnosztizáltak

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknél Fabry-kórt kellett diagnosztizálni
  • A betegek életkora 1 nap és 90 év között lehet

Kizárási kritériumok:

  • Veseátültetésen átesett Fabry-kóros betegek
  • Fabry-betegségben szenvedő betegek, akik részt vettek vagy részt vettek bármely vizsgált gyógyszervizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Podocyturia kimutatása Fabry-kórral diagnosztizált alanyokban
Időkeret: Jelentkezéskor
Azoknál az alanyoknál, akiknél Fabry-kórt diagnosztizáltak, vizeletmintájukat a beiratkozáskor megvizsgálják podocyturia jelenlétére. Ha podocyturia van jelen, azt számszerűsíteni és rögzíteni kell.
Jelentkezéskor

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a vizelet podociták számában az 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Időkeret: Évente az 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Azon Fabry-betegségben szenvedő betegek esetében, akiknél a vizelet podociták jelenlétére a felvételkor pozitív eredményt adtak, a vizsgálat öt éve alatt évente az orvosi feljegyzéseiket használják információforrásként a vizelet podociták számának rögzítéséhez. Ezeket az éves podocitaszám-adatokat elemezzük annak megállapítására, hogy idővel változás történt-e a vizelet podociták számában, és ha megtörtént, akkor megvizsgáljuk, hogy ez a változás korrelál-e a vizelet albumin-ürítésében, a vizeletfehérje-kiválasztásban vagy a glomeruláris filtrációs rátában bekövetkezett változásokkal. , az elektronikus orvosi nyilvántartásból kivont formában.
Évente az 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Változás a kiindulási értékhez képest a vizelet fehérje/kreatinin arányában (PCR) az 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Időkeret: Beiratkozáskor, majd évente 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Azoknál a betegeknél, akiknél Fabry-kórt diagnosztizáltak, a vizelet fehérje/kreatinin arányát (PCR) a felvételkor számszerűsítik; és ezt követően évente öt éven keresztül az orvosi kártya adatainak gyűjtésével. Számszerűsített podocituriájuk korrelál a vizelet fehérje/kreatinin arányának (PCR) idővel történő változásával.
Beiratkozáskor, majd évente 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Változás a kiindulási értékhez képest a vizelet albumin/kreatinin arányában (ACR) az 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Időkeret: Beiratkozáskor, majd évente 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Azoknál a betegeknél, akiknél Fabry-kórt diagnosztizáltak, a vizelet albumin/kreatinin arányát (ACR) a felvételkor számszerűsítik; és ezt követően évente öt éven keresztül az orvosi kártya adatainak gyűjtésével. Számszerűsített podocituriájuk korrelál a vizelet albumin/kreatinin arányának (ACR) idővel bekövetkező változásával.
Beiratkozáskor, majd évente 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Változás a kiindulási értékhez képest a becsült glomeruláris filtrációs rátában (eGFR) az 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Időkeret: Beiratkozáskor, majd évente 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Azoknál a betegeknél, akiknél Fabry-kórt diagnosztizáltak, a becsült glomeruláris filtrációs rátát (eGFR) a felvételkor számszerűsítik; és ezt követően évente öt éven keresztül az orvosi kártya adatainak gyűjtésével. Számszerűsített podocituriájuk korrelál a becsült glomeruláris filtrációs rátájuk (eGFR) időbeli változásával.
Beiratkozáskor, majd évente 1., 2., 3., 4. és 5. évben
Változás a kiindulási értékhez képest a vizelet podociták számában az 1., 2., 3., 4. vagy 5. évben, az alany új vizeletmintája alapján
Időkeret: Évente 1., 2., 3., 4. vagy 5. évben
Ebben a vizsgálatban nem kötelező egynél több vizeletminta megadása podocitaszámláláshoz. Azoknál az alanyoknál, akik a vizsgálat bármely évében, a kiindulási érték után további vizeletmintát adnak, a kiindulási vizelet podociták számát összehasonlítják az 1. években gyűjtött további vizeletmintában lévő vizelet podociták számával. 5-ig. Ezeket a podocitaszám-adatokat elemzik annak megállapítására, hogy idővel változott-e a vizelet podocitáinak száma, és ha megtörtént, akkor megvizsgálják, hogy ez a változás korrelál-e a vizelet albumin-ürítésében, a vizeletfehérje-kiválasztásban vagy a glomeruláris filtrációs sebességben bekövetkezett változásokkal, az elektronikus egészségügyi feljegyzésekből kivont formában.
Évente 1., 2., 3., 4. vagy 5. évben

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Washington

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Behzad Najafian, M.D., University of Washington Associate Professor, Pathology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2019. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 12.

Első közzététel (Becslés)

2016. december 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. augusztus 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 25.

Utolsó ellenőrzés

2017. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 51316-EA
  • U54NS065768 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

Az azonosítatlan egyéni adatok az NIH által finanszírozott Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózatának Adatkezelési és Koordinációs Központjába ("DMCC") kerülnek. Végül ezek az adatok a genotípusok és fenotípusok adatbázisának ("dbGaP") részévé válnak, amely az Egyesült Államok Nemzeti Orvosi Könyvtárának Nemzeti Biotechnológiai Információs Központjának része.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kuwait

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel