A Zilucoplan (RA101495) 2. fázisú biztonságossági és hatékonysági vizsgálata olyan PNH-betegek kezelésére, akik nem reagáltak megfelelően az ekulizumabra
2022. július 26. frissítette: Ra Pharmaceuticals
Egy 2. fázisú multicentrikus, nyílt elrendezésű, ellenőrizetlen vizsgálat az RA101495 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére olyan paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél, akik nem reagáltak megfelelően az ekulizumabra
A vizsgálat célja az RA101495 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése olyan paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél, akik nem reagálnak megfelelően az ekulizumabra.
A betegeket 12 hétig RA101495-tel kezelik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- Investigative Site
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Investigative Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
- Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A PNH diagnózisa áramlási citometriával
- Az ekulizumabra adott nem megfelelő válasz, amelyet úgy határoztak meg, hogy legalább 6 hónapig ekulizumabot kaptak, plusz a dokumentált LDH-szint ≥ 1,5-szerese a normál érték felső határának (ULN) és/vagy egy ismert C5 mutáció jelenléte, amely ekulizumabbal szembeni rezisztenciát eredményez
Kizárási kritériumok:
- Meningococcus betegség története
- Jelenlegi szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális fertőzés gyanúja
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Zilucoplan (RA101495)
Az alanyok 0,3 mg/ttkg RA101495-öt kapnak szubkután (SC) az 1. napon (telítő dózis), majd egy 0,1 mg/ttkg-os kezdő fenntartó dózist, napi SC.
|
0,3 mg/ttkg szubkután (SC) az 1. napon (telítő dózis), majd 0,1 mg/ttkg-os kezdő fenntartó adag, napi SC
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének változása az alapértékhez képest.
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
|
A szérum laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének változása a kiindulási értéktől a 12. hétig
|
A tanulmány 12. hetén keresztül
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kiindulási bilirubin értékek változása
Időkeret: 12 hétig
|
Változások az alapvonalhoz képest minden ütemezett kiindulási időpont utáni időpontban
|
12 hétig
|
|
A kiindulási összhemoglobin értékek változása
Időkeret: 12 hétig
|
Változások az alapvonalhoz képest minden ütemezett kiindulási időpont utáni időpontban
|
12 hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szabad hemoglobin értékekhez
Időkeret: 12 hétig
|
Változások az alapvonalhoz képest minden ütemezett kiindulási időpont utáni időpontban
|
12 hétig
|
|
Változás a kiindulási Haptoglobin értékekhez képest
Időkeret: 12 hétig
|
Változások az alapvonalhoz képest minden ütemezett kiindulási időpont utáni időpontban
|
12 hétig
|
|
Változás a kiindulási retikulocita értékekhez képest
Időkeret: 12 hétig
|
Változások az alapvonalhoz képest minden ütemezett kiindulási időpont utáni időpontban
|
12 hétig
|
|
A kiindulási hemoglobinuria értékek változása
Időkeret: 12 hétig
|
Változások a kiindulási értékhez képest az egyes ütemezett kiindulási időpont utáni időpontokban A hemoglobinuriát vizelet-kolorimetriás pontozási rendszerrel értékelték 1-től 10-ig.
Ahol 1 azt jelenti, hogy nincs hemoglobinuria, és 10 a maximális hemoglobinuria.
|
12 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2017. április 17.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2018. március 28.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2018. március 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. január 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. január 20.
Első közzététel (BECSLÉS)
2017. január 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. július 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 26.
Utolsó ellenőrzés
2022. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RA101495-01.203
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .