Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Zilucoplanin (RA101495) vaiheen 2 turvallisuus- ja tehotutkimus PNH-potilaiden hoitoon, joilla ei ole riittävä vaste ekulitsumabille

tiistai 26. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Ra Pharmaceuticals

Vaiheen 2 monikeskus, avoin, kontrolloimaton tutkimus RA101495:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja joilla on riittämätön vaste ekulitsumabille

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RA101495:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), joilla ei ole riittävä vaste ekulitsumabille. Potilaita hoidetaan RA101495:llä 12 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • PNH:n diagnoosi virtaussytometrialla
  • Riittämätön vaste ekulitsumabille määritellään ekulitsumabihoidon vähintään 6 kuukauden ajan plus dokumentoitu LDH-taso ≥ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) ja/tai tunnettu C5-mutaatio, joka antaa resistenssin ekulitsumabille

Poissulkemiskriteerit:

  • Meningokokkitaudin historia
  • Nykyinen systeeminen infektio tai epäily aktiivisesta bakteeri-infektiosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Zilucoplan (RA101495)
Koehenkilöt saavat RA101495:tä annoksella 0,3 mg/kg ihonalaisesti (SC) päivänä 1 (kuormitusannos), jonka jälkeen aloitusannos on 0,1 mg/kg päivittäin SC.
Lääke: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg ihonalaisesti (SC) päivänä 1 (kyllästysannos), jonka jälkeen aloitusannos on 0,1 mg/kg päivittäin SC.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa.
Aikaikkuna: Tutkimusviikolle 12 asti
Muutos lähtötasosta viikkoon 12 seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa
Tutkimusviikolle 12 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Bilirubiiniarvojen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta kussakin ajoitetussa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä
Viikolle 12 asti
Kokonaishemoglobiiniarvojen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta kussakin ajoitetussa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä
Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta vapaan hemoglobiinin arvot
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta kussakin ajoitetussa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä
Viikolle 12 asti
Muutos lähtötilanteesta Haptoglobiiniarvot
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta kussakin ajoitetussa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä
Viikolle 12 asti
Retikulosyyttiarvojen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta kussakin ajoitetussa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä
Viikolle 12 asti
Hemoglobinuria-arvojen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Muutokset lähtötilanteesta kussakin aikataulun mukaisessa lähtötilanteen jälkeisessä pisteessä Hemoglobinuria arvioitiin käyttämällä virtsan kolorimetristä pisteytysjärjestelmää pisteillä 1-10. Jos 1 tarkoittaa, että hemoglobinuriaa ei ole, ja 10 tarkoittaa maksimaalista hemoglobinuriaa.
Viikolle 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ra Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 17. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 24. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RA101495-01.203

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Zilucoplan (RA101495)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa