Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования безопасности и эффективности зилукоплана (RA101495) для лечения пациентов с ПНГ с неадекватным ответом на экулизумаб

26 июля 2022 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals

Многоцентровое открытое неконтролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики RA101495 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые имеют неадекватный ответ на экулизумаб

Цель исследования — оценить безопасность и эффективность RA101495 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) при неадекватном ответе на экулизумаб. Пациентов будут лечить RA101495 в течение 12 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика ПНГ методом проточной цитометрии
  • Неадекватная реакция на экулизумаб, определяемая как получение экулизумаба в течение не менее 6 месяцев плюс документально подтвержденный уровень ЛДГ ≥ 1,5 x верхний предел нормы (ВГН) и/или наличие известной мутации C5, придающей резистентность к экулизумабу

Критерий исключения:

  • Менингококковая инфекция в анамнезе
  • Текущая системная инфекция или подозрение на активную бактериальную инфекцию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Зилукоплан (RA101495)
Субъекты будут получать RA101495 в дозе 0,3 мг/кг подкожно (п/к) в день 1 (нагрузочная доза) с последующей начальной поддерживающей дозой 0,1 мг/кг ежедневно подкожно.
Лекарство: Зилукоплан (RA101495)
0,3 мг/кг подкожно (п/к) в 1-й день (нагрузочная доза) с последующей начальной поддерживающей дозой 0,1 мг/кг ежедневно подкожно

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Через 12 недель исследования
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем до 12-й недели
Через 12 недель исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение значений билирубина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 12 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного уровня
До 12 недели
Изменение значений общего гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 12 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного уровня
До 12 недели
Изменение значений свободного гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 12 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного уровня
До 12 недели
Изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 12 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного уровня
До 12 недели
Изменение значений ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 12 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного уровня
До 12 недели
Изменение значений гемоглобинурии по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 12 недели
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного. Гемоглобинурия оценивалась с использованием системы колориметрической оценки мочи с оценкой от 1 до 10. Где 1 представляет отсутствие гемоглобинурии, а 10 представляет максимальную гемоглобинурию.
До 12 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ra Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 апреля 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 марта 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 января 2017 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

24 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RA101495-01.203

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Зилукоплан (RA101495)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in China

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться