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Studio di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di Zilucoplan (RA101495) per il trattamento di pazienti con EPN che hanno una risposta inadeguata a Eculizumab

26 luglio 2022 aggiornato da: Ra Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico di fase 2, in aperto, non controllato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RA101495 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna che hanno una risposta inadeguata a Eculizumab

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di RA101495 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che hanno una risposta inadeguata a eculizumab. I pazienti saranno trattati con RA101495 per 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di EPN mediante citometria a flusso
  • Risposta inadeguata a eculizumab definita come aver ricevuto eculizumab per almeno 6 mesi più un livello LDH documentato ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o la presenza di una mutazione C5 nota che conferisce resistenza a eculizumab

Criteri di esclusione:

  • Storia della malattia meningococcica
  • Infezione sistemica in atto o sospetto di infezione batterica attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Zilucoplan (RA101495)
I soggetti riceveranno RA101495 alla dose di 0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) al giorno 1 (dose di carico) seguita da una dose iniziale di mantenimento di 0,1 mg/kg al giorno SC
Droga: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) al giorno 1 (dose di carico) seguita da una dose iniziale di mantenimento di 0,1 mg/kg al giorno SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Variazione rispetto al basale fino alla settimana 12 dei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH).
Fino alla settimana 12 dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei valori di bilirubina rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale pianificati
Fino alla settimana 12
Variazione dei valori di emoglobina totale rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale pianificati
Fino alla settimana 12
Variazione dei valori di emoglobina libera rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale pianificati
Fino alla settimana 12
Valori di aptoglobina modificati rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale pianificati
Fino alla settimana 12
Valori dei reticolociti modificati rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale pianificati
Fino alla settimana 12
Variazione dei valori di emoglobinuria rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Variazioni rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale programmati L'emoglobinuria è stata valutata utilizzando un sistema di punteggio colorimetrico delle urine con un punteggio da 1 a 10. Dove 1 rappresenta nessuna emoglobinuria e 10 rappresenta la massima emoglobinuria.
Fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

17 aprile 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 marzo 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

28 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2017

Primo Inserito (STIMA)

24 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RA101495-01.203

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Zilucoplan (RA101495)

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