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Étude de phase 2 sur l'innocuité et l'efficacité du zilucoplan (RA101495) pour traiter les patients atteints d'HPN qui ont une réponse inadéquate à l'éculizumab

26 juillet 2022 mis à jour par: Ra Pharmaceuticals

Une étude de phase 2 multicentrique, ouverte et non contrôlée pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RA101495 chez des sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne qui ont une réponse inadéquate à l'éculizumab

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du RA101495 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont une réponse inadéquate à l'eculizumab. Les patients seront traités avec RA101495 pendant 12 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'HPN par cytométrie en flux
  • Réponse inadéquate à l'éculizumab définie comme ayant reçu de l'éculizumab pendant au moins 6 mois plus un taux documenté de LDH ≥ 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) et/ou la présence d'une mutation C5 connue conférant une résistance à l'éculizumab

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de méningococcie
  • Infection systémique actuelle ou suspicion d'infection bactérienne active

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Zilucoplan (RA101495)
Les sujets recevront RA101495 à la dose de 0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 (dose de charge) suivie d'une dose d'entretien initiale de 0,1 mg/kg par jour SC
Médicament: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 (dose de charge) suivi d'une dose d'entretien initiale de 0,1 mg/kg par jour SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH).
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
Changement par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 12 des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH)
Jusqu'à la semaine 12 de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des valeurs de bilirubine de base
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels planifiés après la ligne de base
Jusqu'à la semaine 12
Modification des valeurs d'hémoglobine totale par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels planifiés après la ligne de base
Jusqu'à la semaine 12
Modification des valeurs d'hémoglobine libre par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels planifiés après la ligne de base
Jusqu'à la semaine 12
Modification des valeurs d'haptoglobine par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels planifiés après la ligne de base
Jusqu'à la semaine 12
Modification des valeurs de réticulocytes par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels planifiés après la ligne de base
Jusqu'à la semaine 12
Modification des valeurs d'hémoglobinurie par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels programmés après la ligne de base L'hémoglobinurie a été évaluée à l'aide d'un système de notation colorimétrique de l'urine avec un score de 1 à 10. Où 1 représente aucune hémoglobinurie et 10 représente une hémoglobinurie maximale.
Jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ra Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

17 avril 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

28 mars 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

28 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2017

Première publication (ESTIMATION)

24 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RA101495-01.203

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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