Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2 veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van Zilucoplan (RA101495) voor de behandeling van PNH-patiënten die onvoldoende reageren op eculizumab

26 juli 2022 bijgewerkt door: Ra Pharmaceuticals

Een multicenter, open-label, ongecontroleerd fase 2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RA101495 te evalueren bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die onvoldoende reageren op eculizumab

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van RA101495 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die onvoldoende reageren op eculizumab. Patiënten zullen gedurende 12 weken worden behandeld met RA101495.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van PNH door flowcytometrie
  • Onvoldoende respons op eculizumab, gedefinieerd als eculizumab gedurende ten minste 6 maanden plus een gedocumenteerde LDH-spiegel ≥ 1,5 x de bovengrens van normaal (ULN) en/of de aanwezigheid van een bekende C5-mutatie die resistentie tegen eculizumab veroorzaakt

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van meningokokkenziekte
  • Huidige systemische infectie of vermoeden van actieve bacteriële infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Zilucoplan (RA101495)
Proefpersonen krijgen RA101495 in een dosis van 0,3 mg/kg subcutaan (SC) op dag 1 (oplaaddosis), gevolgd door een startdosis van 0,1 mg/kg dagelijks SC
Geneesmiddel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subcutaan (SC) op dag 1 (oplaaddosis), gevolgd door een onderhoudsdosering van 0,1 mg/kg dagelijks SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumlactaatdehydrogenase (LDH) -spiegels.
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot en met week 12 in serumlactaatdehydrogenase (LDH)-spiegels
Tot en met week 12 van het onderzoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline bilirubinewaarden
Tijdsspanne: Tot week 12
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
Tot week 12
Verandering-van-baseline totale hemoglobinewaarden
Tijdsspanne: Tot week 12
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
Tot week 12
Verandering van basislijn vrije hemoglobinewaarden
Tijdsspanne: Tot week 12
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
Tot week 12
Verandering van basislijn Haptoglobine-waarden
Tijdsspanne: Tot week 12
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
Tot week 12
Verandering-van-baseline reticulocyten waarden
Tijdsspanne: Tot week 12
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
Tot week 12
Verandering-van-baseline hemoglobinurie waarden
Tijdsspanne: Tot week 12
Veranderingen ten opzichte van baseline op elk van de geplande postbaseline-tijdstippen Hemoglobinurie werd beoordeeld met behulp van een colorimetrisch scoresysteem voor urine met een score van 1 tot en met 10. Waarbij 1 staat voor geen hemoglobinurie en 10 voor maximale hemoglobinurie.
Tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

17 april 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

28 maart 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

28 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 januari 2017

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

27 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RA101495-01.203

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Zilucoplan (RA101495)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren