Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2 säkerhets- och effektstudie av Zilucoplan (RA101495) för att behandla PNH-patienter som har ett otillräckligt svar på Eculizumab

26 juli 2022 uppdaterad av: Ra Pharmaceuticals

En fas 2 multicenter, öppen, okontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos RA101495 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som har ett otillräckligt svar på Eculizumab

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av RA101495 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har ett otillräckligt svar på eculizumab. Patienterna kommer att behandlas med RA101495 i 12 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av PNH genom flödescytometri
  • Otillräckligt svar på eculizumab definierat som att ha fått eculizumab i minst 6 månader plus en dokumenterad LDH-nivå ≥ 1,5 x den övre normalgränsen (ULN) och/eller närvaron av en känd C5-mutation som ger resistens mot eculizumab

Exklusions kriterier:

  • Historik av meningokocksjukdom
  • Aktuell systemisk infektion eller misstanke om aktiv bakterieinfektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Zilucoplan (RA101495)
Försökspersoner kommer att få RA101495 i dosen 0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (laddningsdos) följt av en startunderhållsdos på 0,1 mg/kg dagligen SC
Läkemedel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (laddningsdos) följt av en startunderhållsdos på 0,1 mg/kg dagligen SC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenasnivåer (LDH).
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Förändring från baslinjen till och med vecka 12 i serumlaktatdehydrogenasnivåer (LDH)
Till och med vecka 12 av studien

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra bilirubinvärden från baslinjen
Tidsram: Till och med vecka 12
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12
Förändring från baslinjens totala hemoglobinvärden
Tidsram: Till och med vecka 12
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12
Förändring från baslinjen för fritt hemoglobinvärden
Tidsram: Till och med vecka 12
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12
Ändra-från-baslinje Haptoglobin-värden
Tidsram: Till och med vecka 12
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12
Ändring från baslinje Retikulocytvärden
Tidsram: Till och med vecka 12
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12
Ändring från utgångsvärdet för hemoglobinuri
Tidsram: Till och med vecka 12
Förändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen Hemoglobinuri bedömdes med hjälp av ett kolorimetriskt poängsystem för urin med en poäng på 1 till 10. Där 1 representerar ingen hemoglobinuri och 10 representerar maximal hemoglobinuri.
Till och med vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

17 april 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

28 mars 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

28 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2017

Första postat (UPPSKATTA)

24 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

27 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RA101495-01.203

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på Zilucoplan (RA101495)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera