Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Zilucoplan (RA101495) til behandling af PNH-patienter, der har en utilstrækkelig respons på Eculizumab

26. juli 2022 opdateret af: Ra Pharmaceuticals

Et fase 2 multicenter, åbent, ukontrolleret studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af RA101495 hos forsøgspersoner med paroxysmal natlig hæmoglobinuri, som har en utilstrækkelig respons på Eculizumab

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effekten af ​​RA101495 hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har en utilstrækkelig respons på eculizumab. Patienterne vil blive behandlet med RA101495 i 12 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PNH ved flowcytometri
  • Utilstrækkelig respons på eculizumab defineret som at have modtaget eculizumab i mindst 6 måneder plus et dokumenteret LDH-niveau ≥ 1,5 x den øvre grænse for normal (ULN) og/eller tilstedeværelsen af ​​en kendt C5-mutation, der giver resistens over for eculizumab

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Zilucoplan (RA101495)
Forsøgspersoner vil modtage RA101495 i en dosis på 0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdosis) efterfulgt af en startdosis på 0,1 mg/kg daglig SC
Medicin: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdosis) efterfulgt af en startdosis på 0,1 mg/kg daglig SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) niveauer.
Tidsramme: Gennem uge 12 af undersøgelsen
Ændring fra baseline gennem uge 12 i serum lactat dehydrogenase (LDH) niveauer
Gennem uge 12 af undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring-fra-baseline bilirubinværdier
Tidsramme: Til og med uge 12
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte postbaseline-tidspunkter
Til og med uge 12
Ændring fra baseline samlede hæmoglobinværdier
Tidsramme: Til og med uge 12
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte postbaseline-tidspunkter
Til og med uge 12
Ændring fra baseline gratis hæmoglobinværdier
Tidsramme: Til og med uge 12
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte postbaseline-tidspunkter
Til og med uge 12
Ændring-fra-baseline Haptoglobin-værdier
Tidsramme: Til og med uge 12
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte postbaseline-tidspunkter
Til og med uge 12
Ændring-fra-baseline retikulocytværdier
Tidsramme: Til og med uge 12
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte postbaseline-tidspunkter
Til og med uge 12
Ændring-fra-baseline hæmoglobinuri-værdier
Tidsramme: Til og med uge 12
Ændringer fra baseline ved hvert af de planlagte post-baseline-tidspunkter Hæmoglobinuri blev vurderet ved hjælp af et urinkolorimetrisk scoringssystem med en score på 1 til 10. Hvor 1 repræsenterer ingen hæmoglobinuri og 10 repræsenterer maksimal hæmoglobinuri.
Til og med uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. april 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

28. marts 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

28. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2017

Først opslået (SKØN)

24. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RA101495-01.203

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Zilucoplan (RA101495)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner