Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti Zilucoplanu (RA101495) k léčbě pacientů s PNH, kteří mají nedostatečnou odpověď na eculizumab

26. července 2022 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená, nekontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RA101495 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří mají nedostatečnou odpověď na ekulizumab

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost RA101495 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří nemají adekvátní odpověď na eculizumab. Pacienti budou léčeni RA101495 po dobu 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika PNH průtokovou cytometrií
  • Neadekvátní odpověď na eculizumab definovaná jako užívání eculizumabu po dobu alespoň 6 měsíců plus zdokumentovaná hladina LDH ≥ 1,5 x horní hranice normálu (ULN) a/nebo přítomnost známé mutace C5 udělující rezistenci na eculizumab

Kritéria vyloučení:

  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Současná systémová infekce nebo podezření na aktivní bakteriální infekci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Zilucoplan (RA101495)
Subjekty dostanou RA101495 v dávce 0,3 mg/kg subkutánně (SC) v den 1 (nasycovací dávka) následovanou počáteční udržovací dávkou 0,1 mg/kg denně SC
Lék: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutánně (SC) v den 1 (nasycovací dávka) následovaná počáteční udržovací dávkou 0,1 mg/kg denně SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin sérové ​​laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozích hodnot.
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změna hladin laktátdehydrogenázy (LDH) v séru od výchozích hodnot do týdne 12
Do 12. týdne studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hodnot bilirubinu oproti výchozím hodnotám
Časové okno: Do týdne 12
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do týdne 12
Změna hodnot celkového hemoglobinu oproti výchozím hodnotám
Časové okno: Do týdne 12
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do týdne 12
Změna hodnot volného hemoglobinu od výchozích hodnot
Časové okno: Do týdne 12
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do týdne 12
Změna od výchozích hodnot haptoglobinu
Časové okno: Do týdne 12
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do týdne 12
Změna hodnot retikulocytů od výchozích hodnot
Časové okno: Do týdne 12
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do týdne 12
Změna hodnot hemoglobinurie od výchozích hodnot
Časové okno: Do týdne 12
Změny od výchozí hodnoty v každém z plánovaných časových bodů po výchozím stavu Hemoglobinurie byla hodnocena pomocí kolorimetrického bodovacího systému moči se skóre 1 až 10. Kde 1 představuje žádnou hemoglobinurii a 10 představuje maximální hemoglobinurii.
Do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

17. dubna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

28. března 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

28. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2017

První zveřejněno (ODHAD)

24. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-01.203

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zilucoplan (RA101495)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit