Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2 sikkerhet og effektstudie av Zilucoplan (RA101495) for å behandle PNH-pasienter som har utilstrekkelig respons på Eculizumab

26. juli 2022 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals

En fase 2 multisenter, åpen, ukontrollert studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til RA101495 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som har en utilstrekkelig respons på Eculizumab

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av RA101495 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har en utilstrekkelig respons på eculizumab. Pasientene vil bli behandlet med RA101495 i 12 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PNH ved flowcytometri
  • Utilstrekkelig respons på eculizumab definert som å ha mottatt eculizumab i minst 6 måneder pluss et dokumentert LDH-nivå ≥ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) og/eller tilstedeværelse av en kjent C5-mutasjon som gir resistens mot eculizumab

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med meningokokksykdom
  • Aktuell systemisk infeksjon eller mistanke om aktiv bakteriell infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Zilucoplan (RA101495)
Forsøkspersonene vil få RA101495 i en dose på 0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdose) etterfulgt av en startvedlikeholdsdose på 0,1 mg/kg daglig SC
Legemiddel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdose) etterfulgt av en startvedlikeholdsdose på 0,1 mg/kg daglig SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) nivåer.
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endring fra baseline gjennom uke 12 i serum laktat dehydrogenase (LDH) nivåer
Gjennom uke 12 av studien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline bilirubinverdier
Tidsramme: Til og med uke 12
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte postbaseline-tidspunktene
Til og med uke 12
Endring fra baseline totale hemoglobinverdier
Tidsramme: Til og med uke 12
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte postbaseline-tidspunktene
Til og med uke 12
Endring fra baseline gratis hemoglobinverdier
Tidsramme: Til og med uke 12
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte postbaseline-tidspunktene
Til og med uke 12
Endring fra baseline Haptoglobin-verdier
Tidsramme: Til og med uke 12
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte postbaseline-tidspunktene
Til og med uke 12
Endring fra baseline retikulocyttverdier
Tidsramme: Til og med uke 12
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte postbaseline-tidspunktene
Til og med uke 12
Endring fra baseline Hemoglobinuri-verdier
Tidsramme: Til og med uke 12
Endringer fra baseline ved hvert av de planlagte postbaseline-tidspunktene Hemoglobinuri ble vurdert ved bruk av et kolorimetrisk skåringssystem for urin med en score på 1 til 10. Der 1 representerer ingen hemoglobinuri og 10 representerer maksimal hemoglobinuri.
Til og med uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. april 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

28. mars 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

28. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2017

Først lagt ut (ANSLAG)

24. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-01.203

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniske studier på Zilucoplan (RA101495)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere