Zilucoplan (RA101495) 治疗对 Eculizumab 反应不足的 PNH 患者的 2 期安全性和有效性研究
2022年7月26日 更新者：Ra Pharmaceuticals
一项 2 期多中心、开放标签、非对照研究，以评估 RA101495 在对 Eculizumab 反应不足的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、耐受性、疗效、药代动力学和药效学
该研究的目的是评估 RA101495 在对 eculizumab 反应不足的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者中的安全性和有效性。
患者将接受 RA101495 治疗 12 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Duarte、California、美国、91010
- Investigative Site
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Los Angeles、California、美国、90033
- Investigative Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Investigative Site
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New York
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Manhasset、New York、美国、11030
- Investigative Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 流式细胞术诊断 PNH
- 对依库珠单抗的反应不足定义为接受依库珠单抗治疗至少 6 个月加上记录的 LDH 水平 ≥ 1.5 x 正常上限 (ULN) 和/或存在已知的 C5 突变导致对依库珠单抗耐药
排除标准：
- 脑膜炎球菌病史
- 当前全身感染或怀疑活动性细菌感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Zilucoplan (RA101495)
受试者将在第 1 天（负荷剂量）以 0.3 mg/kg 皮下注射 (SC) 的剂量接受 RA101495，然后每天 SC 开始维持剂量为 0.1 mg/kg
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第 1 天 0.3 mg/kg 皮下注射 (SC)（负荷剂量），然后是每天 0.1 mg/kg 的起始维持剂量 SC
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的变化。
大体时间：通过研究的第 12 周
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血清乳酸脱氢酶 (LDH) 水平从基线到第 12 周的变化
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通过研究的第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胆红素值相对于基线的变化
大体时间：通过第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过第 12 周
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相对于基线的总血红蛋白值变化
大体时间：通过第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过第 12 周
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相对于基线的游离血红蛋白值变化
大体时间：通过第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过第 12 周
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结合珠蛋白值相对于基线的变化
大体时间：通过第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过第 12 周
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与基线相比的网织红细胞值变化
大体时间：通过第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过第 12 周
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血红蛋白尿值相对于基线的变化
大体时间：通过第 12 周
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在每个预定的基线后时间点从基线的变化使用尿液比色评分系统评估血红蛋白尿，评分为 1 至 10。
其中 1 表示无血红蛋白尿，10 表示最大血红蛋白尿。
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通过第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月17日
初级完成 (实际的)
2018年3月28日
研究完成 (实际的)
2018年3月28日
研究注册日期
首次提交
2017年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月20日
首次发布 (估计)
2017年1月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月26日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Zilucoplan (RA101495)的临床试验
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Ra Pharmaceuticals, Inc.终止阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)美国, 澳大利亚, 加拿大, 芬兰, 德国, 匈牙利, 新西兰, 英国
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Ra Pharmaceuticals, Inc.主动，不招人
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Ra Pharmaceuticals完全的
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Ra Pharmaceuticals, Inc.完全的
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UCB Biopharma SRL主动，不招人
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University Hospital, GhentUCB Pharma完全的