Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności Zilucoplanu (RA101495) w leczeniu pacjentów z PNH z niewystarczającą odpowiedzią na ekulizumab

26 lipca 2022 zaktualizowane przez: Ra Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakokinetykę i farmakodynamikę RA101495 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, u których odpowiedź na ekulizumab jest niewystarczająca

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności RA101495 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), u których odpowiedź na ekulizumab jest niewystarczająca. Pacjenci będą leczeni RA101495 przez 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka PNH za pomocą cytometrii przepływowej
  • Niewystarczająca odpowiedź na ekulizumab zdefiniowana jako przyjmowanie ekulizumabu przez co najmniej 6 miesięcy oraz udokumentowany poziom LDH ≥ 1,5 x górna granica normy (GGN) i/lub obecność znanej mutacji C5 nadającej oporność na ekulizumab

Kryteria wyłączenia:

  • Historia choroby meningokokowej
  • Obecna infekcja ogólnoustrojowa lub podejrzenie czynnej infekcji bakteryjnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Zilucoplan (RA101495)
Pacjenci otrzymają RA101495 w dawce 0,3 mg/kg podskórnie (sc.) w dniu 1 (dawka nasycająca), a następnie początkowa dawka podtrzymująca 0,1 mg/kg dziennie s.c.
Lek: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg podskórnie (sc.) w dniu 1. (dawka nasycająca), a następnie początkowa dawka podtrzymująca 0,1 mg/kg dziennie s.c.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy.
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 w poziomach dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy
Do 12. tygodnia badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości bilirubiny względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12 tygodnia
Zmiana całkowitych wartości hemoglobiny względem wartości początkowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12 tygodnia
Zmiana wartości wolnej hemoglobiny względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12 tygodnia
Zmiana wartości haptoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12 tygodnia
Zmiana wartości retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12 tygodnia
Zmiana wartości hemoglobinurii w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Zmiany w stosunku do linii podstawowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii podstawowej Hemoglobinurię oceniano za pomocą kolorymetrycznego systemu punktacji moczu z wynikiem od 1 do 10. Gdzie 1 oznacza brak hemoglobinurii, a 10 oznacza maksymalną hemoglobinurię.
Do 12 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

17 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

28 marca 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

28 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RA101495-01.203

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Badania kliniczne na Zilucoplan (RA101495)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj