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Estudo de segurança e eficácia de fase 2 do Zilucoplan (RA101495) para tratar pacientes com HPN que apresentam resposta inadequada ao eculizumabe

26 de julho de 2022 atualizado por: Ra Pharmaceuticals

Um estudo multicêntrico, aberto e não controlado de Fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do RA101495 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna que têm uma resposta inadequada ao eculizumabe

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia do RA101495 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que apresentam resposta inadequada ao eculizumabe. Os pacientes serão tratados com RA101495 por 12 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de HPN por citometria de fluxo
  • Resposta inadequada ao eculizumabe definida como tendo recebido eculizumabe por pelo menos 6 meses mais um nível documentado de LDH ≥ 1,5 x o limite superior do normal (LSN) e/ou a presença de uma mutação C5 conhecida conferindo resistência ao eculizumabe

Critério de exclusão:

  • Histórico de doença meningocócica
  • Infecção sistêmica atual ou suspeita de infecção bacteriana ativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Zilucoplan (RA101495)
Os indivíduos receberão RA101495 na dose de 0,3 mg/kg por via subcutânea (SC) no Dia 1 (dose de ataque) seguido por uma dose inicial de manutenção de 0,1 mg/kg diariamente SC
Medicamento: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg por via subcutânea (SC) no Dia 1 (dose de ataque) seguido por uma dose inicial de manutenção de 0,1 mg/kg diariamente SC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração desde a linha de base nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH).
Prazo: Até a semana 12 do estudo
Alteração desde a linha de base até a Semana 12 nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH)
Até a semana 12 do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Valores de bilirrubina alterados desde a linha de base
Prazo: Até a semana 12
Mudanças da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados pós-linha de base
Até a semana 12
Valores totais de hemoglobina alterados desde a linha de base
Prazo: Até a semana 12
Mudanças da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados pós-linha de base
Até a semana 12
Valores de hemoglobina livre alterados desde a linha de base
Prazo: Até a semana 12
Mudanças da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados pós-linha de base
Até a semana 12
Valores de haptoglobina alterados desde a linha de base
Prazo: Até a semana 12
Mudanças da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados pós-linha de base
Até a semana 12
Valores de reticulócitos alterados desde a linha de base
Prazo: Até a semana 12
Mudanças da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados pós-linha de base
Até a semana 12
Alteração dos valores basais de hemoglobinúria
Prazo: Até a semana 12
Alterações da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados após a linha de base A hemoglobinúria foi avaliada usando um sistema de pontuação colorimétrica de urina com uma pontuação de 1 a 10. Onde 1 representa sem hemoglobinúria e 10 representa hemoglobinúria máxima.
Até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ra Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

17 de abril de 2017

Conclusão Primária (REAL)

28 de março de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

28 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de janeiro de 2017

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

24 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

27 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RA101495-01.203

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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