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Phase-2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan (RA101495) zur Behandlung von PNH-Patienten, die unzureichend auf Eculizumab ansprechen

26. Juli 2022 aktualisiert von: Ra Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene, unkontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RA101495 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die unzureichend auf Eculizumab ansprechen

Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RA101495 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die unzureichend auf Eculizumab ansprechen. Die Patienten werden 12 Wochen lang mit RA101495 behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PNH durch Durchflusszytometrie
  • Unzureichendes Ansprechen auf Eculizumab, definiert als Einnahme von Eculizumab für mindestens 6 Monate plus einem dokumentierten LDH-Spiegel ≥ 1,5 x der oberen Normgrenze (ULN) und/oder das Vorhandensein einer bekannten C5-Mutation, die eine Resistenz gegen Eculizumab verleiht

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Aktuelle systemische Infektion oder Verdacht auf aktive bakterielle Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Zilucoplan (RA101495)
Die Probanden erhalten RA101495 in einer Dosis von 0,3 mg/kg subkutan (SC) an Tag 1 (Ladedosis), gefolgt von einer anfänglichen Erhaltungsdosis von 0,1 mg/kg täglich SC
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutan (s.c.) an Tag 1 (Aufsättigungsdosis), gefolgt von einer anfänglichen Erhaltungsdosis von 0,1 mg/kg täglich s.c

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-Lactatdehydrogenase (LDH)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 12
Bis Woche 12 der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Bilirubinwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Zeitpunkte nach dem Ausgangswert
Bis Woche 12
Änderung der Gesamthämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Zeitpunkte nach dem Ausgangswert
Bis Woche 12
Veränderung gegenüber den Ausgangswerten für freies Hämoglobin
Zeitfenster: Bis Woche 12
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Zeitpunkte nach dem Ausgangswert
Bis Woche 12
Veränderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Zeitpunkte nach dem Ausgangswert
Bis Woche 12
Veränderung der Retikulozytenwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Zeitpunkte nach dem Ausgangswert
Bis Woche 12
Veränderung der Hämoglobinurie-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Zeitpunkte nach dem Ausgangswert Die Hämoglobinurie wurde unter Verwendung eines kolorimetrischen Urin-Scoring-Systems mit einem Score von 1 bis 10 bewertet. Dabei steht 1 für keine Hämoglobinurie und 10 für maximale Hämoglobinurie.
Bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

17. April 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

28. März 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

28. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2017

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RA101495-01.203

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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