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Estudio de seguridad y eficacia de fase 2 de Zilucoplan (RA101495) para tratar pacientes con HPN que tienen una respuesta inadecuada a eculizumab

26 de julio de 2022 actualizado por: Ra Pharmaceuticals

Estudio de fase 2 multicéntrico, abierto, no controlado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de RA101495 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna que tienen una respuesta inadecuada a eculizumab

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de RA101495 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que tienen una respuesta inadecuada a eculizumab. Los pacientes serán tratados con RA101495 durante 12 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Investigative Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Investigative Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de HPN por citometría de flujo
  • Respuesta inadecuada a eculizumab definida como haber recibido eculizumab durante al menos 6 meses más un nivel de LDH documentado ≥ 1,5 x el límite superior normal (ULN) y/o la presencia de una mutación C5 conocida que confiere resistencia a eculizumab

Criterio de exclusión:

  • Historia de la enfermedad meningocócica
  • Infección sistémica actual o sospecha de infección bacteriana activa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Zilucoplan (RA101495)
Los sujetos recibirán RA101495 a la dosis de 0,3 mg/kg por vía subcutánea (SC) en el día 1 (dosis de carga) seguida de una dosis inicial de mantenimiento de 0,1 mg/kg diarios SC
Droga: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg por vía subcutánea (SC) en el día 1 (dosis de carga) seguido de una dosis inicial de mantenimiento de 0,1 mg/kg diarios SC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de lactato deshidrogenasa sérica (LDH).
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en los niveles séricos de lactato deshidrogenasa (LDH)
Hasta la semana 12 del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de los valores de bilirrubina desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
Hasta la semana 12
Cambio de los valores de hemoglobina total desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
Hasta la semana 12
Valores de hemoglobina libre de cambio desde la línea de base
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
Hasta la semana 12
Cambio de valores de haptoglobina desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
Hasta la semana 12
Cambio de los valores de reticulocitos desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
Hasta la semana 12
Valores de hemoglobinuria de cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Cambios desde el inicio en cada uno de los puntos de tiempo posteriores al inicio programados Se evaluó la hemoglobinuria utilizando un sistema de puntuación colorimétrica de orina con una puntuación de 1 a 10. Donde 1 representa ausencia de hemoglobinuria y 10 representa hemoglobinuria máxima.
Hasta la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Ra Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

17 de abril de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

28 de marzo de 2018

Finalización del estudio (ACTUAL)

28 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2017

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

24 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

27 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2022

Última verificación

1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RA101495-01.203

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Zilucoplan (RA101495)

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