Adenovírus vaszkuláris endothel növekedési faktor D (AdvVEGF-D) terápia a refrakter angina pectoris kezelésére (ReGenHeart)

A tanulmány áttekintése:

A vizsgálat célja a katéter által közvetített AdVEGF-D regeneratív géntranszfer biztonságosságának és hatékonyságának értékelése refrakter anginában szenvedő betegeknél, akiknél nem végezhető revascularisatio.

Elsődleges célok:

A funkcionális kapacitást javító terápia hatékonyságának tesztelése 6 perces sétateszttel 6 hónapos utánkövetés és a Canadian Cardiovascular Society (CCS) osztálya által értékelt tünetek javulása után.

Másodlagos célok:

A géntranszfer hatékonyságának növelése a funkcionális kapacitás javítása érdekében 6 perces sétateszttel, és a tünetek javulása CCS osztály szerint 12 hónap után, valamint a szívizom perfúziójának növekedése a géntranszfer után 6 hónappal. Ezen túlmenően 6 és 12 hónapos időpontokban az életminőség javulása (QoL), az angina pectoris gyógyszeres alkalmazása, a szívkoszorúér-betegséggel összefüggő jelentősebb nemkívánatos kardiális események (szív- és érrendszeri halálozás, szívinfarktus, stroke, revascularisatio és kórházi felvétel). koszorúér-betegség) vagy a fentiek kombinált végpontja (Major Adverse Cardiac Events, MACE) kerül értékelésre.

Dizájnt tanulni:

A ReGenHeart egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos multicentrikus, II. fázisú vizsgálat, amelyet 6 központban fognak végezni. A tanulmány a katéter által közvetített endokardiális AdVEGF-D regeneratív géntranszfer hatékonyságát és biztonságosságát értékeli 180 olyan betegnél, akiknél angina pectoris vagy azzal egyenértékű tünet jelentkezett az optimális orvosi terápia ellenére, és akik nem alkalmasak a coronaria bypass grafttal (CABG) vagy perkután végzett koszorúér-revaszkularizációra. coronaria intervenció (PCI) (refrakter anginás betegek).

Vizsgálati populáció:

A hat központból 2 év alatt 180 beteget toboroznak. A betegeket a kórtörténet, az általános állapot, a laboratóriumi vizsgálatok, a koszorúér angiogram és a 6 perces járásteszt alapján választják ki a vizsgálatra. Az optimális orvosi terápia ellenére CCS 2-3 angina pectorisban szenvedő betegek, akik diffúz koszorúér-szűkület, kis koszorúerek, ismételt revascularisatio vagy túl magas műtéti kockázat miatt nem alkalmasak coronaria angioplasztikára vagy bypass műtétre.

A vizsgálatba toborozandó és véletlenszerűen besorolandó alanyok száma 180 lesz (2:1 arány a kezelési és kontrollcsoportokhoz viszonyítva).

Vizsgálati gyógyszerkészítmény:

A 293-as sejtekben termelt, első generációs replikáció-hiányos AdVEGF-D-t tíz helyre injektálják az endocardiumban. Az 1x1011 vp adag 2 ml össztérfogatban (10-szer 0,2 ml) kerül felhasználásra. A kontroll betegeket pontosan ugyanúgy kezelik és operálják, kivéve, hogy placebo (gén nélküli pufferoldat) injekciót alkalmaznak a szívizomba.