Adenovirus vaskulær endothelial vækstfaktor D (AdvVEGF-D) terapi til behandling af refraktær angina pectoris (ReGenHeart)

Studieoversigt:

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​katetermedieret AdVEGF-D regenerativ genoverførsel hos patienter med refraktær angina, til hvem revaskularisering ikke kan udføres.

Primære mål:

For at teste effektiviteten af ​​terapien til at forbedre funktionel kapacitet ved hjælp af 6 minutters gangtest efter 6 måneders opfølgning og forbedring af symptomer vurderet af Canadian Cardiovascular Society (CCS) klasse.

Sekundære mål:

Effektiviteten af ​​genoverførslen til at øge for at forbedre funktionel kapacitet ved hjælp af 6 minutters gangtest og forbedring af symptomer vurderet ved CCS-klasse efter 12 måneder samt stigning i myokardieperfusion vurderet 6 måneder efter genoverførslen. Hertil kommer, på 6 og 12 måneders tidspunkter, forbedring af livskvaliteten (QoL), brugen af ​​angina pectoris medicin, større uønskede hjertehændelser relateret til koronararteriesygdom (kardiovaskulær død, myokardieinfarkt, slagtilfælde, revaskularisering og hospitalsindlæggelse pga. koronararteriesygdom) eller et kombineret endepunkt af ovenstående (Major Adverse Cardiac Events, MACE) vil blive evalueret.

Studere design:

ReGenHeart er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret multicenter fase II-studie, som vil blive udført på 6 centre. Studiet vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​katetermedieret endokardie AdVEGF-D regenerativ genoverførsel hos 180 patienter med angina pectoris eller tilsvarende symptom på trods af optimal medicinsk behandling, og som ikke er egnede kandidater til koronar revaskularisering med koronararterie bypasstransplantation (CABG) eller perkutan koronar intervention (PCI) (patienter med refraktær angina).

Undersøgelsespopulation:

180 patienter vil blive rekrutteret fra de seks centre om 2 år. Patienterne vil blive udvalgt til forsøget på baggrund af sygehistorie, generel status, laboratorieanalyser, koronar angiogram og 6-minutters gangtest. Patienter med CCS 2-3 angina pectoris på trods af optimal medicinsk behandling, og som ikke er egnede til koronar angioplastik eller bypass-operation på grund af diffus koronarstenose, små koronarkar, gentagen revaskularisering eller for høj risiko for operation, vil blive inkluderet.

Antallet af forsøgspersoner, der skal rekrutteres og randomiseres til forsøget, vil være 180 (2:1 forhold til behandlings- og kontrolgrupperne).

Undersøgelseslægemiddelprodukt:

Første generation af replikationsdeficient AdVEGF-D produceret i 293 celler vil blive injiceret på ti steder i endokardiet. Dosis på 1x1011 vp i et samlet volumen på 2 ml (10 gange 0,2 ml) vil blive brugt. Kontrolpatienter vil blive behandlet og opereret nøjagtigt på samme måde, bortset fra at placebo (bufferopløsning uden gen) injektion i myokardiet anvendes.