Terapie adenovirovým vaskulárním endoteliálním růstovým faktorem D (AdvVEGF-D) pro léčbu refrakterní anginy pectoris (ReGenHeart)

Přehled studia:

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost katetrem zprostředkovaného regeneračního genového přenosu AdVEGF-D u pacientů s refrakterní anginou pectoris, u kterých nelze provést revaskularizaci.

Primární cíle:

Testovat účinnost terapie ke zlepšení funkční kapacity pomocí 6minutového testu chůze po 6 měsících sledování a zlepšení symptomů hodnocených třídou Canadian Cardiovascular Society (CCS).

Sekundární cíle:

Zvýšení účinnosti genového transferu ke zlepšení funkční kapacity pomocí 6minutového testu chůze a zlepšení symptomů hodnocených podle třídy CCS po 12 měsících, stejně jako zvýšení perfuze myokardu hodnocené 6 měsíců po genovém transferu. Kromě toho, v časových bodech 6 a 12 měsíců, zlepšení kvality života (QoL), užívání léků na anginu pectoris, závažné nežádoucí srdeční příhody související s onemocněním koronárních tepen (kardiovaskulární úmrtí, infarkt myokardu, cévní mozková příhoda, revaskularizace a hospitalizace z důvodu onemocnění koronárních tepen) nebo kombinovaný cíl výše uvedeného (Major Adverse Cardiac Events, MACE).

Studovat design:

ReGenHeart je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze II, která bude provedena v 6 centrech. Studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost katetrem zprostředkovaného endokardiálního regeneračního genového přenosu AdVEGF-D u 180 pacientů s anginou pectoris nebo ekvivalentními symptomy navzdory optimální medikamentózní léčbě a kteří nejsou vhodnými kandidáty pro koronární revaskularizaci pomocí bypassu koronární artérie (CABG) nebo perkutánní koronární intervence (PCI) (pacienti s refrakterní angínou).

Studijní populace:

Během 2 let se ze šesti center nabere 180 pacientů. Pacienti budou do studie vybráni na základě anamnézy, celkového stavu, laboratorních analýz, koronárního angiogramu a 6minutového testu chůze. Zařazeni budou pacienti s CCS 2-3 anginou pectoris i přes optimální medikamentózní terapii, kteří nejsou způsobilí pro koronární angioplastiku nebo bypass z důvodu difuzní koronární stenózy, malých koronárních cév, opakované revaskularizace nebo příliš vysokého rizika operace.

Počet subjektů, které mají být přijaty a randomizovány do studie, bude 180 (poměr 2:1 k léčebné a kontrolní skupině).

Testovaný lékový produkt:

První generace replikačně deficitního AdVEGF-D produkovaného v buňkách 293 bude injikována do deseti míst v endokardu. Použije se dávka 1x1011 vp v celkovém objemu 2 ml (10 krát 0,2 ml). Kontrolní pacienti budou léčeni a operováni přesně stejným způsobem, kromě toho, že se použije injekce placeba (pufrový roztok bez genu) do myokardu.