Pazireotid hiperinsulinémiás hipoglikémiában

Bevételi kritériumok:

1. 18 és 70 év közötti férfi vagy női betegek
2. Veleszületett hyperinsulinemiás hipoglikémia vagy inzulinóma miatt hyperinsulinemiás hipoglikémiában szenvedő betegek endokrinológus által megállapítottak szerint

3. Ha az endokrinológus nem diagnosztizált előzetesen sem insulinomát, sem veleszületett hiperinzulinemiás hipoglikémiát, a résztvevőnek meg kell felelnie a következő kritériumoknak:

   • Hipoglikémia tünetei a kórelőzményben (a tünetek megjelenésekor <50 mg/dl vércukorszinttel vagy anélkül)
   • A tünetek javulása szénhidrátbevitellel
   • Legalább egy dokumentált vércukorszint <50 mg/dl, egyidejűleg >3 mmol/l inzulinnal és >0,2nmol/l c-peptiddel, negatív szulfonilurea szűréssel
   • Legalább 1 glükóz <50mg/dl epizód az elmúlt évben
4. A kezelés előtt megszerzett írásos beleegyezés, amely összhangban van a helyi szabályozási követelményekkel

5. Nincs bizonyíték jelentős májbetegségre:

   • Szérum összbilirubin < 2 x ULN
   • INR < 1,3, kivéve, ha véralvadásgátló kezelés alatt áll
   • ALT és AST < 2 x ULN
   • Alkáli foszfatáz < 2,5 x ULN
6. Antihipoglikémiás kezelésben részesülő betegek jogosultak
7. Azok a betegek is jogosultak, akik korábban nem részesültek kezelésben, vagy akik korábban, de jelenleg nem részesültek hipoglikémiás kezelésben.
8. Az inzulinómás betegek, akik műtétre várnak, jogosultak, ha nincs szükség sürgős műtétre, és a vizsgálatban való részvétel nem késlelteti a sebészeti beavatkozás időzítését.

Kizárási kritériumok:

1. 18 év alatti, 70 év feletti életkor (inzulinóma és veleszületett hiperinzulinizmus esetén egyaránt)
2. Ismert túlérzékenység szomatosztatinnal vagy analógjaival szemben
3. Cukorbetegségben szenvedő betegek, akiknek a glikémiás kontrollja rossz, amit a HbA1c >8% igazol
4. Pajzsmirigy alulműködésben szenvedő és megfelelő helyettesítő terápiában nem részesülő betegek
5. Tünetekkel járó cholelithiasisban és akut vagy krónikus pancreatitisben szenvedő betegek
6. QTcF a szűréskor > 450 msec férfiaknál és QTcF > 460 ms nőknél
7. Hypokalaemia, hypomagnesaemia, a családban előfordult hosszú QT-szindróma vagy egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, amelyek ismert kockázatával járnak a Torsades de pointes (TdP)
8. Pangásos szívelégtelenségben (NYHA III. vagy IV. osztály), instabil anginában, tartós kamrai tachycardiában, klinikailag jelentős bradycardiában, előrehaladott szívblokkban, a vizsgálatba való belépés előtt kevesebb mint egy évvel akut szívelégtelenségben szenvedő betegeknél vagy a szív- és érrendszeri funkció klinikailag jelentős károsodásában szenvednek.
9. Súlyos, nem rosszindulatú betegség, amelyet egyetlen adag pazireotiddal történő kezelés veszélyeztethet
10. Más elsődleges rosszindulatú daganat anamnézisében, kivéve a lokálisan kimetszett nem melanómás bőrrákot és a méhnyak in situ karcinómáját, kivéve, ha az elmúlt évben nincs bizonyíték betegségre
11. Betegek, akiknek a szérum kreatininszintje > 2,0 X ULN
12. <3 x 109/l fehérvérsejtszámú betegek; Hb 90% < LLN; PLT <100 X 109/L
13. Aktív vagy feltételezett akut vagy krónikus, nem kontrollált fertőzésben szenvedő betegek
14. Olyan betegek, akiken a szűrést megelőző 4 héten belül bármilyen okból nagy műtéten/sebészeti kezelésen estek át
15. Megmagyarázhatatlan ájulás vagy idiopátiás hirtelen halál előfordulása a családban
16. Szexuálisan aktív férfiak, kivéve, ha óvszert használnak a közösülés során, miközben a gyógyszert szedik, és az utolsó pazireotid adag után 3 hónapig, és ebben az időszakban nem vállalhatnak gyermeket. Az óvszert vazectomizált férfiaknak is használniuk kell, hogy megakadályozzák a gyógyszer magfolyadékon keresztüli bejutását.
17. Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, ahol a terhesség a nőstény fogamzás utáni állapota, a terhesség befejezéséig, pozitív hCG laboratóriumi teszttel igazolva
18. Fogamzóképes korú nők, minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a pazireotid adagolása alatt és az utolsó adag után 30 napon belül.