Pasireotid i hyperinsulinemisk hypoglykæmi

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18 til 70 år
2. Patienter med hyperinsulinemisk hypoglykæmi på grund af enten medfødt hyperinsulinemisk hypoglykæmi eller insulinom, som bestemt af en endokrinolog

3. Hvis ingen forudgående diagnose af hverken insulinom eller medfødt hyperinsulinemisk hypoglykæmi af en endokrinolog, skal deltageren opfylde følgende kriterier:

   • En historie med symptomer på hypoglykæmi (med eller uden blodsukker <50 mg/dL på tidspunktet for symptomer)
   • Forbedring af symptomer ved indtagelse af kulhydrater
   • Mindst én dokumenteret blodsukker <50mg/dL med samtidig insulin >3 mmol/L og c-peptid >0,2nmol/L, med en negativ sulfonylurinstof-screening
   • Mindst 1 episode med glukose <50mg/dL inden for det sidste år
4. Skriftligt informeret samtykke indhentet før behandling for at være i overensstemmelse med lokale lovkrav

5. Ingen tegn på signifikant leversygdom:

   • Serum total bilirubin < 2 x ULN
   • INR < 1,3 medmindre på antikoagulering
   • ALT og AST < 2 x ULN
   • Alkalisk fosfatase < 2,5 x ULN
6. Patienter, der modtager antihypoglykæmisk behandling, er berettigede
7. Patienter, der er behandlingsnaive, eller dem, der tidligere, men ikke i øjeblikket, er blevet behandlet med antihypoglykæmisk behandling, er også kvalificerede
8. Patienter med insulinom, som er operative kandidater, er berettigede, hvis operation ikke er akut nødvendig, og undersøgelsesdeltagelse vil ikke forsinke tidspunktet for en kirurgisk intervention

Eksklusionskriterier:

1. Alder <18, alder >70 (for både insulinom og medfødt hyperinsulinisme)
2. Kendt overfølsomhed over for somatostatin eller analoger
3. Diabetespatienter med dårlig glykæmisk kontrol som påvist ved HbA1c >8 %
4. Patienter, som er hypothyreoidea og ikke er i tilstrækkelig erstatningsbehandling
5. Patienter med symptomatisk kolelithiasis og akut eller kronisk pancreatitis
6. QTcF ved screening > 450 msek hos mænd og QTcF > 460 msek hos kvinder
7. Hypokaliæmi, hypomagnesiæmi, familiehistorie med lang QT-syndrom eller samtidig medicin med kendt risiko for Torsades de pointes (TdP)
8. Patienter med kongestiv hjerteinsufficiens (NYHA klasse III eller IV), ustabil angina, vedvarende ventrikulær takykardi, klinisk signifikant bradykardi, fremskreden hjerteblokade, anamnese med akut MI mindre end et år før studiestart eller klinisk signifikant svækkelse af kardiovaskulær funktion
9. Alvorlig ikke-malign medicinsk sygdom, der kan bringes i fare ved behandling med en enkelt dosis pasireotid
10. Anamnese med en anden primær malignitet, med undtagelse af lokalt udskåret non-melanom hudkræft og carcinom in situ i livmoderhalsen, medmindre der ikke er tegn på sygdom inden for det sidste år
11. Patienter med serumkreatinin >2,0 X ULN
12. Patienter med WBC <3 X 109/L; Hb 90% < LLN; PLT <100 X 109/L
13. Patienter med tilstedeværelse af aktiv eller mistænkt akut eller kronisk ukontrolleret infektion
14. Patienter, der har gennemgået større operationer/kirurgisk behandling af en hvilken som helst årsag inden for 4 uger før screening
15. Historie med uforklarlig synkope eller familiehistorie med idiopatisk pludselig død
16. Seksuelt aktive mænd, medmindre de bruger kondom under samleje, mens de tager medicin og i 3 måneder efter sidste dosis pasireotid, og de bør ikke være far til et barn i denne periode. Et kondom skal også bruges af vasektomerede mænd for at forhindre levering af lægemidlet via sædvæske.
17. Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet er defineret som en kvindes tilstand efter undfangelse og indtil ophør af graviditeten, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest
18. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og 30 dage efter sidste dosis pasireotid.