Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A betegséget módosító terápiák (DMT) abbahagyása sclerosis multiplexben (MS) (DISCOMS)

2023. augusztus 14. frissítette: University of Colorado, Denver
A szklerózis multiplexben (MS) végzett természetrajzi kutatások azt sugallják, hogy a relapszusok és az új mágneses rezonancia képalkotás (MRI) változásainak kockázata jelentősen csökken az életkor előrehaladtával, különösen az 55 éves vagy idősebb SM-betegeknél. Így a relapszusokat és az új MRI-elváltozásokat csökkentő SM-gyógyszerek folytatásának szükségessége is csökkenhet az életkor előrehaladtával, különösen azoknál, akiknél hosszabb ideig nem fordult elő relapszus vagy MRI-vizsgálat. Ez a tanulmány azt tervezi, hogy többet megtudjon az SM-kezelés abbahagyásának biztonságosságáról ebben a populációban, összehasonlítva a gyógyszeres kezelés folytatásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevőket véletlenszerűen (1:1) két csoport valamelyikébe soroljuk. Az egyik csoport továbbra is a jelenlegi SM-gyógyszere mellett marad (Folytatás csoport), egy csoport pedig abbahagyja a gyógyszeres kezelést (Discontinue csoport). Ezenkívül további vizsgálatokat végeznek a szokásos rutin SM-klinikai találkozójukon és 6 havonta a következő 18-24 hónapban. A klinikai gondozásuk részeként már elvégzett értékeléseken vagy eljárásokon túlmenően a következő tételekre kerül sor:

  • Kérdőívek a résztvevő életminőségéről, beleértve az egészségre, hangulatra, gondolkodásra és társadalmi életre vonatkozó kérdéseket
  • Kérdőívek a résztvevő SM tüneteiről
  • A résztvevő figyelmének, koncentrációjának és gondolkodásának tesztje
  • A résztvevő testi tüneteinek vizsgálata
  • Azon az MRI-vizsgálatokon kívül, amelyeket a résztvevők rutinkezelésük részeként kaphatnak, a vizsgálatba való beiratkozásuk után 6 hónappal MRI-vizsgálatot is kapnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

259

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63139
        • Washington University St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mt. Sinai University
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37215
        • Vanderbilt University
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Swedish Health Services

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

51 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A McDonald 2010 kritériumai szerint relapszusos-remittáló SM-ben (RRMS), másodlagos progresszív MS-ben (SPMS) vagy primer progresszív MS-ben (PPMS) szenvedő betegek.
  • A 2013-ban frissített fenotípusos kritériumok alapján altípusonként meghatározott betegek.

  • A helyi PI által meghatározott MS progressziója:

    • várhatóan legalább 1,0 pontos EDSS változással az elmúlt két évben, vagy
    • retrospektív módon, a motoros funkcióban bekövetkezett bármilyen jelentős változással legalább egy éven keresztül, amely nincs összefüggésben a visszaeséssel.
  • 55 éves vagy idősebb a randomizálás időpontjában;
  • Nincs bizonyíték a közelmúltban új gyulladásos betegség aktivitásra (a lublini kritériumok szerint inaktív16), és legalább öt évig nem fordult elő új relapszus, és legalább három évig nem fordult elő új MRI-lézió

  • Az FDA által jóváhagyott MS DMT bármelyikének használata (beleértve:

    • interferon β-1a,
    • β-1b interferon,
    • glatiramer-acetát,
    • natalizumab,
    • fingolimod,
    • dimetil-fumarát,
    • okrelizumab, ill
    • teriflunomid; folyamatosan legalább 5 évig.
  • A legutóbbi DMT folyamatosan* legalább két évig.
  • hajlandók véletlenszerű besorolásra e protokoll szerint; minden beteget megkérdeznek arról, hogy hajlandó-e a vizsgálatban maradni, függetlenül attól, hogy melyik csoportba kerültek véletlenszerűen.
  • Hajlandó betartani a protokollt

  • Érzéstelenítés nélkül is elvégezhető agy MRI

    • Folyamatosan úgy definiálják, hogy az összes felírt adag legalább 75%-a, és az utolsó tervezett adagtól számított négy hétnél nincs több idő, amikor kihagyott egy adagot (natalizumab esetében 8 hét, azaz egy kihagyott adag).

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen SM-relapszus az elmúlt öt évben, amint azt a PI képernyőlátogatása során megállapították
  • Bármilyen új vagy határozottan megnagyobbodó T2/FLAIR elváltozás vagy új gadolínium-növelő elváltozás az elmúlt három évben (legalább két, legalább három évvel elválasztott felvételt felül kell vizsgálni) agyi vagy gerinc MRI-vizsgálaton. A lézióknak 3 mm-nek vagy nagyobbnak kell lenniük ahhoz, hogy kizárhatók legyenek.
  • Jelentős (a PI által meghatározott) intolerancia a jelenleg használt DMT-vel szemben

  • Több mint két akut, szisztémás (iv. vagy orális) szteroid kúra az elmúlt 5 évben, vagy bármilyen használat az elmúlt évben. A kurzus három vagy több folyamatos, de legfeljebb 14 napos tanfolyam. Nem használt krónikus, szisztémás szteroidokat, 15 vagy több napig, az elmúlt 5 évben. Szteroidok bármilyen alkalmazása az SM visszaesésének, esetleges visszaesésének vagy pszeudo-relapszusának kezelésére az elmúlt 5 évben.

    • Az inhalációs vagy helyi szteroidok alkalmazása nem kizárási kritérium.
    • Nem kizáró ok az orális szteroidok legfeljebb 14 napig tartó alkalmazása nem SM-betegség esetén.

  • A következők korábbi használata az elmúlt 5 évben:

    • alemtuzumab,
    • mitoxantron,
    • ciklofoszfamid,
    • metotrexát,
    • ciklosporin,
    • rituximab,
    • sziponimod, ill
    • kladribin
  • Bármely kísérleti ágens korábbi használata, amelyet az elmúlt öt évben SM-re DMT-ként használtak

  • Egyéb jelentős egészségügyi vagy pszichiátriai betegség, ha nem kontrollálható. Példák:

    • ellenőrizetlen magas vérnyomás,
    • kontrollálatlan cukorbetegség,
    • kontrollálatlan asztma, ill
    • ellenőrizetlen depresszió
  • A bazálissejtes bőrrákon kívüli daganatok az elmúlt 5 évben
  • Nem tud tájékozott beleegyezést adni, vagy nem tudja követni a protokollt
  • Nem végezhető agyi MRI
  • Nem hajlandó véletlenszerű besorolásra e protokoll szerint
  • Egyéb krónikus neurológiai betegségek anamnézisében, amelyek utánozhatják az SM-et krónikus vagy időszakos tünetekkel (pl. ALS, myasthenia gravis, krónikus neuropátia stb.)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Kábítószer-folytatási kar
Azok a résztvevők, akik változtatás nélkül folytatják jelenlegi betegségmódosító terápiájukat (DMT). A DMT-k körülbelül 14 olyan gyógyszerkészítményt/dózist tartalmaznak, amelyeket az Egyesült Államokban az FDA hagyott jóvá, és amelyek megváltoztatják a betegség természetes történetét.
Drog: Gondozási szabvány
Azok a résztvevők, akik változtatás nélkül folytatják jelenlegi betegségmódosító terápiájukat (DMT). A DMT-k körülbelül 14 olyan gyógyszerkészítményt/dózist tartalmaznak, amelyeket az Egyesült Államokban az FDA hagyott jóvá, és amelyek megváltoztatják a betegség természetes történetét.
Kísérleti: Kábítószer-megszüntetési kar
Azok a résztvevők, akik abbahagyják betegségmódosító terápiájukat (DMT). A kezelésükben más változás nem történik. A DMT-k körülbelül 14 olyan gyógyszerkészítményt/dózist tartalmaznak, amelyeket az Egyesült Államokban az FDA hagyott jóvá, és amelyek megváltoztatják a betegség természetes történetét.
Drog: A betegségmódosító terápia abbahagyása
Azok a résztvevők, akik abbahagyják jelenlegi SM-gyógyszerüket. A kezelésükben más változás nem történik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél új SM-relapszus és/vagy MRI agyi elváltozás alakult ki a vizsgálat időtartama alatt
Időkeret: 18-24 hónap, a beiratkozás időpontjától függően
Az eredmény az egyes csoportok résztvevőinek aránya, akiknél a vizsgálat időtartama alatt új SM-relapszus és/vagy MRI agykárosodás alakult ki. Az új SM-relapszusban és/vagy új agyi MRI-lézióban szenvedő résztvevők számát jelentették.
18-24 hónap, a beiratkozás időpontjától függően

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 hónapos fogyatékosság-előrehaladással megerősített szám, a kiterjesztett rokkantsági állapotskálával (EDSS)
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján.
Az EDSS egy neurológiai vizsgálat, amelyet egy vak értékelő végez. Ezt az értékelést minden tanulmányi látogatás alkalmával összegyűjtik. Az EDSS pontszám növekedése a betegség aktivitását vagy progresszióját mutatja, és hat hónappal később meg kell figyelni a megerősítéshez. Az, hogy egy megerősített változás szignifikáns-e, az alany kiindulási EDSS-értékétől függ: az 5,5 pont vagy kevesebb kiindulási EDSS-rel rendelkezők esetében a növekedésnek legalább egy pontnak kell lennie ahhoz, hogy szignifikáns legyen; azoknál, akiknél az EDSS alapértéke 6,0 pont vagy nagyobb, a legalább 0,5 pontos változás szignifikánsnak minősül. Minden csoportban kiszámoljuk azoknak a százalékos arányát, akiknél a követési időszak során bármikor jelentős változás következett be, amit aztán 6 hónappal később megerősítettek.
Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján.
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid formájú pontszámokban -- Felső végtag funkció
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid forma pontszámában -- alsó végtag funkció
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid forma pontszámaiban – fáradtság
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid forma pontszámában – alvászavar
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövidített formájú pontszámaiban – általános aggályok
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid formájú pontszámokban – Vezetői funkció
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid formájú pontszámokban -- Kommunikáció
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid formájú pontszámaiban – szorongás
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid formájú pontszámokban -- Depresszió
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid forma pontszámában – pozitív hatás és jólét
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid formájú pontszámaiban -- Érzelmi-viselkedési diszkontroll
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövid forma pontszámában – elégedettség a társadalmi szerepekkel és tevékenységekkel
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a neuro-QoL (életminőség) rövidített formájú pontszámaiban – Képesség a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvételre
Időkeret: Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
A Neuro-QOL Adult PRO rövid formájú méréseket azért gyűjtötték össze, hogy értékeljék a különböző neurológiai betegségekben, köztük az SM-ben szenvedő betegek saját bevallása szerinti általános életminőségét és működését. A Neuro-Qol rövid formájú skálák 5-9 egyskálás tételskálából állnak. A nyers pontszámokat ezután standardizált pontszámmá alakítjuk át 50-es átlaggal és 10-es szórással. Az ebben a tanulmányban használt, magasabb pontszámokat elérő, jobb eredményeket mutató neuro-QoL rövid formák a következők: felső végtag funkció, alsó végtag funkciója, kognitív – általános aggodalmak, kognitív – vezetői funkció, kommunikáció, pozitív hatás és jólét, elégedettség a szociálisan. Szerepek és tevékenységek, valamint a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvétel képessége. Az alacsonyabb pontszámú, jobb eredményeket jelző rövid formák a következők: fáradtság, alvászavar, szorongás, depresszió és érzelmi-viselkedési diszkontroll.
Alaphelyzet, 18-24 hónap, a beiratkozás időpontja alapján
Változás a SymptoMScreen összetett pontszámában (SymptoMScreen – A tünetek általános súlyossága).
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
A SymptoMScreen összegyűjtése a tünetek általános súlyosságának felmérésére szolgál. A résztvevők több neurológiai területen (mobilitás, kézműködés, görcsösség, fájdalom, érzékszervi, húgyhólyag, fáradtság, látás, szédülés, megismerés, depresszió és szorongás) számolnak be önmagukról. Ez a skála egyoldalas, validált mérőszám, amely lehetővé teszi több tünet gyors értékelését. Az egyes tételek pontszámai 0–6, a magasabb számok pedig fokozott korlátokat és a tünetek súlyosságát jelzik. Az összetett pontszámot úgy számítják ki, hogy az egyes tételek pontszámait összeadják 0 és 72 közötti összpontszámmal.
Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
Változás a beteg által meghatározott betegséglépésekben (PDDS – Fogyatékosság).
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
A beteg által meghatározott betegséglépések összegyűjtése a fogyatékosság változásainak a beteg szemszögéből történő értékeléséhez. Ez az eredménymutató egyetlen kérdés. A pontszámok 0-tól 8-ig terjednek, és egy alacsony pontszámmal rendelkező résztvevő kevésbé észleli fogyatékosságát, mint egy magasabb pontszámmal rendelkező résztvevő.
Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
Változás a szimbólum számjegy modalitási tesztben (SDMT – Kogníció).
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
Az SDMT a páciens figyelmét, koncentrációját és az információfeldolgozás sebességét méri, és validálása szerint megkülönbözteti a betegeket a kontrolloktól. A lehetséges pontszámok 0-tól 110-ig terjednek, a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.
Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
A páciens életminőségének értékelése az MSIS-29 skála segítségével – Fizikai hatás
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
A Sclerosis Multiplex Impact Scale (MSIS-29) összegyűjtése az életminőség változásainak a páciens szemszögéből történő értékelésére szolgál. Az MSIS-nek 29 kérdése van. Minden kérdés arra kéri a résztvevőt, hogy rangsorolja, milyen hatással van rá élete egy bizonyos területe. Az opciók 1-től 4-ig terjednek. Az 1 azt jelzi, hogy egyáltalán nem érintett, míg a 4 azt, hogy rendkívül érintett. Minél alacsonyabb a végső pontszám, annál kevésbé érinti a résztvevőt. A fizikai hatás skálán a pontszámok 20-80, a pszichológiai hatás skálán 9-36 között mozognak. Összehasonlítjuk az egyes csoportok arányát, akiknél 7,5 pontos vagy nagyobb változás következett be (ezt klinikailag jelentős változásnak tekintjük).
Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
A páciens életminőségének értékelése az MSIS-29 skála segítségével – Pszichológiai hatás
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.
A Sclerosis Multiplex Impact Scale (MSIS-29) összegyűjtése az életminőség változásainak a páciens szemszögéből történő értékelésére szolgál. Az MSIS-nek 29 kérdése van. Minden kérdés arra kéri a résztvevőt, hogy rangsorolja, milyen hatással van rá élete egy bizonyos területe. Az opciók 1-től 4-ig terjednek. Az 1 azt jelzi, hogy egyáltalán nem érintett, míg a 4 azt, hogy rendkívül érintett. Minél alacsonyabb a végső pontszám, annál kevésbé érinti a résztvevőt. A fizikai hatás skálán a pontszámok 20-80, a pszichológiai hatás skálán 9-36 között mozognak. Összehasonlítjuk az egyes csoportok arányát, akiknél 7,5 pontos vagy nagyobb változás következett be (ezt klinikailag jelentős változásnak tekintjük).
Kiindulási állapot, majd 6 havonta, legfeljebb 24 hónapig, a beiratkozás időpontja alapján. Az alapvonal és a 18–24. hónap közötti változást jelentették.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Új T2 léziók teljes száma MRI-n
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta 2 éven keresztül, egy kivétellel 18 hónapos korban.
Az MRI-t felülvizsgálják, hogy meghatározzák az egyes alanyoknál a vizsgálat során kialakuló új T2 elváltozások teljes számát. A léziószámlálást a központi MRI-intézet végzi.
Kiindulási állapot, majd 6 havonta 2 éven keresztül, egy kivétellel 18 hónapos korban.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Colorado, Denver

Együttműködők

Patient-Centered Outcomes Research Institute
University of Alabama at Birmingham
National Multiple Sclerosis Society

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John Corboy, MD, University of Colorado, Denver

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. április 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 2.

Első közzététel (Tényleges)

2017. március 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 15-2388

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel