Egyetlen ágens ONC201 visszatérő vagy áttétes endometriumrákban

Bevételi kritériumok:

1. A betegeknek szövettanilag megerősített metasztatikus vagy visszatérő méhnyálkahártyarákban kell lenniük. A választható szövettanok közé tartozik, de nem kizárólagosan, az endometrioid, savós, tiszta sejt, karcinoszarkóma, adenosquamous és vegyes szövettan.
2. A betegeknek mérhető betegséggel kell rendelkezniük, legalább egy olyan elváltozásként definiálva, amely legalább egy dimenzióban pontosan mérhető a RECIST kritériumok v 1.1 szerint.
3. A metasztatikus betegség 1 soros szisztémás citotoxikus terápiája után vagy az adjuváns kemoterápia befejezését követő 12 hónapon belüli progresszióval kell rendelkeznie a radiológiai betegség progressziójával
4. A korrelatív vizsgálatokhoz rendelkezésre álló archivált szövetbiopsziákat biztosítunk
5. Életkor > 18 év.
6. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménye 0, 1 vagy 2

7. A betegeknek megfelelő csontvelő-, máj- és vesefunkcióval kell rendelkezniük az alábbiak szerint:

   • Leukociták > 3000/mikroliter (mcl)
   • Abszolút neutrofilszám > 1500/mcL
   • Vérlemezkék > 100 000/mcL
   • Az összbilirubin ≤1,5 ​​a normál felső határa (ULN)
   • Aszpartát-aminotranszferáz/alanin-aminotranszferáz (AST/ALT) < 2 ULN
   • Kreatinin ≤1,5 ​​ULN VAGY
   • Kreatinin-clearance > 60 Ml/perc/1,73 m2 azoknál a betegeknél, akiknek kreatininszintje meghaladja az ULN-t, Calvert-képlet alapján számítva
8. Előzetes adjuváns kemoterápia, hormonális és sugárterápia megengedett.
9. A várható élettartam legalább 3 hónap
10. Képes megérteni és aláírni az írásos tájékozott hozzájárulást és a HIPAA beleegyező dokumentumot
11. A betegeknek műtétileg sterilnek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük, vagy bele kell egyezniük abba, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat ideje alatt és a kezelés befejezése után legalább 90 napig.

Kizárási kritériumok:

1. Nincs előzetes kezelés az ONC201-gyel
2. Azok a betegek, akik a vizsgálatba való belépés előtt 4 héten belül kemoterápiában vagy sugárkezelésben részesültek, vagy akik nem gyógyultak fel a több mint 4 héttel korábban alkalmazott szerek miatti nemkívánatos eseményekből
3. Azok az alanyok, akik nem tértek vissza a kiindulási értékre vagy a CTCAE ≤ 1. fokozatra az összes korábbi kezeléssel összefüggő toxicitásból, kizárásra kerülnek. Nem zárják ki azokat a betegeket, akiknél olyan nem súlyos mellékhatások jelentkeznek, mint pl. alopecia, fáradtság, gyengeség, étvágytalanság és hányinger, amelyek nem jelentősek.
4. Bármilyen más korábbi rosszindulatú daganat, amelytől a beteg 3 évnél rövidebb ideje betegségmentes, kivéve a megfelelően kezelt és gyógyított bazális vagy laphámsejtes bőrrákot, felületes húgyhólyagrákot, bármely hely in situ carcinomáját.
5. Az alany nem tudja lenyelni a kapszulát
6. Bármilyen más vizsgálati szert kapó betegek
7. A tünetekkel járó agyi metasztázisokkal rendelkező betegek kizártak. Tünetmentes és kezelt központi idegrendszeri (CNS) metasztázisokkal rendelkező betegek vehetnek részt ebben a vizsgálatban. A betegnek a vizsgálatba való belépés előtt legalább 28 nappal korábban el kell végeznie a központi idegrendszeri metasztázisok kezelését, beleértve a sugárkezelést vagy a műtétet. Az agyi metasztázisok kezelésére szolgáló szteroidok nem megengedettek, és a betegeknek a felvétel előtt 4 hétig stabilnak kell lenniük a szteroid kezeléstől.
8. Kontrollálatlan inter-currens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést. Az előző 6 hónapban a következők bármelyike: myocardialis infarktus, súlyos/instabil angina, coronaria/perifériás bypass graft, cerebrovascularis baleset, tranziens ischaemiás roham vagy tüneti tüdőembólia.
9. Aktív gyulladásos gyomor-bélrendszeri betegség, krónikus hasmenés (kivéve, ha az mögöttes rosszindulatú daganathoz vagy korábbi kezeléshez kapcsolódik) vagy a kórelőzményben szereplő hasi sipoly, gyomor-bélrendszeri perforáció, peptikus fekélybetegség vagy intraabdominális tályog a vizsgálatba való felvételt megelőző 6 hónapon belül. Protonpumpa-gátlókkal kezelt gastrooesophagealis reflux betegség megengedett.
10. Ismert humán immunhiány vírus (HIV)-pozitív betegek kombinált antiretrovirális terápiában
11. Hepatitis B vírus (HBV) vagy Hepatitis C vírus (HCV) fertőzés ismert kórtörténetében.
12. Egyéb súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti a beteget a belépésre. a dolgozószobába.
13. Terhes vagy szoptató. További részletekért lásd a 4.4 szakaszt.