Pojedynczy czynnik ONC201 w nawracającym lub przerzutowym raku endometrium

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjentki muszą mieć histologicznie potwierdzonego raka endometrium z przerzutami lub nawrotu. Kwalifikujące się histologie obejmują między innymi histologie endometrioidalne, surowicze, jasnokomórkowe, rakowe, gruczolakowate i mieszane.
2. Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę, zdefiniowaną jako co najmniej jedną zmianę, którą można dokładnie zmierzyć w co najmniej jednym wymiarze zgodnie z kryteriami RECIST wer. 1.1
3. Musi mieć radiograficzną progresję choroby po 1 linii ogólnoustrojowej terapii cytotoksycznej w przypadku choroby przerzutowej lub z progresją w ciągu 12 miesięcy od zakończenia chemioterapii adjuwantowej
4. Dostępne zarchiwizowane biopsje tkanek zostaną udostępnione do badań korelacyjnych
5. Wiek > 18 lat.
6. Stan sprawności grupy Eastern Cooperative Oncology (ECOG) 0, 1 lub 2

7. Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność szpiku kostnego, wątroby i nerek, jak określono poniżej:

   • Leukocyty > 3000/mikrolitr (mcl)
   • Bezwzględna liczba neutrofilów > 1500/ml
   • Płytki > 100 000/ml
   • Bilirubina całkowita ≤1,5 ​​górna granica normy (GGN)
   • Aminotransferaza asparaginianowa/aminotransferaza alaninowa (AspAT/AlAT) < 2 GGN
   • Kreatynina ≤1,5 ​​GGN LUB
   • Klirens kreatyniny > 60 ml/min/1,73 m2 dla pacjentów ze stężeniem kreatyniny powyżej GGN obliczonym według wzoru Calverta
8. Dozwolona będzie wcześniejsza chemioterapia, hormonoterapia i radioterapia w ramach leczenia uzupełniającego.
9. Oczekiwana długość życia co najmniej 3 miesiące
10. Zdolność zrozumienia i chęć podpisania pisemnej świadomej zgody i dokumentu zgody HIPAA
11. Pacjenci muszą być sterylni chirurgicznie lub być po menopauzie lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji w okresie badania i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

1. Brak wcześniejszego leczenia ONC201
2. Pacjenci, którzy przeszli chemioterapię lub radioterapię w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania lub ci, którzy nie wyzdrowieli po zdarzeniach niepożądanych spowodowanych lekami podanymi ponad 4 tygodnie wcześniej
3. Pacjenci, którzy nie powrócili do stanu wyjściowego lub CTCAE ≤ stopnia 1 od toksyczności związanej z wszystkimi wcześniejszymi terapiami, zostaną wykluczeni. Pacjenci z nieistotnymi zdarzeniami niepożądanymi, takimi jak łysienie, zmęczenie, osłabienie, utrata apetytu i nudności, które są nieistotne, nie będą wykluczani.
4. Każdy inny wcześniejszy nowotwór złośliwy, od którego pacjent nie chorował przez mniej niż 3 lata, z wyjątkiem odpowiednio leczonego i wyleczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, powierzchownego raka pęcherza moczowego, raka in situ o dowolnej lokalizacji.
5. Podmiot nie jest w stanie połykać kapsułek
6. Pacjenci otrzymujący inne leki badane
7. Pacjenci z objawowymi przerzutami do mózgu są wykluczeni. Pacjenci z bezobjawowymi i leczonymi przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego (OUN) mogą uczestniczyć w tym badaniu. Pacjent musi przejść jakiekolwiek wcześniejsze leczenie przerzutów do OUN > 28 dni przed włączeniem do badania, w tym radioterapię lub zabieg chirurgiczny. Stosowanie sterydów w leczeniu przerzutów do mózgu jest niedozwolone, a pacjenci muszą być stabilni po odstawieniu sterydów przez 4 tygodnie przed włączeniem do badania
8. Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub aktywna infekcja. Którekolwiek z poniższych w ciągu ostatnich 6 miesięcy: zawał mięśnia sercowego, ciężka/niestabilna dławica piersiowa, pomostowanie tętnic wieńcowych/obwodowych, incydent naczyniowo-mózgowy, przemijający napad niedokrwienny lub objawowa zatorowość płucna.
9. Czynna choroba zapalna przewodu pokarmowego, przewlekła biegunka (o ile nie jest związana z nowotworem złośliwym lub wcześniejszym leczeniem) lub przetoka brzuszna, perforacja przewodu pokarmowego, choroba wrzodowa żołądka lub ropień w jamie brzusznej w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania. Dopuszczalna jest choroba refluksowa przełyku w trakcie leczenia inhibitorami pompy protonowej.
10. Znani pacjenci zakażeni ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) podczas skojarzonej terapii przeciwretrowirusowej
11. Znana historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
12. Inny ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego leku, mogą zakłócać interpretację wyników badania lub w ocenie badacza sprawiają, że pacjent nie kwalifikuje się do włączenia w studium.
13. Ciąża lub karmienie piersią. Więcej informacji znajduje się w punkcie 4.4.