Az MD1003 hatása amiotrófiás laterális szklerózisban (MD1003-ALS)

Bevételi kritériumok:

• Életkor: 25-80 év, bezárólag
• Férfi vagy női alanyok, akiknek valószínűsíthető vagy megerősített ALS-je van (felülvizsgált nemzetközi El Escorial kritériumok, Forbes et al., 2001).
• Azok a betegek, akiknél az első ALS-központban végzett első konzultáció alkalmával legfeljebb három éven keresztül jelentkeztek ALS miatti motoros rendellenességek.
• Azok a betegek, akiket legalább 6 hónapig monitoroznak egy ALS-központban, vagy akiknél rendelkezésre állnak a korábbi monitorozási paraméterek (kivéve a MIP és SNIP).
• Azok a betegek, akik az elmúlt 12 hónap során legalább 5 pontot veszítettek az ALSFRS-R (ALS funkcionális besorolási skála) vagy legalább 2 pontot az előző 6 hónap során
• Azok a betegek, akiket legalább 3 hónapig stabil dózisban kezeltek riluzollal. A termékkel szembeni intolerancia vagy a kezelés elutasítása esetén olyan betegek, akiket a felvétel előtt legalább 1 hónapig nem kezeltek riluzollal
• Gerincformájú (végtagokat érintő betegség kialakulása) vagy légzési formában szenvedő betegeknél a lassú életkapacitás a becsült érték > 60%-a.
• Bulbáris formájú, lassú vitálkapacitás az elméleti érték 60%-át meghaladó betegeknél, vagy ha a spirometria nem értékelhető (súlyos bulbáris fogyatékosság), a betegnek nem lehet jelentős eltérése sem az éjszakai kapnográfiában, sem az éjszakai oximetriában (medián pCO2 (szén-dioxid parciális nyomás). < 52 Hgmm, SaO2 (artériás oxigénszaturáció) < 90%-a az esetek kevesebb mint 5%-ában éjszaka) kevesebb, mint 3 hónappal a felvétel előtt.
• Betegek, akik hajlandóak írásbeli beleegyezést adni (vagy szóbeli beleegyezést egy megbízható személy jelenlétében, ha a beteg már nem tud írni)
• Azok a betegek, akik valószínűleg részt tudnak venni az összes tervezett értékelésben, és elvégzik az összes szükséges vizsgálati eljárást (kivéve a spirometriát a súlyos fogyatékossággal élő bulbaris betegeknél).

Kizárási kritériumok:

• ALS miatti légzési elégtelenség miatt non-invazív lélegeztetésben részesülő betegek napi több mint 10 órán keresztül
• 20-nál kisebb ALSFRS-R pontszámú betegek (maximális pontszám rokkantság nélkül = 48)
• Azok a betegek, akik 5-nél kevesebb pontot veszítettek az ALSFRS-R során az elmúlt évben, vagy 2-nél kevesebb pontot az előző 6 hónap során
• Gasztrosztómiában szenvedő betegek
• Azok a betegek, akik a referenciasúlyuk több mint 15%-át elvesztették (a betegség kezdete előtti testsúlyt jelenti)
• Nyugalomban vagy a legkisebb erőfeszítéssel dyspnoe-ban szenvedő beteg (pontszám < 3 az ALSFRS-R nehézlégzési pontján)
• Demenciában szenvedő betegek
• Az ALS súlyos vagy gyorsan progresszív formájában szenvedő beteg, akinek a vizsgáló becslése szerint a várható élettartam kevesebb mint 3 hónap
• Más, a felvétel időpontjában nem stabilizálódott progresszív betegségben szenvedő betegek
• 5 évnél rövidebb ideig tartó daganatos betegek, kivéve a bazálissejtes karcinómát, vagy akiknek folyamatos kezelésre van szükségük a rák miatt, még akkor is, ha az idősebb
• Terhes nők.
• Alanyok, akik nem tartoznak a társadalombiztosítási rendszer hatálya alá.
• Ideiglenes vagy állandó bírói védelem alatt álló alany.
• Fogamzásgátlás: Mind a férfi alanyoknak, mind azoknak a nőknek, akik nem műtétileg sterilek (petevezeték elkötése/elzáródása vagy petefészkek vagy méh eltávolítása) vagy posztmenopauzás (nem volt spontán menstruáció legalább egy évig, amelyet negatív hormonpanel igazol) vállalja, hogy két rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt és a kezelés befejezése után két hónapig.